卡那单抗：治疗罕见病的多面手！

白细胞介素-1B(IL-1β)在炎症过程中起着非常重要作用的角色,如急性痛风性关节炎。卡那单抗 (canakinumab)重组人抗人类IL-1β单克隆抗体,美国FDA批准其用于cryopyrin蛋白相关的周期综合征(CAPS) ,疗效确切,临床试验用于治疗幼年特发性关节炎(JIA),痛风急性发作也取得满意疗效。由于卡那单抗能够治疗的罕见病多，因此该药被被称为治疗罕见病的多面手。

卡那单抗 (canakinumab)是人抗人类IL-1β单克隆抗体,与人类IL-1β特异性结合，阻滞其与IL-1受体结合而中和其活性。NLRP-3位置的基因变异导致炎症物质的活动过度。活性的IL-1β过度释放,引发炎症,是 CAPS 的病因。另外IL-13参与调解多种炎症过程,如在痛风急性发作时,尿酸结晶会激活NLRP-3炎症反应,从而导致L-1过度释放,是痛风急性发作的原因。

一项试验中,CAPS患者166名,皮下注射卡那单抗150 mg或2 mg·kg-1 ( ±40 kg),每8周1次,治疗2年。109名未经卡那单抗治疗的患者中有85名(79名患者在8 d内,5名患者在10~21 d内)疾病完全缓解。141名能够评价复发的患者,中位治疗时长414 d ( 29 ~687 d),有90%未再复发,8 d内CRP和 SAA水平降至正常水平,在治疗期间一直维持正常。试验也证实卡那单抗治疗CAPS安全有效,大剂量用于治疗年轻患者或重度CAPS有效,可达到症状完全消失,而不良反应无明显增加。

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