卫材北美子公司(Eisai Corporation)于2008年11月宣布FDA已经批准其卢非酰胺(rufinamide)用于Lennox-Gastaut综合征(LGS)的辅助治疗。本品适用于4岁以上的儿童及成年患者。卢非酰胺为三唑类衍生物,其化合结构不同于目前已经上市的抗癫痫药物,主要通过调节大脑电压门控钠离子通道而发挥作用。
LGS是儿童难治性癫痫的一种,其特点为病情反复频繁地发作。LGS在各种儿童癫痫病例中约占4%,美国14岁以下儿童患者大约有30万。儿童患者的初次发病年龄一般为1~5岁,大约3%~7%的儿童患者因本病死亡的平均年龄不足10岁。
卢非酰胺是一种三唑衍生物类的新型抗癫痫药物,能限制神经$钠离子依赖动作电位并具有细胞膜稳定作用。研究发现每日最高剂量(3200 mg)的卢非酰胺能有效地控制难治性部分发作性癫痫的发作并且多数病人对该剂量耐受良好。
LGS很难治疗,患者为了控制癫痫发作通常需要服用多种抗癫痫药物。一项关于本品用于辅助治疗LGS的双盲安慰剂对照研究结果显示,本品组全身失张性发作的频率中位数下降42.5%,安慰剂组则增加了1.4%。研究还显示,本品用于儿童患者耐受性良好。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2019年11月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021911