FDA授予LP-184治疗胰腺癌的孤儿药资格

胰腺癌是消化道常见恶性肿瘤之一，在肿瘤领域素有“癌症之王”的称号，胰腺癌确诊后的五年生存率约10%，是预后最差的恶性肿瘤之一。胰腺癌早期的确诊率不高，手术死亡率较高，而治愈率很低。

Lantern Pharma宣布，FDA已授予LP-184孤儿药称号，作为胰腺癌患者的潜在治疗选择。

该新一代烷基化剂的设计目的是优先损伤过度表达某些生物标志物或在DNA修复路径中存在突变的癌细胞中的DNA。该制剂正在开发中，用于治疗包含胰腺癌在内的几种癌症适应症。

Lantern Pharma公司总裁兼首席执行官Panna Sharma表示：“获得孤儿药认定是一项重要的成就，进一步验证了我们在肿瘤药物开发方面的数据驱动方法。孤儿药指定提供了许多好处，包括7年的市场独占权，这补充了我们的专利组合，为我们提供了额外的商业和市场保护。”

临床前研究结果表明，接受LP-184治疗后，体内小鼠模型的肿瘤在8周内明显而迅速地缩小了90%以上。相比之下，在同一时期内，未接受治疗的小鼠的肿瘤体积增长了11倍以上。

此外，该药物的有效性也在6个胰腺癌细胞系和5个病人来源的异种移植体外肿瘤模型中得到证实。在所有细胞系和模型中，LP-184使癌细胞和肿瘤细胞的生长大幅度减少；IC50值在45 ~ 270 nM之间。

研究人员表示：“孤儿药称号是LP-184项目的里程碑之一。在体内小鼠模型中，LP-184使胰腺肿瘤明显而迅速地缩小，缩小幅度超过90%......目前胰腺癌的治疗方案非常有限，我们很高兴可以推进这项突破性的研究，帮助患有该病的患者。”

该生物制药公司宣布，他们已经开始讨论设计该药剂的首次人体临床试验。

综上，LP-184大幅度减少了癌细胞的生长速度，我们期待该药物可以在临床试验中取得良好疗效，为患者提供新的治疗方案。

参考资料：

https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-status-to-lp-184-for-pancreatic-cancer