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尼拉帕利一年需要多少钱?

作者
医学编辑小温
阅读量:160
2019-07-31 17:06

尼拉帕利主要获批于卵巢癌铂类化疗后稳定期的维持治疗,用于延长复发时间,改善生活治疗,提高患者生存期;那患者服用一年尼拉帕利需要花费多少钱?

美国原版价格17514.96美元/100mg*90粒,每日一次,口服300毫克(3粒100毫克胶囊),一盒一个月的服用量,一年大约210179.52美元。价格较高,很大患者购买价格较便宜的仿制药。

尼拉帕利一年需要多少钱?

印度版尼拉帕利,规格100mg*90粒,价格19000元左右,每日一次,口服300毫克(3粒100毫克胶囊),一盒一个月的服用量,一年大约228000元人民币。

孟加拉珠峰的尼拉帕利售卖的最多,规格100mg*30粒,售价5000元左右,每日一次,口服300毫克(3粒100毫克胶囊),三盒一个月的服用量,一年大约180000元人民币。

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尼拉帕利100mg规格的在国内哪里能买到?
尼拉帕利(也称为Niraparib,则乐)100mg规格的已经在国内上市了,目前了解到在中国的购买方式主要包括:1、医院药房:尼拉帕利可能在大型医院的药房有售。患者可以咨询治疗自己的医院是否提供该药品。2、指定药房:某些大型连锁药房或专业的肿瘤药品药房可能会配备尼拉帕利。患者可以联系当地的药房查询是否有货。3、在线药品平台:一些合法的在线药品销售平台可能提供尼拉帕利的购买服务。患者可以通过这些平台查询药品信息,并根据平台的指引进行购买。4、医保报销:尼拉帕利已进入医保目录,符合条件的患者可以通过医保途径购买,享受医保报销。5、海外购买:对于无法在国内购买尼拉帕利的患者,可以选择出国购买仿制药,建议在当地正规的医院或药房购买。6、海外医疗服务机构:有些海外医疗机构可能提供直邮服务,直接将药物从药厂寄到患者手中。但需要查找专业的有资质的海外医疗服务机构,能保证药物是正品。在购买尼拉帕利时,患者应确保药品的合法性和质量,选择正规渠道购买,并在医生的指导下使用。由于尼拉帕利属于处方药,患者需要凭借医生的处方才能购买。尼拉帕利的治疗效果一项随机、双盲、3 期试验中,以 2:1 的比例随机分配新诊断的晚期卵巢癌患者,在对铂类化疗有反应后每天接受一次尼拉帕利或安慰剂治疗。试验结果在接受随机分组的 733 名患者中,373 名(50.9%)患有同源重组缺陷的肿瘤。在此类患者中,尼拉帕利组的中位无进展生存期显著长于安慰剂组,尼拉帕利组21.9 个月 ,安慰剂组10.4 个月。在总体人群中,相应的无进展生存期分别为 13.8 个月和 8.2 个月。在24个月的中期分析中,尼拉帕利组的总生存率为84%,安慰剂组为77%。尼拉帕利的安全性尼拉帕利最常见的 3 级或以上不良事件是贫血(31.0% )、血小板减少症(28.7%)、中性粒细胞减少症(12.8%)。没有发生与治疗相关的死亡。更多关于尼拉帕利安全性的内容可以点击:卵巢癌靶向药尼拉帕利副作用怎么处理,这篇文章有详细介绍。结论无论是否存在同源重组缺陷,在对铂类化疗有反应的新诊断晚期卵巢癌患者中,接受尼拉帕利治疗的患者的无进展生存期均显著长于接受安慰剂的患者。尼拉帕利的用法用量在欧盟和美国,尼拉帕利作为单一疗法用于对一线铂类化疗取得完全或部分缓解的,晚期上皮性高级别卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的维持治疗的成人推荐剂量为:1、尼拉帕利200 mg 每日一次,口服。2、对于体重≥ 77 kg、血小板计数≥ 150,000 血小板/μL 且有轻度或无肝功能损害的患者,建议尼拉帕利 300 mg 每日一次。3、建议持续尼拉帕利治疗,直至出现不可接受的毒性或疾病进展。相关热文推荐:尼拉帕利治疗卵巢癌有什么禁忌吗?
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2024-03-15 17:45
尼拉帕利治疗卵巢癌有什么禁忌吗?
尼拉帕利治疗卵巢癌的禁忌1、孕妇以及有怀孕可能性的妇女应避免使用尼拉帕利。2、如果患者存在严重的肝功能异常,使用尼拉帕利可能也是不适宜的。3、如果患者对尼拉帕利或其任何成分存在过敏史也是禁用的。注意事项1、尼拉帕利可能导致骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病(MDS/AML)。对于可疑的MDS/急性髓系白血病或长期血液毒性,请将患者转诊至血液科医生进行进一步评估。如果MDS/AML得到确认,则停止使用AKEEGA。2、尼拉帕利可能导致骨髓抑制(贫血、血小板减少或中性粒细胞减少)。在AKEEGA治疗的第一个月每周监测一次全血细胞计数,在接下来的两个月中每两周监测一次,在第一年的剩余时间内每月监测一次,然后每隔一个月监测一次,并根据临床指征进行监测。3、尼拉帕利能导致低钾血症和体液潴留、血管不良反应。前两个月至少每周监测患者的高血压、低钾血症和液体潴留情况,然后每月监测一次。密切监测基础疾病可能因血压升高、低钾血症或体液潴留而受损的患者,如心力衰竭、近期心肌梗死、心血管疾病或室性心律失常患者。4、尼拉帕利可能导致肝毒性。在开始使用尼拉帕利治疗之前,在治疗的前三个月中每两周测量一次血清转氨酶(ALT和AST)和胆红素水平,此后每月测量一次。尼拉帕利在治疗卵巢癌时虽然具有显著疗效,但并非所有患者都适用。以上是禁忌和注意事项的部分内容。为了确保治疗的安全性和有效性,患者在使用此药物前应详细咨询医生,详细阅读药物说明书,了解相关的禁忌和注意事项。关于尼拉帕利尼拉帕利是一种处方药,用于:患有晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的成人的维持治疗。尼拉帕利在癌症对铂类化疗有反应(完全或部分反应)后使用。对患有某种类型的遗传性(种系)异常BRCA基因、患有卵巢癌、输卵管癌或复发的原发性腹膜癌的成人进行维持治疗。尼拉帕利在癌症对铂类化疗有反应(完全或部分反应)后使用。关于尼拉帕利疗效的内容可以点击:尼拉帕利靶向药试验效果怎么样?这篇文章有详细的介绍。尼拉帕利用给药须知在开始服用尼拉帕利之前,请告诉医生患者的所有健康状况,包括患者是否:1、有心脏问题。2、有肝脏问题。3、有高血压。4、已怀孕或计划怀孕。尼拉帕利可能会伤害未出生的婴儿,并可能导致流产(流产)。在尼拉帕利治疗期间以及服用最后一剂尼拉帕利后 6 个月内采取有效的避孕措施5、正在母乳喂养或计划母乳喂养。在尼拉帕利治疗期间以及服用最后一剂尼拉帕利后 1 个月内,不应母乳喂养。6、告诉医生患者服用的所有药物,包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。7、在接受治疗期间以及治疗后 12 个月内,请勿接种活疫苗。总结尼拉帕利是一种 PARP(聚(ADP-核糖)聚合酶)抑制剂。癌细胞依靠 PARP 蛋白来保持 DNA 健康,从而继续生长和分裂。尼拉帕利阻止 PARP 蛋白发挥作用,从而导致癌细胞死亡。建议患者在医生的指导下用药,对症治疗。相关热文推荐:Elahere2024年在国内能买到了吗?
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2024-03-15 16:52
尼拉帕利吃一粒管用吗?
尼拉帕利(ZEJULA)吃一粒也管用,但一天只吃一粒这样的情况大多数发生在患者使用尼拉帕利出现不良反应后,在尼拉帕利适应症范围内,一般都不会只吃一粒。关于药物尼拉帕利的使用剂量和疗效,最好还是遵循医生的建议和处方用药,以下就尼拉帕利一天用量进行详细解释。尼拉帕利用法1、每天最好在相同的时间服用ZEJULA,以确保稳定的药物浓度。2、必须整粒吞下每粒胶囊,不要咀嚼、压碎或分开ZEJULA,以确保药物的缓释效果。3、您可以选择与食物一起服用ZEJULA,但也可以选择空腹服用。4、有时睡前给药可能有助于减轻因药物引起的恶心感觉。如果在服用ZEJULA后出现不适,及时告知医生或药剂师。更多有关于尼拉帕利的资讯可以参考:尼拉帕利适应症,作用效果,用法用量,副作用及价格说明。尼拉帕利用量1、晚期卵巢癌的一线维持治疗(1)对于体重小于77公斤(170磅)或血小板计数低于150,000/mcL的患者,建议剂量为200毫克(即两粒100毫克胶囊),每日口服一次。(2)对于体重大于等于77公斤(170磅)且血小板计数大于等于150,000/mcL的患者,建议剂量为300毫克(即三粒100毫克胶囊),每日口服一次。2、复发性卵巢癌的维持治疗ZEJULA的推荐剂量为300 mg(三粒100mg胶囊),每日口服一次。3、3次或3次以上化疗后晚期卵巢癌的治疗ZEJULA的推荐剂量为300 mg(三粒100mg胶囊),每日口服一次。尼拉帕利不良反应剂量调整为了控制不良反应,可以考虑中断治疗、减少剂量或停药。表1:不良反应的建议剂量调整起始剂量水平200毫克300毫克首次剂量减少100毫克/天(一粒100毫克胶囊)200毫克/天(两粒100毫克的胶囊)第二次剂量减少停止使用ZEJULA。100毫克/天(一粒100毫克胶囊)1、血小板计数< 100,000/mcL(1)第一次出现:·最多停用ZEJULA 28天,并每周监测血细胞计数,直到血小板计数恢复到≥100000/mcL。按照表1以相同或减少的剂量恢复ZEJULA。如果血小板计数< 75000/mcL,则减少剂量。(2)第二次出现:·最多停用ZEJULA 28天,并每周监测血细胞计数,直到血小板计数恢复到≥100000/mcL。按照表1减少剂量继续服用ZEJULA。如果在剂量中断期的28天内血小板计数没有恢复到可接受的水平,或者如果患者已经将剂量减少至100毫克(一粒),每天一次。2、中性粒细胞< 1000/mcL或血红蛋白< 8克/分升扣留ZEJULA最多28天每周监测血细胞计数,直到中性粒细胞计数回到≥1500/mcL或血红蛋白回到≥9 g/dL。按照表1减少剂量继续服用ZEJULA。如果中性粒细胞和/或血红蛋白在剂量中断期的28天内没有恢复到可接受的水平,或者如果患者已经接受了一次剂量降至100 mg(一粒)的治疗,则停止使用ZEJULA。3、需要输血的血液不良反应对于血小板计数≤10000/mcL的患者,血小板应该考虑输血。如果有其他危险因素,如同时服用抗凝药物或抗血小板药物,考虑在血小板计数较高时中断这些药物和/或输血,减少ZEJULA的剂量。肝损伤的剂量调整对于中度肝功能损害的患者,将ZEJULA的起始剂量减少至200 mg,每天一次。监测患者的血液学毒性,必要时进一步减少剂量。以上信息均来源于美国FDA说明书,患者在服用任何药物时都应该谨遵医嘱,按照医生的指示正确用药。如果有任何疑问或不适,应立即向医生咨询并及时告知医生药物的效果和副作用。遵循医生的建议可以确保治疗效果最大化,同时减少不良反应的发生。热文推荐:肝癌新药曲美木单抗多少钱一支?
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2024-03-14 16:13
抗卵巢癌新药尼拉帕利的功效作用及副作用?
尼拉帕利是一种PARP抑制剂,在体外,可以抑制PARP-1和-2酶,通过增加PARP-DNA复合物的形成导致DNA损伤、细胞凋亡和细胞死亡。尼拉帕利的常见副作用有心悸、恶心、便秘、消化不良、鼻咽炎、皮疹、呼吸困难等。尼拉帕利的药物介绍尼拉帕利是一种聚ADP-核糖聚合酶的小分子抑制剂,用于治疗选定的难治性和晚期卵巢癌患者。在一项针对新诊断的晚期卵巢癌患者的安慰剂对照III期试验中,尼拉帕尼显着延长了两个预定人群的无进展生存期,即同源重组DNA修复途径改变的患者人群和总体试验人群。预先指定的探索性亚组分析表明,尼拉帕尼对于同源重组缺陷阴性或同源重组熟练的患者也有效。尼拉帕尼具有可控的耐受性,骨髓抑制是主要的安全问题,可通过监测和剂量减少或中断来管理血液学反应。对于对铂类化疗有反应的成人晚期卵巢癌的一线维持治疗来说,尼拉帕尼是一种有用的选择,无论同源重组缺陷状态如何,对于维持治疗选择有限的HRp患者来说,尼拉帕尼是一个有前途的选择。尼拉帕利的功效作用1、功效:尼拉帕利是一种每日一次的口服治疗药物,用于对化疗有反应的晚期卵巢癌成人患者的一线维持治疗。尼拉帕利治疗降低了新诊断卵巢癌患者疾病进展或死亡的风险,无论患者的DNA修复机制是否受损或功能正常。此外,无论患者的DNA修复机制如何,尼拉帕尼都是晚期卵巢癌一线维持治疗的有用选择。2、作用:尼拉帕利是聚腺苷二磷酸-核糖聚合酶(PARP)的口服小分子抑制剂,PARP抑制是治疗由DNA修复基因特异性畸变引起的DNA修复机制缺陷的癌症的有效策略。尼拉帕利作为单一药物可导致两个具有BRCA2突变的肿瘤系之一和两个HR熟练肿瘤系之一的肿瘤大小消退,还减缓了CDK12突变肿瘤系中的肿瘤生长。尼拉帕利的副作用1、实验室异常:血小板减少、AST/ALT升高、中性细胞减少、白细胞减少。2、胃肠系统:恶心、便秘、呕吐、消化不良、食欲下降、口感、腹泻、腹胀、胃炎、粘膜炎。3、心血管系统:心悸、高血压、低血压等。4、疼痛:肌痛、背痛、关节痛、头痛。5、感染:泌尿道感染。6、呼吸系统:咳嗽、鼻咽炎、上呼吸道感染、感冒等。7、其他副作用:眩晕、皮疹、味觉障碍、失眠、焦虑。副作用处理方式1、调整饮食:建议患者治疗期间饮食清淡,多吃新鲜蔬菜、水果,尽量避免吃辣椒、大蒜、大葱、生姜、韭菜等辛辣刺激性食物,可改善腹痛、腹胀等胃部不适。2、适当运动:患者治疗期间可以适当运动,但是应避免剧烈运动,例如散步、打太极、八段锦等,有助于缓解疲劳、乏力症状。3、药物治疗:具体药物应在医生的指导下选择,例如便秘的患者可使用乳果糖、开塞露等药物,感染的患者可使用抗生素药物治疗等。4、调整治疗方案:如果患者的副作用严重,可在医生的评估下减小药物剂量,或者停药,以免副作用持续危害身体健康。特殊人群用药1、年龄≥65岁或轻度肝功能不全或轻中度慢性肾病患者无需调整剂量。2、对于中度肝功能不全的患者,建议减少尼拉帕利200mg剂量,每日一次。3、尼拉帕利有可能造成胚胎或胎儿伤害,建议育龄妇女在尼拉帕利治疗期间以及治疗后1个月或6个月内避孕。总结尼拉帕利的治疗效果明显,能够降低疾病进展的风险,提高客观缓解率。具体用量应在医生的指导下明确,患者不可私自调整药物剂量,同时治疗期间应定期复查,以了解自身情况。相关热文推荐:他拉唑帕尼的获批适应症及治疗效果如何?
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2024-03-12 17:59
最新药讯
乳腺癌用药帕博西尼的生存期和作用机制解析
导读:帕博西尼(Palbociclib)是一种口服的细胞周期素依赖性激酶(CDK)4和6的抑制剂,作为一种靶向治疗药物,在乳腺癌治疗领域具有重要作用,但仍需在专业医生的指导下使用。这篇文章主要讲了帕博西尼的生存期、安全性和耐受性和作用机制等内容。无进展生存期(PFS)3期PALOMA-3研究表明,帕博西尼联合氟维司群治疗相比安慰剂联合氟维司群,可以显著延长患者的无进展生存期(11.2个月 vs 4.6个月,p<0.0001)。总生存期(OS)尽管最初在PALOMA-3研究中,帕博西尼组的总生存期虽长于安慰剂组(34.9个月 vs 28.0个月),但该差异没有达到统计学显著性(p=0.0429)。后续随访时间延长后,帕博西尼组和安慰剂组的中位总生存期分别是34.8个月和28.0个月(分层风险比 0.81),帕博西尼组的六年总生存率为19.1%,而安慰剂组为12.9%。亚组分析在大部分亚组中,帕博西尼联合治疗相比安慰剂联合治疗显示出更长的总生存期,特别是在内分泌治疗敏感的患者、既往未接受过针对ABC化疗的患者和低循环肿瘤分数的患者中。帕博西尼联合治疗方案在延长晚期乳腺癌患者无进展生存期方面显示出显著效果,并且在长期随访中观察到总生存期的改善。安全性和耐受性帕博西尼的副作用通常是可管理的,包括中性粒细胞减少、白细胞减少和疲劳等。在PALLAS试验中,与单用内分泌治疗相比,帕博西尼联合内分泌治疗组的3-4级不良反应更高,包括中性粒细胞减少症(61.3% vs 0.3%)、白细胞减少症(30.2% vs 0.1%)和疲劳(2.1% vs 0.3%)。作用机制1、细胞周期阻滞:帕博西尼通过抑制CDK4/6活性,阻止细胞由G1期到S期的过渡,进而抑制DNA的合成和癌细胞的增殖。2、Rb蛋白磷酸化抑制:CDK4/6与周期蛋白D结合,磷酸化视网膜母细胞瘤蛋白(Rb),导致Rb失活,帕博西尼抑制这一过程,从而维持Rb的活性,推动细胞停留在G1期。3、内分泌治疗增效:帕博西尼与内分泌治疗药物如氟维司群联合使用,可显著延长患者的无进展生存期(PFS)。4、抗肿瘤活性:临床前研究显示,帕博西尼能够诱导肿瘤细胞衰老和凋亡,增强抗肿瘤效果。5、免疫调节作用:CDK4/6抑制剂可能通过影响肿瘤微环境(TME),如激活内源性逆转录病毒元素表达,刺激Ⅲ型干扰素产生,增强T细胞活性等,发挥间接的抗肿瘤作用。帕博西尼通过靶向CDK4/6,发挥抗增殖和抗肿瘤作用,尤其在治疗晚期乳腺癌中显示出显著的疗效。但治疗方案的选择应基于个体患者的具体情况,并在专业医生的指导下进行。建议遵医嘱用药。
已帮助人数6人
2024-04-19 17:38
贝组替凡治疗肾癌的功效与作用及疗效
导读:贝组替凡作为一种新型的靶向治疗药物,在肾细胞癌的治疗中展现出了显著的疗效和一定的安全性,为患者提供了新的治疗选择。患者在使用贝组替凡时应遵循医生的指导,并注意药物的不良反应。适应症2023年12月14日,美国食品和药物管理局批准贝组替凡(belzutifan)用于治疗程序性死亡受体-1(PD-1)或程序性死亡后晚期肾细胞癌(RCC)患者配体 1 (PD-L1) 抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂。功效与作用贝组替凡是一种强效和选择性的缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂,通过与HIF-2α结合,阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,减少HIF-2α靶基因的转录和表达,这些靶基因与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长有关。在缺氧或VHL蛋白功能受损的情况下,贝组替凡能够阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,导致HIF-2α靶基因的转录和表达减少,从而抑制肿瘤细胞的增殖和血管生成,减少血供。贝组替凡的疗效在一项2期、开放标签、单组试验中,研究了HIF-2α抑制剂贝组替凡在患有肾细胞癌的患者中的有效性和安全性,患者每天口服120mg贝组替凡。中位随访时间为21.8个月后,获得客观缓解的肾细胞癌患者的百分比为49%。在肾细胞癌患者中贝组替凡显示出活性。 不良反应接受贝组替凡治疗的患者中最常见的不良反应为血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心,贝组替凡引起的贫血和缺氧可能很严重,患者应根据临床指征进行输血。不建议接受贝尔祖替凡治疗的患者使用红细胞生成刺激剂治疗贫血。用药指南贝组替凡的推荐剂量为120mg,每天口服一次,可以与食物一起服用,也可不与食物一起服用,贝组替凡应在每天同一时间服用,以维持较好的血药浓度。
已帮助人数6人
2024-04-19 17:34
利特昔替尼治疗斑秃在中国获批上市及作用功效简介
导读:利特昔替尼是一种由辉瑞公司研发的创新药物,属于Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族的不可逆抑制剂,商品名为乐复诺(LITFULO),这篇文章主要讲了利特昔替尼的上市时间,服药指南、作用功效、不良反应管理的内容。上市时间利特昔替尼于2023年6月23日在美国获得了批准,主要用于治疗12岁及以上成人和青少年的重度斑秃。2023年10月19日,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准了利特昔替尼的上市申请。利特昔替尼的临床试验数据显示,它能够促进头皮毛发再生,并且对于眉毛和睫毛的再生也有积极效果。药品的上市时间可能因地区、监管审批等因素而有所差异,如需更具体的上市时间信息,建议咨询当地的药店或医疗机构。服药指南利特昔替尼的推荐剂量为每日50mg,每天服用一次,可以单独服用,也可以配合食物用药。但服用时需要整粒吞服胶囊,不要掰开或捏碎,以免影响药效。如果在服用期间不小心漏服了一粒,应尽快补充,但如果距离下次给药时间不足8小时,则应跳过漏服的剂量,并在常规计划时间恢复给药。作用功效1、抑制免疫反应:利特昔替尼通过抑制Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族,阻断γ常见细胞因子信号传导并降低NK和CD8+细胞的溶细胞活性,从而抑制免疫系统的过度反应。2、促进头发生长:利特昔替尼能够调节细胞信号通路,有助于刺激新的头发生长,改善斑秃患者的发际线。3、减轻炎症反应:该药物还具有减轻炎症反应的作用,有助于改善头皮的健康状况。4、治疗白癜风:利特昔替尼也正在研究用于治疗非节段型白癜风患者,可能通过抑制免疫系统对皮肤的攻击来治疗白癜风。5、治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病:除了斑秃,利特昔替尼还在研究中用于治疗其他免疫介导的炎症性疾病,如溃疡性结肠炎和克罗恩病。不良反应管理可能发生的不良反应包括感染、严重感染、带状疱疹、恶性肿瘤、血栓栓塞事件、荨麻疹、淋巴细胞计数降低和血小板计数降低等,在使用此药时,需严格遵循医生的指导,并注意观察身体的反应,如有任何不适或异常,应及时就医。虽然利特昔替尼在治疗斑秃方面显示出积极的效果,但并非所有患者都适用。在使用前,应进行全面的身体检查和评估,确保患者的身体状况适合使用该药。建议患者遵医嘱用药,对症治疗。
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2024-04-19 16:34
Izcargo治疗黏多糖贮积症II型的上市时间及作用功效详解
导读:Izcargo(Pabinafusp Alfa)是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶(IDS)替代疗法,用于治疗黏多糖贮积症II型(MPS II,又名亨特综合征)。这篇文章主要讲了Izcargo的上市时间、作用功效、用法用量、副作用等内容。上市时间Izcargo在日本的上市时间是2021年3月23日,这一信息来自于日本厚生劳动省(MHLW)的批准。Izcargo是世界上首款获得监管机构批准,能够穿越血脑屏障的酶替代疗法,通过静脉内给药,对具有溶酶体贮积症的个体具有潜在的改变生命的益处。但截止到2024年4月19日还没有在中国大陆地区上市。作用功效1、血脑屏障穿透:Izcargo使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统,能够帮助药物穿越血脑屏障(BBB),直接作用于大脑。2、中枢神经系统症状改善:由于MPS II患者中枢神经系统(CNS)出现严重症状,Izcargo的设计使其能够提高在大脑中的水平,可能改善患者的神经认知功能和生活质量。3、代谢产物清除:Izcargo作为一种重组融合蛋白,通过其特有的递送系统,有助于清除或减少中枢神经系统内有害代谢物的堆积。4、临床试验效果:在日本进行的2/3期临床试验中,所有28名患者脑脊液中与CNS疾病相关的生物标志物水平得到显著改善,达到试验的主要终点。5、神经认知能力评估:在同一临床试验中,28名患者中21人的神经认知能力评估得到维持或者改善。用法用量在使用Izcargo之前,患者需使用2.4mL的日本药典规定的注射用水溶解一小瓶的冻干粉末注射剂。这一步骤是为了制成5mg/mL的溶液。随后,按照患者的体重计算所需体积,并用生理盐水稀释至100mL。通常情况下,建议每公斤体重注射2.0mg,每周一次,进行静脉注射。特别需要注意的是,配制好的Izcargo应即时使用,抽取必要量后的小瓶内的残液应按照设施的顺序废弃,且小瓶应作为一次性使用。副作用Izcargo虽然具有一定的疗效,但也存在一定的风险,其副作用包括输液反应,可能引起过敏反应,如呼吸困难、喉头水肿、皮疹等。部分患者在使用后可能会出现头痛、浮动性头晕或晕厥等神经系统症状。在使用Izcargo时,医生和患者应高度警惕,并做好应对过敏反应的准备。Izcargo为MPS II患者提供了一种新的治疗选择,能够改善患者的症状,提高生活质量。但使用时需严格遵循医生的指导,注意观察身体的反应,确保安全有效。
已帮助人数10人
2024-04-19 16:34
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