尼卡利单抗适用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体或抗肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)。这是一种罕见的、由自身抗体介导的神经肌肉接头疾病，患者常表现为波动性的骨骼肌无力，如眼睑下垂、复视、吞咽困难、构音障碍及四肢无力等，严重时可累及呼吸肌导致危象，对患者的日常生活、工作及生存质量造成极大负担。对于这些传统免疫抑制剂治疗效果不佳、副作用不耐受或病情反复的患者，亟需新的、更具针对性的治疗选择。

该药的作用机制正是针对gMG的核心病理环节。它通过与新生儿Fc受体(FcRn)高亲和力结合，阻断FcRn与IgG(包括致病性AChR或MuSK自身抗体)的结合，从而加速IgG在体内的分解代谢，快速且持续地降低循环中的致病抗体水平，从源头上减轻对神经肌肉接头的攻击。临床研究证实，该治疗能显著改善患者的肌无力症状和日常生活活动能力，为控制这一慢性、致残性疾病提供了强有力的新武器。

尼卡利单抗为特定抗体阳性的gMG患者提供了一种创新且有效的靶向治疗选择。