10月14日Elevar Therapeutics,Inc.公司今天宣布，已重新向美国食品药品监督管理局(FDA)提交新药申请(NDA)，申请将其在研药物rivoceranib(一种口服VEGF-TKI)与卡瑞利珠单抗(一种抗PD-1抗体)联合，作为不可切除或转移性肝细胞癌(uHCC)的一线全身治疗选择。
该联合方案在不可切除或转移性HCC患者中达到23.8个月的中位OS
2026年7月，FDA对2026年1月提交的上一份NDA发出完整回复函(CRL)。在与FDA及合作伙伴恒瑞医药共同努力后，Elevar于2026年10月9日针对该CRL重新提交了NDA。
“我们的Elevar团队始终坚定致力于为uHCC患者和医疗保健提供者带来一种新型联合疗法，因为uHCC仍是一个存在显著未满足医疗需求的领域。”Elevar Therapeutics首席执行官Dong-Gun Kim表示，“在提交对完整回复函(CRL)的答复后，我们期待在FDA审评该联合疗法NDA期间继续与其沟通。该联合疗法在CARES-310研究中显示出积极的总生存期和无进展生存期结果，且安全性可控。”
该NDA基于全球III期CARES-310研究。在该研究中，一线卡瑞利珠单抗联合rivoceranib方案在不可切除或转移性HCC患者中达到23.8个月的中位总生存期，而索拉非尼的中位OS为15.2个月。在多个患者亚组中观察到的结果总体一致。2025年12月，最终分析发表在领先国际医学期刊《柳叶刀·肿瘤学》上。此外，在监管批准前，鉴于该治疗的临床相关性，该联合方案已被纳入2025年巴塞罗那临床肝癌(BCLC)治疗策略和欧洲肿瘤内科学会(ESMO)指南，作为晚期HCC的一线治疗选择。
关于肝细胞癌
肝细胞癌(HCC)是最常见的肝癌类型，最常发生于有慢性基础性肝脏炎症的人群，炎症可由病毒性或非病毒性病因引起。HCC通常预后较差，治疗选择有限，仍是一种存在持续迫切医疗需求的诊断。据美国癌症协会数据，全球每年有超过80万人被诊断为肝癌，肝癌也是癌症死亡的主要原因之一，每年导致超过70万人死亡。
关于Rivoceranib
Rivoceranib是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，是血管内皮生长因子受体(VEGFR)的高选择性抑制剂；VEGFR是肿瘤血管生成的主要通路。抑制VEGFR是限制肿瘤生长和疾病进展的临床验证靶点。Rivoceranib目前正在多种实体瘤适应症中作为单药以及与化疗和免疫治疗联合进行研究。已在uHCC(与卡瑞利珠单抗联合)、胃癌(单药及与紫杉醇联合)、腺样囊性癌(单药)和结直肠癌(与Lonsurf®联合)患者中完成多项临床研究。
Rivoceranib以阿帕替尼(Aitan®)为名，是2014年10月在中国获批用于胃癌的首个TKI。它也已于2023年1月在中国获批与卡瑞利珠单抗联合，作为不可切除或转移性HCC的一线治疗。该药已在全球超过6000名患者中开展研究，在临床试验中耐受性良好，安全性特征与其他TKI和VEGF抑制剂相当。已获得胃癌(美国、欧盟和韩国)、腺样囊性癌(美国)和uHCC(美国和欧盟)的孤儿药资格认定。
