2026年6月8日，辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局已批准Hympavzi（marstacimab-hncq）的扩展适应症，新增纳入伴有抑制物的12岁及以上血友病A或B患者，以及伴或不伴抑制物的儿科患者（6至11岁）。Hympavzi现获批用于成人和6岁及以上儿科血友病A或B（伴或不伴因子VIII或因子IX抑制物）患者的常规预防，以预防或减少出血发作频率。
适应症扩展：覆盖更广泛的血友病患者
此次批准将Hympavzi的使用范围扩展至伴有抑制物的12岁及以上血友病A或B患者，以及伴或不伴抑制物的儿科患者（6至11岁）。Hympavzi是首个可用于6至11岁血友病B儿科患者的皮下注射非因子疗法。Hympavzi提供了预防出血的保护作用，同时具有简单的每周一次皮下给药方案，无需常规治疗相关的实验室监测。
为患者和家庭带来希望
洛杉矶儿童医院止血与血栓中心主任Guy Young医学博士表示：“对于从小就需应对出血事件的儿童，以及发生抑制物的血友病患者而言，治疗选择一直有限且往往负担沉重。一种能够减少出血且每周一次简单给药的治疗，有可能从根本上改变患者和照护者应对这种疾病的方式，为这个群体长期所需的简便性提供了控制手段。”
疾病背景与未满足需求
血友病通常在儿童早期确诊，全球影响超过80万人。血液无法正常凝结会增加包括关节内出血在内的疼痛性出血风险，进而导致关节瘢痕和损伤。儿童的关节正处于生长阶段，特别容易受到反复出血造成的损害。因子替代疗法的抑制物限制了血友病患者的治疗选择，并与无法控制的出血风险增加相关。
III期临床试验支持批准
Hympavzi在12岁及以上伴有抑制物的血友病A或B成人和青少年患者中的批准，得到了III期BASIS试验的支持。该试验结果显示，与按需静脉输注旁路制剂相比，Hympavzi在改善关键出血结局方面具有优效性，显著降低了经治疗的年化出血率。
在6至17岁伴或不伴抑制物的血友病A或B儿童患者中，批准得到了III期BASISKIDS试验的中期结果支持。接受Hympavzi治疗的儿童患者（无抑制物）的经治疗年化出血率低于常规预防的历史模型均值；接受Hympavzi治疗的儿童患者（有抑制物）的经治疗年化出血率也低于按需治疗的历史模型均值。此外，在6至11岁有抑制物（既往接受按需治疗）或无抑制物（既往接受常规预防）的儿童中，也观察到了较低的年化出血率。
安全性特征
在6岁及以上伴或不伴抑制物的成人和儿科患者中，最常报告的不良反应包括注射部位反应、头痛、发热、关节痛、腹泻、瘙痒和皮疹。在开放标签扩展研究中接受Hympavzi治疗的患者中，观察到血栓栓塞事件。美国药品说明书中的警告和注意事项部分还提及了超敏反应、胚胎-胎儿毒性以及实验室检查值（纤维蛋白D-二聚体和凝血酶原片段1.2）升高。
