2026年5月13日，美国食品药品监督管理局批准了地西他滨和西达尿苷口服片（Inqovi，TaihoOncology,Inc.）联合维奈克拉，用于治疗新诊断的急性髓系白血病（AML）成人患者，具体适用于年龄75岁及以上、或因合并症而无法接受强诱导化疗的患者。
疗效评估研究设计
疗效在ASTX727-07研究（NCT04657081）中进行了评估。这是一项单臂、开放标签临床试验，评估了地西他滨和西达尿苷口服片联合维奈克拉在新诊断AML患者中的作用。入组患者为年龄75岁及以上、或因合并症无法接受强诱导化疗的成人。
疗效结论
该联合方案达到了完全缓解（CR）和完全缓解持续时间（DoCR）的疗效终点。缓解持续时间定义为从首次CR至疾病复发或全因死亡（以先发生者为准）。地西他滨和西达尿苷联合维奈克拉治疗显示出可观的完全缓解率，且缓解持久。
安全信息与注意事项
处方信息包含以下警告和注意事项：骨髓抑制和胚胎-胎儿毒性。医疗专业人员应了解相关风险并进行监测。
推荐剂量
Inqovi联合维奈克拉的推荐剂量为：在每个28天周期的第1至第5天，每日一次口服一片Inqovi（含35mg地西他滨和100mg西达尿苷），直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
审评路径与认定
本次审评是在FDA肿瘤卓越中心的Orbis项目框架下进行的，旨在促进国际伙伴间肿瘤药物的同步提交和审评。FDA与加拿大卫生部合作开展了此次审评。其他监管机构的审评可能仍在进行中。
地西他滨和西达尿苷已获得该适应症的孤儿药认定。
医疗保健专业人员应将所有怀疑与使用任何药物和器械相关的严重不良事件报告给FDA的Med Watch报告系统。
