2026年4月2日，美国食品药品监督管理局已授予Kite公司的CAR-T细胞疗法Tecartus（brexucabtageneautoleucel）传统批准（完全批准），用于治疗成人复发或难治性套细胞淋巴瘤患者。此次完全批准现包含了ZUMA-2研究中队列3的疗效、安全性和药代动力学数据，该队列纳入的患者为接受过一线或多线治疗后复发/难治、且未接受过布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗。

完全批准依据与里程碑意义

今日的行动基于ZUMA-2研究的总证据将R/RMCL适应症转为完全批准，其中包括来自队列3的确证性数据。这些数据显示出高缓解率、持久的疗效结果以及与既往经验一致的可控安全性特征。这一里程碑满足了Kite公司在FDA加速批准路径下对Tecartus治疗R/RMCL所要求的上市后承诺，即在确证性试验中验证和描述临床获益。

主要研究者评论

ZUMA-2主要研究者、德克萨斯大学MD安德森癌症中心癌症医学部淋巴瘤与骨髓瘤科教授MichaelWang医学博士表示：“brexu-cel在复发或难治性套细胞淋巴瘤中的完全批准，以及队列3数据纳入药品说明书，进一步增强了我们对brexu-cel整体特征的信心。队列3结果显示，在未接受过BTKi治疗的患者中，获得了高缓解率，包括深度缓解，且安全性特征与既往经验一致。这些数据为在复发/难治情况下指导适合患者的治疗决策提供了重要信息。”

关于套细胞淋巴瘤

MCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，起源于淋巴结“套区”的细胞，主要影响60岁以上的男性。全球每年约有33,000人被诊断为MCL。MCL在复发后具有高度侵袭性，许多患者在接受治疗后疾病仍会进展。

Kite公司高管评论

Kite公司高级副总裁兼全球开发负责人GalliaLevy医学博士、哲学博士表示：“Tecartus用于成人复发或难治性套细胞淋巴瘤的完全批准反映了有意义的进展。对于那些癌症复发的患者，数据支持Tecartus作为二线治疗选择，具有带来长期缓解的潜力。”

支持Tecartus完全批准的数据：ZUMA-2研究

ZUMA-2是一项单臂、开放标签、多中心研究，评估Tecartus在成人R/RMCL患者中的疗效。队列1和2评估了Tecartus在既往接受过最多五线治疗（包括含蒽环类药物或苯达莫司汀的化疗、抗CD20抗体和BTKi）的患者中的疗效。队列3评估了Tecartus在既往接受过最多五线治疗且为BTKi初治的患者中的疗效。队列1和2共治疗了82名患者，队列3治疗了86名患者。研究的主要终点是根据Lugano分类（2014年）由独立放射学审查委员会评估的客观缓解率。

安全性数据汇总

在更新的USPI中，MCL安全性数据汇总自队列1-3（N=168）。在此汇总MCL人群中：

细胞因子释放综合征：发生在93%的患者中，其中≥3级CRS占12%；中位发生时间为4天，中位持续时间为7天。

神经系统事件：发生在80%的患者中，其中≥3级神经系统事件占33%；中位发生时间为6天，中位持续时间为19天。

感染（任何级别）：发生在63%的患者中，其中≥3级感染占33%。

在队列3中，严重不良反应发生在65%的患者中。最常见的严重不良反应（>2%）包括非室性心律失常、心动过速、发热、CRS、未明确病原体感染、病毒感染、细菌感染、真菌感染、肌肉骨骼疼痛、运动功能障碍、脑病、失语、震颤、癫痫发作、谵妄、低氧、低血压、出血和血栓形成。