2026年3月30日ElevarTherapeutics,Inc.（HLBCo.,Ltd.的多数控股子公司，一家致力于为治疗选择有限或不足的患者提升治疗体验和结局的完全一体化生物制药公司）宣布，美国食品药品监督管理局已完成对利拉夫替尼(Lirafugratinib）新药申请的备案审查。利拉夫替尼(Lirafugratinib）是一种在研疗法，用于治疗既往接受过治疗、存在FGFR2融合或重排的胆管癌患者。FDA认定该NDA足够完整，可以进行实质性审查，并授予优先审评资格，处方药使用者付费法案目标行动日期为2026年9月27日。
优先审评资格与PDUFA日期
获得优先审评资格后，FDA将审批决定的PDUFA日期设定为9月27日。根据FDA的定义，优先审评资格授予那些若获批后将在严重疾病的治疗中带来"安全性或有效性显著改善"的药物。利拉夫替尼(Lirafugratinib）NDA获得优先审评资格，得到了来自1/2期ReFocus试验的积极临床数据支持，该试验显示，在拟议适应症患者中，确认的客观缓解率为46.5%。临床数据显示，其安全性特征通过剂量调整是可控且可预测的。
临床疗效数据
Elevar首席执行官Dong-GunKim表示："利拉夫替尼(Lirafugratinib）已建立了令人信服的临床数据，使其与现有治疗选择区分开来。我们对FDA授予优先审评资格感到非常满意，并将专注于高效推进审评流程，以尽快将这种疗法带给患者。"
胆管癌疾病背景
根据美国癌症协会的数据，CCA（也称为胆管癌）是一种罕见的癌症，美国每年约有8,000人被诊断患有该病。
在研项目与未来适应症
ElevarTherapeutics正在持续开展的临床开发项目中继续评估利拉夫替尼(Lirafugratinib），包括在其他FGFR2突变实体瘤中的研究。任何未来适应症将有待监管审查和批准。
关于利拉夫替尼(Lirafugratinib）
利拉夫替尼(Lirafugratinib）是一种强效、选择性、口服小分子FGFR2抑制剂。FGFR2是一种受体酪氨酸激酶，在某些癌症中经常发生改变。FGFR2是FGFR家族的四个成员之一，FGFR家族是一组具有高度相似蛋白质序列和特性的密切相关蛋白。在临床前研究中，利拉夫替尼(Lirafugratinib）在癌细胞系中显示出FGFR2依赖性杀伤作用，并在体内模型中诱导肿瘤消退，同时对其他靶点（包括FGFR家族其他成员）的抑制极小。此外，在体外和体内临床前模型中，利拉夫替尼(Lirafugratinib）对已知的临床获得性耐药突变显示出强效活性。目前，利拉夫替尼(Lirafugratinib）正在进行一项临床试验，旨在招募更多既往接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、且未接受过FGFR抑制剂治疗的晚期或转移性实体瘤（CCA除外）患者。
