2026年3月30日，致力于支持脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的领先非营利组织CureSMA今日庆祝渤健公司宣布美国食品药品监督管理局批准SPINRAZA™（nusinersen）高剂量方案，用于治疗SMA患者。该批准涵盖了所有SMA患者的广泛适应症，对SMA社区而言是一个极好的结果。
SPINRAZA高剂量方案获批
SPINRAZA是一种反义寡核苷酸疗法，可增加对运动神经元功能至关重要的运动神经元存活（SMN）蛋白的产生。高剂量方案旨在进一步提高SMN蛋白水平。
CureSMA总裁KennethHobby表示："FDA批准SPINRAZA高剂量方案是我们社区的一项重大进步。这一新方案为SMA患者带来了更强疗效和更个体化护理的希望。这是数十年来研究、临床试验参与以及个人、家庭、行业和医疗保健专业人士不懈努力推动SMA治疗进展的证明。"
社区支持与教育资源
CureSMA将于2026年4月30日举办一场社区网络研讨会，为SPINRAZA高剂量方案提供教育和指导，包括确保广泛可及性的后续步骤，以及支持个人和家庭与医疗团队共同做出明智决策的实用资源。
CureSMA首席科学官JackieGlascock博士表示："随着这一批准，我们的重点转向确保SMA患者及其家庭理解这一进展的意义，并确保他们拥有清晰的获取途径。我们致力于与渤健和医疗保健提供者合作，支持教育、可及性和实施，使患者能够从SPINRAZA高剂量方案中充分获益。"
感谢与致意
CureSMA向所有SMA患者以及捐赠者、倡导者、医疗保健专业人士、研究人员和临床试验参与者致以诚挚的感谢，正是他们的共同努力使这一里程碑成为可能。过去30年来，CureSMA已向SMA研究投入超过9200万美元，为SPINRAZA高剂量方案等疗法奠定了科学基础。临床试验的参与和持续的研究贡献在生成支持这一批准的数据以及推进SMA社区治疗选择方面发挥了重要作用。
CureSMA还认可渤健公司为SMA患者扩展治疗选择的持续承诺，并感谢美国食品药品监督管理局为满足SMA社区未满足需求而开展的持续合作与关注。
关于脊髓性肌萎缩症
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种进行性神经退行性疾病，影响脊髓中的运动神经细胞以及用于呼吸、进食、爬行和行走的肌肉。在美国，SMA影响约1/15,000的新生儿，大约每50个美国人中就有一个是基因携带者。
