2026年2月26日，欧洲药品管理局人用药品委员会通过了一项积极意见，建议授予药物托沃拉非尼tovorafenib（Ojemda）有条件上市许可。该药物拟用于治疗6个月及以上、携带BRAF改变、且既往接受过至少一种全身性治疗后疾病进展的儿童低级别胶质瘤患者。
药品剂型与作用机制
托沃拉非尼将提供25mg/mL口服混悬液用粉末和100mg薄膜包衣片两种剂型。托沃拉非尼的活性物质为tovorafenib，是一种b-RAF丝氨酸-苏氨酸激酶抑制剂。
托沃拉非尼通过阻断参与肿瘤生长的RAF蛋白发挥作用。通过靶向这些蛋白，托沃拉非尼有助于减缓或阻止导致携带特定BRAF改变（包括BRAFV600突变和BRAF融合）的肿瘤细胞生长和增殖的信号。
临床疗效数据
托沃拉非尼的获益数据来源于一项涉及77名患者的II期、开放标签、单臂临床研究。在携带BRAF融合或重排或BRAFV600突变、且既往接受过至少一种全身性治疗后疾病进展的儿童LGG患者中：
总体缓解率为52.6%（95%置信区间40.8，64.2）
中位缓解持续时间为18.0个月（95%CI12.0，22.8）
常见不良反应
最常见的不良反应包括：
毛发颜色改变、低磷血症、头痛、斑丘疹、发热、生长迟缓、皮肤干燥、天冬氨酸氨基转移酶升高、血乳酸脱氢酶升高、恶心。
完整适应症与使用要求
完整适应症为：
托沃拉非尼作为单药治疗，适用于6个月及以上、携带BRAF融合或重排或BRAFV600突变、且既往接受过至少一种全身性治疗后疾病进展的儿童LGG患者。
托沃拉非尼的治疗应由具有抗癌药物使用经验的合格医生启动并进行监督。
后续步骤与有条件上市许可说明
关于该产品使用的详细建议将在产品特性摘要中描述，该摘要将在欧盟委员会授予上市许可后，以所有欧盟官方语言发布在EMA网站上。
积极意见摘要的发布不影响欧盟委员会的最终决定，该决定通常将在意见通过后67天内做出。
有条件上市许可授予那些满足未满足医疗需求、且药物立即可及性对公共健康的获益大于因仍需更多数据而带来的风险的药品。上市许可持有人预计将在后续阶段提供全面的临床数据。
该产品在开发过程中被指定为孤儿药。EMA目前将审查迄今为止可获得的信息，以确定是否可以维持孤儿药资格认定。
