2026年3月25日，美国食品药品监督管理局已批准Lifyorli（relacorilant）联合白蛋白紫杉醇，用于治疗既往接受过一至三种全身性治疗方案（其中至少一种包含贝伐珠单抗）的成人铂耐药性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。Lifyorli是首个获得FDA批准的选择性糖皮质激素受体拮抗剂。
FDA批准与适应症
此次批准基于Lifyorli关键性ROSELLA试验的积极结果。该试验纳入了381名铂耐药性卵巢癌患者，这些患者既往接受过一至三线治疗，其中至少一种包含贝伐珠单抗。患者按1:1随机分配接受Lifyorli联合白蛋白紫杉醇或白蛋白紫杉醇单药治疗。无需进行生物标志物选择。
ROSELLA试验达到了其无进展生存期和总生存期的双重主要终点。接受Lifyorli联合白蛋白紫杉醇治疗的患者与接受白蛋白紫杉醇单药治疗的患者相比，死亡风险降低了35%，中位总生存期为16.0个月，而接受白蛋白紫杉醇单药治疗的患者为11.9个月，相差4.1个月。
根据盲态独立中心审查评估，接受Lifyorli联合白蛋白紫杉醇治疗的患者与接受白蛋白紫杉醇单药治疗的患者相比，疾病进展风险降低了30%。
安全性特征
Lifyorli联合白蛋白紫杉醇的治疗方案耐受性良好且可控。Lifyorli的安全性通过ROSELLA试验和LifyorliII期试验患者的汇总分析进行了评估。
Lifyorli的处方信息包含关于中性粒细胞减少症和严重感染、肾上腺功能不全、糖皮质激素治疗疾病加重以及胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。超过20%的患者经历的最常见不良反应包括：血红蛋白降低、中性粒细胞减少、疲劳、恶心、腹泻、血小板减少、皮疹和食欲减退。
临床试验数据发布与专家观点
ROSELLA试验的数据首次在ASCO2025（美国临床肿瘤学会）年会上公布，并同时在《柳叶刀》上发表。ROSELLA试验的完整结果将于4月在妇科肿瘤学会（SGO）年会上公布。
德克萨斯州肿瘤学专家、GOG基金会主席特别顾问RobColeman医学博士表示："数据表明，Lifyorli联合白蛋白紫杉醇为铂耐药性卵巢癌患者提供了具有临床意义的总生存期获益，且耐受性良好。Lifyorli有望成为新的标准治疗方案。为这种晚期复发性疾病提供新的治疗方案，将为临床医生提供一个有力的选择，帮助患者应对这种极其难治的癌症。"
卵巢癌研究联盟首席项目官SarahDeFeo表示："FDA批准Lifyorli联合白蛋白紫杉醇，对我们卵巢癌社区的所有人来说都是好消息。我们感谢所有参与临床试验的患者、他们的家人以及帮助推进这一铂耐药性卵巢癌患者亟需治疗方案的医生。"
企业承诺与未来展望
Corcept首席执行官JosephBelanoff医学博士表示："我们很荣幸能为历史上选择有限的患者带来新的治疗方案。多年来，我们一直致力于证明皮质醇调节在肿瘤学领域的潜力。今天Lifyorli的获批是重要的第一步，但通过这种新的治疗模式，还有更多值得探索。我们衷心感谢参与临床试验的患者和医疗保健提供者，正是他们的参与使此次批准成为可能。"
ROSELLA试验在美国、欧洲、韩国、巴西、阿根廷、加拿大和澳大利亚的多个中心纳入了铂耐药性卵巢癌患者，并与GOG基金会、欧洲妇科肿瘤试验网络、亚太妇科肿瘤试验组、拉丁美洲肿瘤合作组和澳大利亚新西兰妇科肿瘤组合作开展。
关于卵巢癌与药物作用机制
卵巢癌是女性癌症死亡的第五大常见原因。在含铂治疗后六个月内复发的患者属于"铂耐药性"疾病。这些女性的治疗选择很少。在美国，每年约有20,000名铂耐药性疾病患者需要开始新的治疗，欧洲至少有同样数量的患者。
皮质醇通过多种机制在肿瘤生长中发挥作用。它通过抑制细胞凋亡（化疗旨在刺激的肿瘤杀伤效应）来帮助实体瘤抵抗化疗。在某些癌症中，皮质醇通过激活其结合细胞的致癌信号来促进肿瘤生长。皮质醇还会抑制人体的免疫反应，从而削弱其对抗包括癌症在内的所有疾病的能力。
Corcept正在开发relacorilant用于卵巢癌、子宫内膜癌、宫颈癌、胰腺癌和前列腺癌。Relacorilant是Corcept的专有产品，受物质组成、使用方法和其他专利保护。它已被欧盟委员会授予孤儿药资格，用于治疗卵巢癌。Corcept已向欧洲药品管理局提交了relacorilant用于治疗铂耐药性卵巢癌患者的上市许可申请。
关于Lifyorli
Lifyorli（relacorilant）联合白蛋白紫杉醇是首个获得FDA批准用于成人铂耐药性卵巢癌的选择性糖皮质激素受体拮抗剂。Lifyorli是一种口服药物，在白蛋白紫杉醇治疗前一天、当天和后一天服用。Lifyorli无需生物标志物要求。Lifyorli竞争性结合糖皮质激素受体，通过抑制皮质醇对细胞凋亡（如白蛋白紫杉醇等化疗旨在引起的程序性细胞死亡）的抑制作用来增强化疗敏感性。Lifyorli对人体其他甾体受体没有影响。
Lifyorli适应症与用法
Lifyorli联合白蛋白紫杉醇适用于治疗既往接受过一至三种全身性治疗方案（其中至少一种包含贝伐珠单抗）的成人铂耐药性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。
