关于BW-20805及其临床进展
BW-20805是一种在研的siRNA疗法，其靶向并显著抑制前激肽释放酶（PKK）——一个经过充分验证的遗传性血管性水肿（HAE）治疗靶点，有望通过长期效应预防HAE发作。Argo生物制药公司目前正在进行一项针对成人HAE患者的全球II期研究。公司预计该II期研究将于2026年下半年完成主要终点，随后计划开展全球III期研究。
Argo生物制药公司管理层评论
Argo生物制药公司联合创始人兼首席执行官舒东旭博士表示："获得FDA的快速通道资格认定，突显了HAE患者群体亟待解决的巨大医疗需求，也印证了BW-20805作为一种新型治疗选择的潜力。我们已积累了大量的临床证据，支持BW-20805的潜力，包括近期在美国过敏、哮喘与免疫学会年会上公布的开放标签研究结果，该结果证明BW-20805能显著降低血浆PKK水平，并有意义地降低时间标准化HAE发作率。我们期待推进BW-20805的临床开发，并尽快为患者带来一种潜在的长效治疗选择。"
关于快速通道资格认定
FDA的快速通道资格认定是一项旨在促进针对严重疾病且有潜力解决未满足医疗需求的新药开发并加速其审评的程序。获得快速通道资格认定的药物，可以在整个药物开发和审评过程中与FDA进行早期和频繁的沟通，并允许公司滚动提交新药申请（NDA）。在新药申请提交时，若满足相关标准，获得快速通道资格认定的产品还有资格获得优先审评。
关于遗传性血管性水肿（HAE）
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传性疾病，会导致身体不同部位突发且不可预测的肿胀。在严重情况下，它可影响咽喉，变得危及生命，死亡率高达40%。全球范围内，HAE影响约每10万人中的1.5人。目前的预防性治疗方法因频繁给药而受限，凸显了对长效、预防性疗法的需求。BW-20805靶向人肝脏PKKmRNA以抑制PKK基因表达，有望通过显著且更持久的治疗效果，有效预防HAE发作。
