2025年12月7日，国家医疗保障局官网正式揭晓医保谈判结果，晨泰医药旗下新一代EGFR-TKI盐酸佐利替尼片（商品名：泽瑞尼）顺利通过谈判，纳入2025年版国家医保药品目录。该药适用于携带表皮生长因子受体(EGFR)19号外显子缺失或21号外显子(L858R)置换突变，且合并中枢神经系统(CNS)转移的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者一线治疗，新版目录自2026年1月1日起正式落地实施。
佐利替尼于2024年11月获国家药监局批准上市，作为全球首个且目前唯一获批用于肺癌脑转移一线治疗的EGFR-TKI药物，它成功填补了该领域的临床治疗缺口。上市未满一年，该药便先后被《中国临床肿瘤学会（CSCO）非小细胞肺癌诊疗指南（2025版）》及《中华医学会肺癌临床诊疗指南（2025版）》列为Ⅰ级推荐用药。此次纳入医保，将大幅提升患者用药可及性，推动肺癌脑转移治疗从“有药可用”向“afford得起”跨越，为广大患者带来切实福音。
颅内治疗需求紧迫
随着第三代EGFR-TKI的普及应用，肺癌治疗逐渐迈入“慢病化”管理阶段，但脑转移仍是阻碍患者长期生存的主要瓶颈。临床数据显示，初诊时就已出现脑转移的EGFR突变NSCLC患者占比达10%–24.4%，且随病程推进，5年累积发生率可攀升至52.9%³。相较于其他部位转移灶，脑转移引发的严重神经症状会显著恶化患者预后，45%的患者死亡原因可归因于颅内病情进展⁶。
对脑转移患者而言，控制颅内病灶进展是改善预后的关键。但血脑屏障中的P-糖蛋白（P-gp）、乳腺癌抗性蛋白（BCRP）等外排转运蛋白，会主动清除药物，导致多数EGFR-TKI难以在颅内维持有效治疗浓度。其中，第一、二代TKI的血脑屏障渗透率仅为0.2%–0.75%；第三代TKI虽入脑效果有所提升，临床却常需加倍剂量才能提高颅内药物暴露量。因此，兼具高效血脑屏障穿透能力与良好安全性的药物成为临床迫切需求，佐利替尼应运而生。
关于佐利替尼
不同于传统EGFR-TKI，佐利替尼在研发初期就聚焦肺癌中枢神经系统转移这一临床痛点。其分子结构为全球首创，遵循“抗肿瘤药物+中枢神经系统药物”双重筛选标准，也是目前唯一采用“非血脑屏障外排蛋白底物”设计策略的EGFR-TKI，从根源上规避了P-gp、BCRP等外排蛋白的清除作用，在保障全身抗肿瘤活性的同时，有效解决了颅内药物暴露不足的难题，实现100%血脑屏障穿透。
III期研究证实
佐利替尼的EVEREST研究，是全球首个专门针对晚期EGFR突变NSCLC合并CNS转移患者的III期随机对照试验，充分验证了其对颅内病灶的强效控制能力。该研究共纳入439例患者，按1:1随机分组，其中佐利替尼组220例，是当前该领域样本量最大的专项研究。值得关注的是，研究对象均为亚洲人群，中国大陆患者占比超90%，研究结果对国内临床实践具有极高的参考价值与指导意义。
EVEREST研究全程纳入CNS转移患者，能基于L858R突变、颅内病灶＞3个、脑膜转移等不良预后因素，精准验证佐利替尼对高进展风险颅内病灶的控制效果。这类高风险人群正是当前临床治疗的难点，而既往第三代TKI在该领域的循证医学证据相对匮乏。
佐利替尼的临床应用，为肺癌脑转移治疗提供了全新方案，有望重塑治疗格局，为患者带来更全面的获益。
“Z+3”序贯
针对初诊脑转移患者，“Z+3”序贯治疗方案（一线使用佐利替尼，耐药后序贯第三代EGFR-TKI）可在治疗初期快速强效控制颅内病灶，尤其适合颅内高进展风险人群。后续若出现T790M耐药突变，能实现无缝衔接治疗，将总生存期延长至37.3个月。同时，该方案两阶段用药均纳入医保，大幅减轻患者经济压力，实现疗效与可及性的双重保障。
联合治疗
对于靶向治疗后出现继发性颅内进展或脑膜转移的患者，提升颅内药物浓度是治疗关键。佐利替尼100%的血脑屏障穿透率，使其与第三代TKI联合使用时，可协同控制颅内、颅外病灶，同时抑制耐药突变：佐利替尼能管控第三代TKI相关的C797S突变，第三代TKI可应对佐利替尼可能引发的T790M耐药，形成靶点互补，为患者争取最大化临床获益。
作为全球首个专为肺癌脑转移设计的EGFR-TKI，佐利替尼凭借独特分子结构、100%血脑屏障穿透率、卓越的颅内病灶控制能力及良好安全性，成为EGFR突变合并脑转移NSCLC患者的一线优选药物。此次成功纳入国家医保目录，将显著提升用药可及性、降低治疗成本，真正实现“医有所保、治疗可及”，为无数肺癌脑转移患者及家庭带去新的希望。
