2026年1月20日，礼来公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Sofetabart Mipitecan（研发代号：LY4170156）突破性疗法认定，用于治疗既往接受过贝伐珠单抗治疗、符合条件者还接受过Mirvetuximab Soravtansine治疗的成年铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。Sofetabart Mipitecan是一款新型叶酸受体α（FRα）抗体药物偶联物（ADC），采用自主研发的连接子技术，搭载依沙替康（exatecan）作为有效载荷。
关于突破性疗法认定
突破性疗法认定旨在加速用于治疗严重疾病药物的研发与审评进程，此类药物需有初步临床证据表明，其在具有临床意义的终点指标上相较现有疗法可实现显著改善。
FDA此次授予突破性疗法认定，是基于Sofetabart MipitecanⅠa/b期研究的积极初步数据。礼来已于2025年6月在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了该药物的Ⅰ期初步研究结果，并于同年10月在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上更新了相关数据。研究显示，该药物在各剂量水平及全FRα表达水平人群中均观察到疗效响应，包括既往接受MirvetuximabSoravtansine治疗后疾病进展的患者。初步数据还表明，该药物具有良好的耐受性，间质性肺病、周围神经病变及脱发发生率较低，且未观察到显著眼部毒性。
Sofetabart Mipitecan的进展
Sofetabart Mipitecan近期已进入Ⅲ期FRAmework-01临床试验阶段（临床试验编号：NCT07213804）。这是一项全球性临床试验，旨在评估该药物单药治疗铂耐药卵巢癌（PROC）患者，以及联合贝伐珠单抗治疗铂敏感卵巢癌（PSOC）患者的疗效。礼来正与欧洲妇科肿瘤试验协作组（ENGOT，牵头组为法国国家妇科肿瘤协作组GINECO/德国妇科肿瘤研究组NOGGO）、美国妇科肿瘤学组基金会（GOG）及亚太妇科肿瘤试验协作组（APGOT）合作开展此项研究。
关于卵巢癌
在美国，卵巢癌是导致女性癌症死亡的第五大原因。尽管大多数患者初始对铂类化疗敏感，但约70%的患者会出现疾病复发，且后续每次治疗后的缓解期会逐渐缩短。若患者在铂类药物治疗期间或治疗结束后6个月内复发，则被定义为铂耐药疾病，此类患者的治疗选择极为有限。
关于Sofetabart Mipitecan
Sofetabart Mipitecan（研发代号：LY4170156）是一种由Fc段沉默的叶酸受体α（FRα）特异性人源化单克隆抗体、拓扑异构酶Ⅰ抑制剂依沙替康（exatecan），以及自主研发的可裂解聚肌氨酸连接子（PSARlink™）偶联而成的抗体药物偶联物。该药物专为靶向全表达水平的FRα设计，旨在提升治疗指数。FRα是由FOLR1基因编码的一种细胞表面糖蛋白，可与叶酸及还原型叶酸等必需营养素结合，将其转运至细胞内，从而促进细胞分裂与增殖。FRα在卵巢癌、非小细胞肺癌、结直肠癌等多种实体瘤中存在过表达现象。目前，Sofetabart Mipitecan正针对卵巢癌及其他FRα阳性实体瘤患者开展临床研究，相关临床试验编号为NCT06400472及NCT07213804。
关于礼来公司
礼来是一家以科学为导向的医药企业，致力于通过科研创新研发药物，改善全球患者的生活质量。近150年来，礼来始终致力于突破性医学发现，如今，公司研发的药物已惠及全球数千万患者。借助生物技术、化学及基因药物领域的前沿力量，礼来科研人员正加速推进新的研究成果，以攻克全球最为重大的健康挑战：重塑糖尿病治疗格局；治疗肥胖症并遏制其带来的严重远期并发症；助力阿尔茨海默病的治疗研究；为多种严重免疫系统疾病提供解决方案；将难治性癌症转变为可控的慢性疾病。在迈向更健康世界的每一步中，有一个信念始终激励着我们：为更多人创造更美好的生活。
