2026年1月21日，隶属于旭化成株式会社的全球特种制药企业维洛西斯制药公司（VeloxisPharmaceuticals,Inc.，简称"维洛西斯"）宣布，其研发的新型在研维持性免疫抑制剂培格利珠单抗（pegrizeprument，又称VEL-101）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于预防肝移植患者的器官排斥反应。此次新认定是维洛西斯推进培格利珠单抗研发进程的关键一步，同时也凸显了全球范围内原位肝移植（OLT）患者尚未被满足的治疗需求。

关于肝移植

对于急性肝衰竭、慢性肝衰竭或原发性肝癌患者而言，肝移植是一种可以挽救生命的治疗手段。然而，接受原位肝移植的患者需要终身接受免疫抑制治疗，这类治疗往往伴随复杂的给药方案，且易引发多种合并用药毒性反应。尽管移植术后临床诊疗水平已取得长足进步，但免疫抑制治疗相关并发症及移植物排斥反应仍可能对移植物存活率和患者生存率产生负面影响。因此，临床上亟需新型治疗药物，在维持有效免疫抑制效果的同时，解决上述并发症问题。

孤儿药资格认定相关说明

美国FDA孤儿药资格认定项目，旨在为用于预防、诊断或治疗罕见疾病的在研药物及生物制品授予孤儿药资格。罕见疾病是指在美国患病人数不足20万人的疾病或病症。该法案的出台，旨在鼓励药企针对传统治疗手段匮乏的罕见病患者开发相应疗法。

关于培格利珠单抗

培格利珠单抗是一种聚乙二醇化单克隆抗体片段，可特异性结合并阻断CD28介导的效应T细胞共刺激通路，且不会对细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4（CTLA-4）产生抑制作用。CTLA-4是T细胞表面的一种重要蛋白，能够天然调控机体免疫应答强度。基于这一特性，培格利珠单抗具备双重作用机制：一方面可直接阻断CD28介导的T细胞活化，另一方面可间接保障CTLA-4介导的免疫抑制功能得以正常发挥。目前，该药物正被开发用于预防实体器官移植受者的急性排斥反应。

培格利珠单抗（又称VEL-101、FR104）于2021年4月由维洛西斯制药公司从OSE免疫治疗公司（OSEImmunotherapeutics）授权引进。根据授权协议，维洛西斯制药公司获得了该药物在全球范围内所有移植适应症的研发、生产及商业化独家权利。

关于维洛西斯制药公司

维洛西斯制药公司是旭化成株式会社旗下子公司，是一家专注于改善移植患者生活质量的全球特种制药企业。公司总部位于美国北卡罗来纳州卡里市，核心业务聚焦于移植患者及严重相关疾病患者用药的全球研发与商业化推广。

关于旭化成株式会社

旭化成集团始终致力于为全球民众的生活与健康事业贡献力量。自1922年成立以来，公司以氨和纤维素纤维业务为起点，通过主动调整业务布局以顺应时代发展需求，实现了持续稳健的成长。目前，旭化成集团在全球拥有5万余名员工，业务涵盖医疗健康、住宅、材料三大领域，通过提供创新解决方案应对全球挑战，助力构建可持续发展社会。其中，医疗健康板块业务包括急性危重症诊疗设备与系统、生物制剂生产以及药物研发等