2026年，1月12日，美国马萨诸塞州列克星敦市，免疫肿瘤学创新领军企业Agenus公司宣布，法国国家药品与健康产品安全局（ANSM）已批准更新博滕西利单抗（BOT）联合巴利西利单抗（BAL）的国家治疗方案，该方案纳入法国同情使用程序（AAC）框架。

此次更新的方案，将此前法国获批的、针对无活动性肝转移的微卫星稳定型（MSS）转移性结直肠癌（mCRC）患者的博滕西利单抗联合巴利西利单抗同情使用权限，扩展至符合条件的特定卵巢癌及软组织肉瘤患者群体。这两类疾病在标准治疗方案用尽后，存在巨大的未被满足的医疗需求。

修订后的方案进一步拓宽了患者入组标准，使更多晚期实体瘤患者能够通过可报销的同情使用途径尽早获得博滕西利单抗联合巴利西利单抗治疗，同时优化了参与治疗医院的患者监测及治疗流程。

关于博滕西利单抗联合巴利西利单抗

博滕西利单抗联合巴利西利单抗是一种不含化疗与放疗的免疫联合疗法，目前正处于临床研究阶段，且可通过法国国家药品与健康产品安全局批准的同情使用渠道获取。迄今开展的研究显示，该联合疗法在经多线治疗的患者中观察到抗肿瘤活性，包括对标准免疫治疗应答率历来较低的肿瘤类型。

法国的同情使用程序（AAC）旨在为患有严重或危及生命疾病、且缺乏合适替代治疗方案的患者，提供基于医院的治疗途径。同情使用框架下的治疗需遵循国家统一方案，该方案对治疗使用条件进行标准化规范，包括患者入组资格、治疗给药方式、疗效与安全性数据收集，以及在法国国家卫生系统监督下的患者随访工作。

符合条件并在医院接受同情使用程序治疗的法国患者，其博滕西利单抗联合巴利西利单抗治疗费用全额报销。

同情使用权限适用人群扩展

根据更新后的国家治疗方案，法国批准符合条件的成年患者通过可报销的同情使用程序接受博滕西利单抗联合巴利西利单抗治疗，具体包括：

接受标准治疗后疾病进展、且无活动性肝转移的微卫星稳定型转移性结直肠癌患者；

经批准的治疗方案用尽后、对铂类药物耐药或难治的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者；

接受标准治疗失败的晚期或转移性软组织肉瘤患者（包括多种高级别组织学类型）。

本次方案更新的意义

通过将全额报销的同情使用权限扩展至结直肠癌、卵巢癌及肉瘤三大瘤种，法国建立了单一研究性免疫联合疗法覆盖多瘤种的早期治疗获取框架，并依托统一的国家标准化方案实施。这一举措在国家层面的早期治疗授权中较为罕见，既确保患者能够在医院持续获得该研究性疗法，又能在法国国家药品与健康产品安全局的监督下开展结构化患者随访，为进一步积累临床及真实世界证据奠定基础。

注：博滕西利单抗联合巴利西利单抗目前仍处于研究阶段，尚未在法国及其他地区获批商业化上市。

关于全球治疗获取途径

在获得上市许可前，博滕西利单抗联合巴利西利单抗仅可通过临床试验（包括针对难治性微卫星稳定型结直肠癌的Ⅲ期BATTMAN试验），以及各国监管框架允许的获批早期治疗获取机制供患者使用。

对于符合法国同情使用程序预设标准并在医院接受治疗的患者，其治疗费用由法国国家医疗保险体系（AssuranceMaladie）全额报销。报销模式为按患者治疗疗程一次性预付，覆盖国家同情使用方案规定的完整治疗周期费用，而非按单次给药计费。患者一旦获批并按方案启动治疗，整个治疗周期及后续所有给药均无需额外支付药品费用。根据同情使用程序要求，博滕西利单抗联合巴利西利单抗的最高赔付金额已向法国相关主管部门申报备案。

在法国以外的部分国家，患者可通过付费的个体化患者用药项目获取该联合疗法，相关费用可能需患者自付，或根据当地法规及个人保险条款进行特殊保险申报。

关于博滕西利单抗

博滕西利单抗是一种人源化Fc段优化的多功能抗CTLA-4抗体，旨在同时增强固有免疫与适应性免疫的抗肿瘤应答。其创新设计通过独特作用机制，将免疫治疗获益扩展至“冷肿瘤”人群——这类肿瘤通常对标准治疗应答不佳，或对传统PD-1/CTLA-4疗法及研究性疗法存在耐药性。博滕西利单抗可通过激活并启动T细胞、下调肿瘤微环境中的调节性T细胞、活化髓系细胞，以及诱导长效免疫记忆应答等途径，增强多种肿瘤类型的免疫反应。

目前，已有约1200例患者在Ⅰ期和Ⅱ期临床试验中接受了博滕西利单抗单药或联合巴利西利单抗治疗。在法国，博滕西利单抗仅可作为博滕西利单抗联合巴利西利单抗方案的一部分，通过上述国家批准的同情使用程序获取。

关于巴利西利单抗

巴利西利单抗是一种新型全人源免疫球蛋白G4（IgG4）单克隆抗体，通过阻断程序性死亡蛋白1（PD-1）与其配体PD-L1、PD-L2的结合发挥作用。迄今已有超900例患者接受了该药物的临床评估，其在多种肿瘤类型中均展现出明确的临床活性及良好的耐受性。在法国，巴利西利单抗仅可作为博滕西利单抗联合巴利西利单抗方案的一部分，通过上述国家批准的同情使用程序获取。