2026年1月16日，专注于肿瘤领域及其他临床需求高度未满足领域创新疗法研发的临床阶段生物制药企业阿托萨治疗公司(宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药产品开发办公室(OOPD)已授予其研发药物(Z)-依西美坦孤儿药资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。

关于孤儿药资格认定

孤儿药资格认定由FDA授予用于治疗罕见疾病的疗法，旨在通过提供多项潜在激励措施推动药物研发，具体包括监管支持；若药物最终获批用于该认定适应症，还可获得市场独占权。FDA同时指出，若某一"同类药物"已率先获批用于同一适应症，后续申报企业需证明其新药在临床疗效上优于先获批药物，方可获得孤儿药市场独占权。需要强调的是，孤儿药资格认定既不会缩短药物的研发周期或监管审评时长，也不会为药物在监管审评及审批过程中带来任何特殊优势。

关于杜氏肌营养不良症

杜氏肌营养不良症是一种罕见的进行性X连锁神经肌肉疾病，由肌营养不良蛋白基因突变引发。患者症状通常在幼儿期显现，主要表现为进行性肌肉无力、行走能力丧失、呼吸功能受损以及心肌病。该疾病具有极高的致死率，患者往往在青壮年时期离世。尽管近年来治疗手段取得一定进展，但临床上对于安全、有效且可及的治疗方案仍存在巨大的未满足需求。

关于(Z)-依西美坦

(Z)-依西美坦是一种强效选择性雌激素受体调节剂/降解剂(SERM/SERD)，已被证实具有多种潜在作用机制。阿托萨正在评估该药物在肿瘤治疗及罕见病领域的应用前景。公司自主研发的口服制剂安全性良好，其药理学特性与他莫昔芬存在显著差异，具体表现为靶向雌激素受体(ER)效应及抑制蛋白激酶C(PKC)的作用。目前，阿托萨研发的(Z)-依西美坦尚未获批任何适应症。

阿托萨的(Z)-依西美坦研发项目拥有日益丰富的全球知识产权组合，包括多项近期授权的美国专利，以及在全球范围内处于申请阶段的多项专利。

关于阿托萨治疗公司

阿托萨治疗公司是一家临床阶段生物制药企业，专注于肿瘤领域及其他未满足需求显著领域的创新药物研发。公司核心在研产品(Z)-依西美坦目前正针对多个临床场景开展研发工作。