Genglycos仅可用于单次静脉输注，不可静脉推注或快速弹丸给药。

患者筛选

仅选择抗AAV8抗体检测阴性患者接受Genglycos治疗。检出抗AAV8抗体者禁止给药。目前尚无FDA授权的抗AAV8总结合抗体检测试剂盒，检测可联系Ultragenyx制药获取信息，现有检测手段在准确度、设计上存在差异。

给药前完成肾上腺功能评估：包含临床查体以及实验室检测(晨间血清皮质醇、促肾上腺皮质激素ACTH)。

给药前完善肝功能评估：临床查体联合实验室检查，包含丙氨酸氨基转移酶(ALT)、天门冬氨酸氨基转移酶(AST)、总胆红素。

给药剂量

推荐给药剂量为1.0×10¹³基因组拷贝(gc)/kg体重，单次静脉输注。

依据患者体重确定总给药体积与药瓶使用数量：

体重15～＜21kg：总给药体积6mL，使用3支药瓶。

体重21～＜27kg：总给药体积8mL，使用4支药瓶。

体重27～＜33kg：总给药体积10mL，使用5支药瓶。

体重33～＜39kg：总给药体积12mL，使用6支药瓶。

体重39～＜45kg：总给药体积14mL，使用7支药瓶。

体重45～＜51kg：总给药体积16mL，使用8支药瓶。

体重51～＜57kg：总给药体积18mL，使用9支药瓶。

体重57～＜63kg：总给药体积20mL，使用10支药瓶。

体重63～＜69kg：总给药体积22mL，使用11支药瓶。

体重69～＜75kg：总给药体积24mL，使用12支药瓶。

体重75～＜81kg：总给药体积26mL，使用13支药瓶。

体重81～＜87kg：总给药体积28mL，使用14支药瓶。

体重≥87kg：总给药体积30mL，使用15支药瓶，体重＞87kg患者按照87kg体重进行剂量计算。给药体积按照最接近的2mL单位进行取舍。

制剂配制

一般注意事项

采用无菌操作技术完成Genglycos稀释与输注液配制。

根据患者体重核算需要的总剂量，确认配套药盒内药瓶数量可满足制剂需求。

药瓶仅可临使用前解冻与穿刺。若无法保证当日完成输注，需严格遵循储存处置要求保存。

解冻与外观检查

药瓶于20‑25℃室温条件下解冻，解冻时长不得超过30min。

解冻后轻柔涡旋混匀5‑10s，禁止剧烈振摇。解冻后制剂严禁再次冷冻。

目视检查制剂性状：应为澄清至半混悬状态，可存在少量白色至类白色微粒。若溶液发生变色或出现超出描述之外的异物，该瓶制剂禁止使用。

输注液制备步骤

1.使用聚丙烯注射器搭配18G针头，从每支药瓶抽取2mLGenglycos。药瓶内剩余制剂全部废弃。多瓶抽取时，每抽取3支药瓶至少更换一次针头。

2.根据体重选择输注袋：体重15‑39kg选用100mL0.9%氯化钠注射液袋。体重≥40kg选用250mL0.9%氯化钠注射液袋。从输注袋中抽取与拟加入Genglycos体积等量的氯化钠注射液弃去。输注袋材质可选用聚氯乙烯或者聚丙烯/聚乙烯材质。

3.将注射器内Genglycos经由无菌0.2μm聚醚砜(PES)或等效材质注射器过滤器注入输注袋，使袋内液体体积回到100mL(15‑39kg)或250mL(≥40kg)。禁止将药液注入输注袋气体空腔，避免产生泡沫。

4.将输注袋轻柔颠倒4次混匀，严禁振摇，防止泡沫生成。

5.将输注袋连接带有0.2μm过滤器的输注管路，使用稀释后药液预冲管路直至导管接头处。

6.稀释完成的药液应尽快输注。如不能即刻使用，储存条件室温20‑25℃，最长储存24h(包含输注全程时间)。或置于2‑8℃冷藏，自稀释结束至输注全部完成不超过48h。稀释后药液禁止冷冻。

给药操作

预处理用药

输注Genglycos前30‑60min，给予对乙酰氨基酚联合非镇静类抗组胺药物预处理。

输注实施

经外周静脉导管完成单次静脉输注。严禁静脉推注、弹丸式给药。

严格遵循分级输注速率降低输注反应风险：

体重＜40kg患者：输注0‑60min速率3mL/h。61‑80min速率8mL/h。81‑100min速率15mL/h。101‑120min速率30mL/h。121‑180min速率75mL/h。

体重≥40kg患者：输注0‑60min速率6mL/h。61‑80min速率18mL/h。81‑100min速率38mL/h。101‑120min速率80mL/h。121‑180min速率200mL/h。即使输注总时长超过180min，也必须将输注袋全部药液输完，全部输注工作必须在制剂配制完成后24h内结束。

1.发生过敏或输注反应时，立即暂停输注，给予对症支持治疗。症状缓解后，以原输注速率的一半重启输注。所有输注操作必须在配制完成后24h内完成。

2.袋内药液全部输注完毕后，使用50mL0.9%氯化钠注射液，采用输注末段相同的输注速率冲管，保证全部药物递送到位。禁止以弹丸方式冲管。

3.废弃未使用制剂及接触过Genglycos的耗材，遵循当地生物安全处置规范执行。

免疫抑制糖皮质激素方案

自Genglycos给药完成2周后启动糖皮质激素预防性治疗，泼尼松或等效制剂给药方案：

起始剂量：体重＜60kg，1.0mg/kg/日，连续4周。体重≥60kg，60mg/日，连续4周。

减量阶段：糖皮质激素缓慢减量，整个减量周期最短不少于4周。减量全过程及完成后需持续监测肝酶与肾上腺功能。

给药后监测

肝功能监测：给药后每周监测AST、ALT、总胆红素，直至糖皮质激素减量完成后2周。糖皮质激素减量结束，患者临床状态稳定，总胆红素、ALT/AST≤1.5倍正常值上限或≤1.5倍基线水平，此后改为每2‑4周监测肝功能，持续至给药后第6个月，并根据临床情况按需复查。若ALT/AST升高≥1.5倍正常值上限同时≥1.5倍基线，需要调整糖皮质激素剂量，之后缓慢减量。肝酶升高经激素调整无应答，需请消化肝病专科会诊。

肾上腺功能监测：启动激素治疗前检测晨间血清皮质醇、ACTH。给药后持续监测肾上腺功能，根据临床指征重复检验。基线异常或持续晨间皮质醇低下患者请内分泌科会诊。怀疑肾上腺功能不全时，恢复至上次可耐受激素剂量，同步内分泌科评估。

患者在使用过程中应严格遵医嘱，密切关注耐受情况和不良反应，并定期复查。如有疑问或出现不适，应及时咨询医生或药师。