超敏反应与输注相关反应

Genglycos可诱发过敏反应，包含过敏性休克及输注反应，已有严重病例报告。

临床需要监测体征：荨麻疹、面色潮红、低血压、支气管痉挛、呼吸困难、胸闷、恶心呕吐、头痛、腹痛、头晕、流感样症状、寒战、皮疹、血压升高。

严格执行预处理用药、遵照分级输注速率给药；输注全程及输注结束后持续监测。发生过敏性休克或重度输注反应，立刻停止输注，开展急救处置，现场必须备好心肺复苏设备、肾上腺素、抗组胺药、糖皮质激素等急救物资。轻‑中度输注反应可减慢或暂停输注，对症处理，症状缓解后以原速率1/2重启输注。

肝毒性

Genglycos可诱发免疫介导肝损伤，表现ALT、AST升高。既往存在肝功能损伤、急性病毒性肝炎患者尽量避免使用。给药前采集肝病相关病史，完成查体与肝功能实验室检测。

教育患者识别肝损伤表现：乏力、黄疸、尿色加深、恶心呕吐、右上腹疼痛，出现症状立刻就诊。

全部患者给药后使用糖皮质激素降低肝脏免疫损伤风险；转氨酶升高需要上调激素剂量或延长激素减量周期。给药后前6个月持续监测转氨酶；所有出现转氨酶升高的患者持续随访监测直至酶学回到基线。

肾上腺功能不全

在糖皮质激素用药以及激素减量过程中，可发生肾上腺功能不全，含严重不良事件。

临床表现：乏力、衰弱、食欲减退、恶心呕吐、低血压、低钠血症、低血糖；肾上腺危象表现为严重低血压、急性腹痛、意识丧失。

给药后在激素治疗、激素减量全程及停药之后持续监测肾上腺功能相关症状。糖皮质激素必须逐步减量，严禁突然停用糖皮质激素。

AAV载体整合与致瘤潜在风险

AAV载体DNA存在整合进入宿主基因组的理论致瘤风险；本产品为非复制型重组AAV8载体，载体DNA主要以游离体形式存在；但重组AAV载体DNA随机整合入人基因组的现象已有报道，单次整合事件的临床意义尚不明确，但不能排除致瘤可能性。临床如在用药患者发现肿瘤，医疗机构需要向Ultragenyx制药上报病例。

患者在使用过程中应严格遵医嘱，密切关注耐受情况和不良反应，并定期复查。如有疑问或出现不适，应及时咨询医生或药师。