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沃塞洛托(voxelotor)治疗镰状细胞病的作用机理？
已帮助人数 743 人 2023-12-04 15:41
沃塞洛托(voxelotor)能抑制红细胞病变，改善红细胞的变形能力，降低全血黏度。
沃塞洛托(voxelotor)是一种血红蛋白S(HbS)阻聚剂，可以增加血红蛋白对氧气的亲和力，使红细胞稳定在氧化状态，抑制红细胞的镰状化，提高红细胞的变形能力。
镰状细胞病(SCD)是由镰状血红蛋白(HbS)聚合引起的遗传性血液疾病。HbS聚合导致贫血和血管闭塞，这是一个阻碍向全身组织输送氧气的过程，导致终末器官损伤(EOD)。沃塞洛托(voxelotor)是一种抑制HbS聚合的口服疗法，并提供了一种独特的治疗机制来减少EOD的病因。沃塞洛托(voxelotor)于2021年12月获得批准，用于治疗年龄≥4岁的SCD患者。
参考资料： FDA说明书，FDA更新于2023年8月18日的说明书，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213137
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