镰状细胞病患者,听说沃塞洛托(voxelotor)的治疗效果很不错,想了解一下治疗原理?
沃塞洛托(voxelotor)能抑制红细胞病变,改善红细胞的变形能力,降低全血黏度。
沃塞洛托(voxelotor)是一种血红蛋白S(HbS)阻聚剂,可以增加血红蛋白对氧气的亲和力,使红细胞稳定在氧化状态,抑制红细胞的镰状化,提高红细胞的变形能力。
镰状细胞病(SCD)是由镰状血红蛋白(HbS)聚合引起的遗传性血液疾病。HbS聚合导致贫血和血管闭塞,这是一个阻碍向全身组织输送氧气的过程,导致终末器官损伤(EOD)。沃塞洛托(voxelotor)是一种抑制HbS聚合的口服疗法,并提供了一种独特的治疗机制来减少EOD的病因。沃塞洛托(voxelotor)于2021年12月获得批准,用于治疗年龄≥4岁的SCD患者。