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larotrectinib中文名

作者
医学编辑小郑
阅读量:177
2019-07-24 10:28

Larotrectinib中文名:拉罗替尼,2018年11月26日,美国FDA加速批准Larotrectinib(商品名Vitrakvi,代号LOXO-101,拉罗替尼)用于治疗携带NTRK基因融合的成年和儿童局部晚期或转移性实体瘤患者。

Larotrectinib

拉罗替尼Vitrakvi-Larotrectinib(LOXO-101)是一种強效、口服、选择性原肌球蛋白受体激酶(TRKs)抑制剂,作用于 TRKB、TRKB、和 TRKC 激酶。有效针对肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种癌症。

Larotrectinib由Loxo Oncology 及德国拜耳公司(Bayer)共同研发,于2018年11月26日获美国FDA批准上市。Larotrectinib可被用于不限年龄及肿瘤类型并有TRK融合的癌症患者当中,临床报告证明Larotrectinib可发挥持久抗肿瘤作用及良好的耐受性。

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拉罗替尼在中国什么地方能买到正品?
拉罗替尼是一种广谱抗癌药物,对于多种不同类型的肿瘤都有良好的疗效。在中国,拉罗替尼属于进口药物,购买时需要注意选择正规渠道,以确保购买到正品。一般来说,拉罗替尼在中国的购买渠道主要包括以下几种:1、医院药房:一些大型的三甲医院或肿瘤医院可能会有进口药物的供应,可以前往医院药房咨询是否有拉罗替尼的供应。2、官方授权代理商:拉罗替尼的生产商通常会授权特定的代理商进行销售,可以通过官方渠道或授权代理商的网站查询购买信息。3、正规网上药店:一些正规的网上药店也可能提供拉罗替尼的销售服务,但需要注意核实其药品质量保障和合法经营资质。4、海外医疗服务机构:正规有资质的海外医疗服务机构也可以帮助患者获取拉罗替尼,他们通常会与药房等有合作,可以帮助患者获取药物,邮寄到家,而且保证是正品。需要注意的是,购买拉罗替尼需要提供相关的医疗证明,如诊断报告、病理学检查报告和医生的处方等。此外,拉罗替尼是一种价格较高的进口药物,购买前需要了解其价格和医保政策等信息,以便做出合理的用药决策。拉罗替尼的适应症拉罗替尼是原肌球蛋白激酶受体TrkA、TrkB和TrkC的抑制剂,第一个专门开发和批准用于治疗任何含有某些突变的癌症的药物,而不是特定组织的癌症。目前美国FDA批准的适应症包括非小细胞肺癌,结肠癌,直肠癌,食管癌,甲状腺癌肉瘤,唾液腺癌,胆管癌和原发性中枢性肿瘤等。拉罗替尼的治疗效果在对 3 项临床试验(NCT02576431、NCT02122913 和 NCT02637687)疗效数据进行长期随访的扩展分析中,拉罗替尼表现出快速持久的反应、延长的生存获益和良好的安全性。更多关于拉罗替尼副作用的内容可以点击:拉罗替尼的副作用有哪些,这篇文章详细介绍了副作用的内容。研究人员对非原发性中枢神经系统 (CNS) TRK融合癌症患者进行了检查,以确定 拉罗替尼(一种一流的、高选择性的 CNS 活性 TRK 抑制剂)在该患者群体中的疗效和安全性。截至数据截止时,有 244 名患者 25 种不同肿瘤类型接受了拉罗替尼治疗,独立审查委员会 (IRC) 认为这些患者的疗效可进行评估。总体缓解率 (ORR) 为 69%,其中 64 名患者获得 (26%) 完全缓解 (CR),其中 13 名患者 (5%) 获得病理性 CR。104 名患者(43%)获得部分缓解, 41 名患者(17%)疾病稳定,20 名患者(8%)疾病进展,15 名患者(6%)未确定。18 名已知基线 CNS 转移且可根据 IRC 评估的患者的 ORR 为 83% 。包括成年患者 (n=157),中位随访时的 ORR 为 64%,中位缓解持续时间 (DoR) 为 41.7 个月28.5个月。为了排除持续入组对中位 DoR 可能产生的混杂影响,还对 164 名患者的子集进行了探索性分析,中位随访时间为 28.1 个月。这部分患者的 ORR 为 74%,中位 DoR 为 34.5 个月,中位随访时间为 34.1 个月。拉罗替尼制剂适用于成人和儿童实体瘤患者治疗,建议在医生指导下使用。遵循用药规范,以达到更好的治疗效果。相关热文推荐:莫博替尼正品在国内能买到了吗?
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2024-02-28 14:57
拉罗替尼能完全治愈癌症吗?
拉罗替尼(larotrectinib)并不能完全治愈癌症,但该药为广谱抗癌药物,对很多不同肿瘤都有效。larotrectinib是一种新型口服TRK特异性小分子抑制剂,适用于NTRK融合阳性,无已知获得性耐药突变的无有效替代治疗或其他治疗后进展的转移性或手术切除带来严重后果的成人及儿童实体瘤患者。关于拉罗替尼larotrectinib(商品名: Vitrakvi))是继entrec-tinib (较广谱的酪氨酸激酶抑制剂,能抑制TRK,ROS1,ALK)之后,FDA 加速审批的第2个TRK抑制剂,第1个可用于治疗儿童NTRK融合实体瘤的TRK抑制剂,也是第1个通过“篮子试验”获批的靶向药物,于2018年11月26日在美国上市,2022年4月13日拉罗替尼在中国正式上市。更多关于拉罗替尼的资讯可以参考:拉罗替尼治癌症不分癌种吗?拉罗替尼的作用拉罗替尼(larotrectinib)主要通过以下方式发挥作用:1、与TRK可逆性结合: 拉罗替尼具有与神经生长因子受体激酶(TRK)可逆性结合的能力,可以直接作用于NTRK基因融合所产生的异常TRK蛋白。2、下调信号通路: 拉罗替尼能够干扰相关信号传导途径,通过抑制异常TRK蛋白的活性,进而影响癌细胞内部的信号传导,抑制癌细胞的增殖和扩散。3、抑制NTRK融合驱动的癌细胞: 由于NTRK基因融合可促使恶性肿瘤细胞的增殖和扩散,拉罗替尼的作用机制是直接针对这种驱动力,抑制癌细胞的活动。4、治疗罕见恶性肿瘤: 拉罗替尼被认为是一种突破性新药,特别适用于治疗罕见恶性肿瘤,如NTRK基因融合型肿瘤,为这些患者提供了一种有效的治疗选择。5、疗效和安全性: 临床研究和实践表明,拉罗替尼具有良好的疗效和安全性,对于某些NTRK基因融合型肿瘤患者,在治疗方面取得了积极的效果。拉罗替尼治疗癌症的效果2018年2月,《NEJM》发表了关于拉罗替尼的3项安全性和有效性临床研究结果[3,纳入3项方案包括成人的Ⅰ期临床研究LOXO-TRK-14001(NCTO2122913),儿童的Ⅰ期临床研究SCOUT(NCTO2637687)以及涉及青少年和成人的Ⅱ期临床研究NAVIGATE(NCTO2576431)[1]。3项研究共入组55例携带NTRK基因融合的患者包括12例儿童和43例成年人,年龄范围为4个月至76岁,有17种不同类型的肿瘤包括唾腺肿瘤12例、其他不同类型的STS 11例、IFS7例、甲状腺肿瘤5例、结肠肿瘤4例、肺癌4例、黑色素瘤4例、GIST 3例、胆管癌2例、阑尾肿瘤1例、乳腺肿瘤1例和胰腺肿瘤1例。通过NGS或FISH检测发现,NTRK基因融合涉及NTRK1(45% )、NTRK2(2%)和 NTRK3(53%)。综合分析的主要研究终点是总缓解率(ORR),次要终点包括反应持续时间、无进展生存期(PFS)和安全性。结果表明,接受拉罗替尼治疗后,通过盲法独立影像学评估发现患者的ORR为75%(95%CI :61 ~85),基于研究者评估的ORR为80%(95%CI:67~90)。其中根据盲法独立影像学检查评估的患者中,有62%患者出现疾病部分缓解(PR),13%患者出现完全缓解(CR), 13%患者出现疾病稳定(SD), 9%患者出现疾病进展(PD),4%患者未被评估。治疗1年后,71%患者病情仍持续缓解,55%患者疾病未出现进展,中位反应持续时间和PFS尚未达到。在平均9.4个月的随访中,86%患者仍在继续治疗或接受旨在治愈的手术。总结拉罗替尼是一种新型口服小分子TRK抑制剂,其在携带NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者中取得显著的疗效,且就目前数据来看,其不良反应情况应是安全可控的。参考文献[1]罗详冲,刘晶晶,李高峰.拉罗替尼治疗NTRK基因融合阳性癌症患者的研究进展[J].中国肿瘤临床,2019,46(11):575-580.热文推荐:拉罗替尼2024年医保报销吗?
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2024-02-20 16:05
拉罗替尼2024年医保报销吗?
截止2024年2月底,拉罗替尼已经在中国上市,但目前尚未进入医保,患者可以在国内购买,但是需要全额自费,因此更多人选择信赖海外医疗服务机构来帮助自己购买其他版本的拉罗替尼,价格相较国内的拉罗替尼更加实惠。关于拉罗替尼拉罗替尼( larotrectinib)是一种新型口服小分子、高选择性、广谱的原肌球蛋白受体激酶( TRK)抑制剂,用于儿童和成人患者携带神经营养性酪氨酸激酶受体(NTRK)基因融合的治疗,包括先天性中胚层肾癌、分泌型乳腺癌、婴儿纤维肉瘤癌、结肠癌等。最初由Array BioPharma开发,2013年授权给Loxo On-cology 公司研发,2022年4月13日拉罗替尼在中国正式上市。拉罗替尼的作用拉罗替尼是一种口服可用的选择性TRK(神经生长因子受体激酶)抑制剂。在体外和体内肿瘤模型中,拉罗替尼展现出对TRK蛋白激活的细胞或TRK蛋白过度表达的细胞具有抗肿瘤活性。1、与其他治疗药物不同,拉罗替尼的抗肿瘤作用并不受肿瘤类型的影响,这使其在治疗不同类型的肿瘤时都具有广泛的应用潜力。2、通过抑制TRK激酶的活性,拉罗替尼能够干扰信号传导通路,抑制肿瘤细胞的生长和扩散,从而发挥抗肿瘤作用。3、拉罗替尼的研究和应用为那些TRK蛋白异常表达的肿瘤患者提供了新的治疗选择,为肿瘤治疗领域带来了希望。拉罗替尼的价格据网络信息,拉罗替尼在美国定价为每月32,800美元,相当于人民币约20万左右,每年393,600美元,相当于人民币约250多万。这样的高昂价格对于大多数患者来说确实难以承受。而在国内,拉罗替尼在2022年4月获得批准上市,目前尚未公布具体价格,也并未进入医保,然而,有传闻称,国内的拉罗替尼价格可能会有所降低,但仍然不算便宜。因此更多人选择使用海外版本的拉罗替尼:1、老挝卢修斯的拉罗替尼规格为100mg*30,参考价格在1650~1800元之间。2、孟加拉珠峰的拉罗替尼(维泰凯)规格为100mg*30粒,参考价格在4000~5000元之间。3、孟加拉耀品国际的拉罗替尼(维泰凯)规格为100mg*30粒,参考价格在4000~5000元之间。更多关于拉罗替尼的资讯可以参考:孟加拉珠峰的拉罗替尼(维泰凯)怎么买?该篇文章详细介绍了拉罗替尼的购买渠道。拉罗替尼如何购买首先,对于在国内购买的选择,由于拉罗替尼已经在国内获准上市,您可以通过一些医院或药店进行购买。在购买前,建议您先咨询医生或药师,了解药物的使用方法、剂量和可能的副作用。此外,考虑到拉罗替尼可能较为昂贵且不在医保目录中,建议您在购买前评估自身经济承受能力,或者尝试寻找医院的相关优惠政策或药企的救助计划,以减轻购买压力。其次,如果您想通过海外医疗服务机构帮助购买,您可以寻找一些专业的国际医疗服务机构或药品采购平台。这些机构通常具有丰富的药品采购经验和资源,能够帮助您获取到需要的药物。在选择海外医疗服务机构时,建议您注意以下几点:1、确保机构的合法性和信誉度,避免遭遇诈骗或虚假信息。2、咨询机构是否能提供拉罗替尼这种药物,并了解购买流程和费用。3、了解机构的配送方式、运输时间和相关保障措施,以确保药物能够安全送达。总的来说,无论选择在国内购买还是通过海外医疗服务机构购买,都需要谨慎选择,确保获取到真实有效的药物,并注意药物的正确使用方法。希望您能够找到适合自己的购买方式,顺利获取所需的药物治疗,早日康复健康。热文推荐:注射用醋酸曲普瑞林多少钱一针?
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2024-02-20 15:59
拉罗替尼具体能治疗哪几种癌?
拉罗替尼是一种广谱治疗癌症的靶向药,可以用于治疗多种癌症。美国FDA已批准拉罗替尼用于符合特定标准的NTRK基因融合阳性癌症患者,例如非小细胞肺癌、唾液腺癌、原发性中枢性肿瘤、甲状腺癌、黑色素瘤、结肠癌、直肠癌、食管癌、胆管癌、阑尾癌、乳腺癌和胰腺癌等。拉罗替尼适应人群拉罗替尼是一种口服原肌球蛋白受体激酶 (Trk) 抑制剂,用于治疗癌症含有神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的成人和儿童患者。2018年11月,拉罗替尼在美国首次获得全球批准,用于治疗患有NTRK基因融合但无已知获得性耐药突变的成人和儿科实体瘤患者、转移性实体瘤患者或手术切除可能导致严重发病率的实体瘤患者,以及没有令人满意的替代治疗方法或治疗后病情进展的实体瘤患者。拉罗替尼治疗唾液腺癌背景:拉罗替尼是第一个具有高度选择性的中枢神经系统活性的TRK抑制剂。被批准用于治疗成人和儿童TRK融合癌患者。一项研究报道了拉罗替尼治疗TRK融合阳性唾液腺癌患者的疗效和安全性。患者和方法:接受拉罗替尼治疗的TRK融合阳性唾液腺癌患者来自两项临床试验。除了一名患者在I期试验中接受了150mg BID外,其他患者接受了拉罗替尼100mg每日两次(BID)。主要终点是研究者使用实体瘤1.1版缓解评估标准评估的客观缓解率(ORR)。结果:24名TRK融合阳性唾液腺癌患者接受了治疗。最常见的组织学类型是分泌性癌(54%)、腺癌(25%)和粘液表皮样癌(13%)。所有24名患者都有ETV6-NTRK3基因融合。ORR为92%。最佳总体反应是3例(13%)患者完全缓解,19例(79%)患者部分缓解,2例(8%)患者疾病进展。24个月的无进展生存率为78%(中位随访30.9个月)。结论:拉罗替尼对不同组织学类型的TRK融合阳性唾液腺肿瘤患者具有稳定持久的疗效和良好的安全性。这些发现支持在晚期唾液腺癌患者中进行NTRK基因融合检测。拉罗替尼治疗肉瘤背景:拉罗替尼已被证明对成人和儿童NTRK基因融合实体瘤患者有效。该亚组分析重点关注拉罗替尼在TRK融合肉瘤成年患者扩大队列中的疗效和安全性。方法:从三项临床试验中确定了携带NTRK基因融合的肉瘤患者(≥18岁)。患者口服拉罗替尼100mg,每日两次。结果:在数据截止时,36名患有TRK融合肉瘤的成年患者开始了拉罗替尼治疗:2名(6%)患者患有骨肉瘤,4名(11%)患者患有胃肠道间质瘤,30名(83%)患者患有软组织肉瘤。所有患者的反应均可评估,客观反应率为58%。患者对拉罗替尼反应良好,与之前的治疗方案无关。结论:在长期随访中,拉罗替尼在TRK融合肉瘤成人患者中表现出强大而持久的反应、延长的生存获益和良好的安全性。拉罗替尼治疗原发性中枢性肿瘤背景:拉罗替尼是首款高选择性原肌球蛋白受体激酶(TRK)抑制剂,被批准用于治疗成人和儿童TRK融合阳性癌症患者。本研究的目的是评估拉罗替尼对TRK融合阳性原发性中枢神经系统(CNS)肿瘤患者的疗效和安全性。方法:确定来自两项临床试验的TRK融合阳性原发性中枢神经系统肿瘤患者。主要终点是研究者评估的客观缓解率(ORR)。结果:截至2020年7月,共发现33例TRK融合阳性中枢神经系统肿瘤患者。最常见的组织学是高级别胶质瘤和低级胶质瘤,所有患者的ORR为30%。24周内病情得到有效控制,有效率达73%。28例可测量疾病患者中有23例(82%)肿瘤缩小。缓解持续时间、无进展生存期和总生存期的12个月率分别为75%、56%和85%。中位反应时间为1.9个月,治疗持续时间为1.2-31.3个月。结论:在TRK融合阳性中枢神经系统肿瘤患者中,拉罗替尼显示出快速持久的反应、高疾病控制率和良好的安全性。总结拉罗替尼是一种高选择性的TRK激酶小分子抑制剂,临床可用于治疗多种癌症,例如非小细胞肺癌、唾液腺癌、原发性中枢性肿瘤等。相关热文推荐:吃安罗替尼腹泻是耐药吗?参考文献Le X, Baik C, Bauman J, Gilbert J, Brose MS,Grilley-Olson JE, Patil T, McDermott R, Raez LE, Johnson JM, Shen L,Tahara M, Ho AL, Norenberg R, Dima L, Brega N, Drilon A, Hong DS.Larotrectinib Treatment for Patients With TRK Fusion-Positive SalivaryGland Cancers. Oncologist. 2022 May 10:oyac080. doi:10.1093/oncolo/oyac080. Epub ahead of print. PMID: 35536733.
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2024-02-20 14:28
最新药讯
芦曲泊帕升血小板的作用机制和注意事项解析
导读:芦曲泊帕(Lusutrombopag)是一种口服小分子血小板生成素(TPO)受体激动剂,主要用于治疗慢性肝病(CLD)伴血小板减少症的成人患者。这篇文章主要讲了芦曲泊帕的作用机制、药物优势、注意事项和饮食生活习惯等内容。作用机制1、TPO受体激活:芦曲泊帕通过作用于人血小板生成素(TPO)受体的跨膜区,与内源性TPO相同的方式激活信号转导途径。2、促进血小板生成:激活TPO受体后,芦曲泊帕促进巨核细胞的增殖和分化,从而增加血小板的生成。3、提高血小板计数:芦曲泊帕能够提高慢性肝病相关血小板减少症患者的血小板计数,对于计划接受手术(包括诊断性操作)的患者,这有助于减少手术中的出血风险。4、口服生物利用度高:芦曲泊帕具有创新的末端长碳链结构,这使得其口服生物利用度高,药效更稳定。5、降低门静脉血栓风险:芦曲泊帕没有肝毒性警示基团,对肝肾功能影响小,无中和抗体风险,更低的门静脉血栓风险。药物优势1、相比其他小分子TPO受体激动剂芦曲泊帕主要通过CYP4酶(4A11)代谢,药物间相互作用的潜在风险非常低。2、芦曲泊帕不受食物影响,不必与食物同服。3、芦曲泊帕提供更长的手术窗口期,服药后第9-15天可进行手术操作。4、芦曲泊帕无血栓风险,降低出血风险。注意事项在治疗开始前及术前两天内应监测血小板计数。孕妇和哺乳期妇女禁止使用芦曲泊帕,因为药物可能对胎儿或哺乳婴儿产生负面影响。肝功能不佳的患者慎用芦曲泊帕,医生可能会根据肝功能情况调整剂量和服用时间。与阿伐曲泊帕相比,芦曲泊帕可以提前1天进行手术并增加3天的手术窗口期。在使用芦曲泊帕之前,患者应告知医生自己正在使用的其他药物,包括处方药、非处方药、草药和补品等,以避免可能的药物相互作用。饮食与生活习惯虽然芦曲泊帕可以与食物一同服用或空腹服用,但为了避免胃部不适,建议饭后服用。此外,患者应避免饮酒和大量摄入含有咖啡因的食物和饮料,以降低可能的副作用和药物相互作用的风险。芦曲泊帕是一种有效的治疗血小板减少症的药物,但患者在使用时必须严格遵循医生的建议和指导,以确保药物的安全和有效。患者应保持健康的生活方式,以促进身体的康复。
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2024-04-25 14:29
美替拉酮的作用功效及用药指南说明
导读:美替拉酮也被称为甲吡酮或Metyrapone,是一种用于诊断和治疗肾上腺皮质功能亢进的药物。美替拉酮在中国的上市情况较为有限,其主要用途为临床诊断而非治疗,且在使用时需要遵循医生的处方和指导。这篇文章主要讲了美替拉酮的作用功效、用药指南、注意事项和禁忌等内容。作用功效1、抑制肾上腺皮质激素合成:美替拉酮通过抑制肾上腺皮质中的11β-羟化酶,减少皮质醇的合成,从而降低血液中的皮质醇水平。2、诊断库欣综合征:美替拉酮常用于诊断不同类型的库欣综合征,通过测量血液中的皮质醇和促肾上腺皮质激素(ACTH)水平来确定病因。3、治疗柯兴综合征:除了诊断用途外,美替拉酮也可用于治疗由于肾上腺皮质功能亢进引起的柯兴综合征,包括垂体性、肾上腺性和异位性柯兴综合征。4、降低血液中的皮质醇水平:美替拉酮能有效降低血液中的皮质醇水平,改善柯兴综合征患者的症状和预后。5、ACTH分泌异常疾病的诊断:利用美替拉酮的药理作用来诊断ACTH分泌异常所引起的疾病。服药指南对于成人,ACTH试验的剂量通常是每4小时口服750mg,共6次;儿童剂量为口服15mg/kg,最小量每4小时250mg,共6次。顽固性水肿治疗时,与糖皮质激素合用,常用量为3g/天,分次服用。库欣综合征治疗剂量为250mg~6g/天。注意事项试验期间应避免使用可能干扰美替拉酮试验的药物,如抗抑郁药、抗甲状腺药、抗精神病药、巴比妥类药、皮质激素及影响下丘脑-垂体轴药物(雌、孕激素)。甲状腺功能紊乱或肝硬化可能影响对美替拉酮的反应。过量服用本品时易诱发肾上腺皮质功能不全,中毒时会产生高钾血症、低氯血症或低钠血症。禁忌对美替拉酮过敏者、肾上腺皮质功能不全者禁用。垂体功能不全者、肾功能不全者慎用。孕妇对本品试验的应答反应较差,胎儿可对酶阻滞产生垂体应答反应。在使用美替拉酮时,患者应严格遵循医生的指导,不可自行调整剂量或改变用药方式。患者还应密切关注身体状况,如有任何不适或异常反应,应及时就医。
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2024-04-25 14:27
二氮嗪的功效和安全性
导读:二氮嗪是一种非利尿剂苯并噻二嗪衍生物,可激活ATP敏感的钾通道,它在化学上与噻嗪类利尿剂相关,但不抑制碳酸酐酶,并且不具有氯尿或利尿钠活性。二氮嗪因其抑制胰岛素释放的能力而常用于治疗高胰岛素血症性低血糖。二氮嗪还具有降血压活性并降低小动脉平滑肌和血管阻力。二氮嗪的功效1、高血压危象的急救:二氮嗪能松弛血管平滑肌,降低周围血管阻力,使血压急剧下降,适用于高血压危象的急救。2、升血糖作用:二氮嗪能够抑制胰脏β细胞分泌胰岛素,从而增加血糖浓度,用于治疗幼儿特发性低血糖症或由于胰岛细胞瘤引起的严重低血糖。作用机制二氮嗪是一种苯并噻二嗪衍生物,具有抗高血压和高血糖活性。二氮嗪增加血管平滑肌膜对钾离子的通透性,从而稳定膜动作电位,防止血管平滑肌收缩,这导致外周血管舒张并降低外周血管阻力。二氮嗪还通过与胰岛β细胞的ATP敏感钾通道相互作用来抑制胰岛素释放。二氮嗪的安全性二氮嗪可能引起的不良反应包括水钠潴留、水肿、充血性心力衰竭、静脉炎、血糖升高、血尿酸升高、一时性脑或心肌缺血、头痛、恶心、失眠、便秘、听觉异常、皮疹、神志丧失或抽搐等。在使用二氮嗪时,应严格按照医生的指导进行,并注意观察患者的反应和可能出现的不良反应,以确保用药的安全性和有效性。如果出现呼吸困难的迹象,如鼻孔张开、胸部运动异常、呼吸急促等,应立即到医院就诊。用法用量对于成人和儿童,开始服用剂量为5mg/kg,每24小时平均分成2或3个等量的剂量给患者服用,并确定患者的反应,此后可以增加剂量,直到症状和血糖水平反应满意为止。在治疗初期定期测定血糖是必要的。一般维持剂量为3-8mg/kg/天,平均分2次或3次给药。禁忌症妊娠和哺乳期妇女禁用二氮嗪。此外,对于脑血管、冠状动脉供血不足、心肌梗塞、主动脉夹层动脉瘤的高血压患者,以及对噻嗪、磺胺过敏者慎用。
已帮助人数8人
2024-04-25 10:32
盐酸沙丙蝶呤颗粒的疗效分析
导读:苯丙酮尿症(PKU)是一种由苯丙氨酸羟化酶(PAH)缺乏引起的氨基酸代谢遗传性疾病,盐酸沙丙蝶呤是四氢生物蝶呤的合成形式,四氢生物蝶呤是多环芳烃的辅助因子。一定比例的突变型 PAH 酶在药理学剂量的沙丙蝶呤存在下表现出增强的活性,对于一些患有轻度 PKU 的患者,盐酸沙丙蝶呤可以有效降低血浆苯丙氨酸水平。作用机制盐酸沙丙蝶呤颗粒是一种高纯度的化学合成形式的天然四氢生物蝶呤(简称 BH 4),天然存在于人体内。它用于通过维持适当的苯丙氨酸水平来治疗非典型高苯丙氨酸血症(简称HPA)和BH 4反应性HPA患者。盐酸沙丙蝶呤颗粒的疗效在最初的 III 期临床试验中,89名对盐酸沙丙蝶呤颗粒有反应的苯丙酮尿症患者被随机分配接受盐酸沙丙蝶呤颗粒10mg/kg/天或安慰剂。治疗6周后,安慰剂组的水平没有变化,盐酸沙丙蝶呤颗粒治疗组的Phe水平平均下降236μmol/l-607μmol/l。值得注意的是,即使在这组已经接受了反应性测试并被证明是盐酸沙丙蝶呤颗粒反应者的患者中,盐酸沙丙蝶呤颗粒治疗6周后,只有44%的人 Phe水平降低≥30%,而17%的人在治疗6周后Phe水平实际上有所增加。来自安慰剂对照研究的80名患者继续参加一项开放标签剂量滴定研究,在这项研究中,每天5、10和20mg/kg治疗2周后,缓解率(Phe 再次降低≥30%)分别为25%、46%、55%。在10周的治疗期间,反应得以维持。安全性尽管存在一些不良反应,但盐酸沙丙蝶呤颗粒在临床试验中表现出一定的安全性和耐受性。盐酸沙丙蝶呤颗粒可引起结巴、不高兴、肌肉萎缩、肌阵挛、呕吐、流涎过多、血小板数增加、斜视、眼运动障碍、多尿等不良反应。
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2024-04-25 10:32
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