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美国Celgene的恩西地平适应症

作者
郭药师
阅读量:517
文章来源:医伴旅
2025-01-21 14:59:11

美国Celgene恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂。

新基医药公司(Celgene Corporation;赛尔基因)是一家生物制药企业,成立于1986年,总部位于美国新泽西州,主要专注于免疫、肿瘤医学领域的药物研发。

美国Celgene的恩西地平适应症:用于治疗具有异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变的复发或难治性急性髓性白血病(AML)的成人患者。

急性髓系白血病新疗法靶向药物恩西地平缓解率高,急性髓系白血病是一种髓系造血干细胞恶性疾病,目前在国际上针对这种疾病的方法并不多。随着医学技术的不断发展,引进了很多治疗急性髓系白血病的方法,其中,新药恩西地平能够有效提高此类患者的缓解率。急性髓系白血病是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤,发病率随年龄的增大而明显升高,中位发病年龄为66岁。在美国的急性髓系白血病中,适合接受骨髓移植的患者不足10%,而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性急性髓系白血病,5年生存率大约20%~25%。

恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要,IDH2是三羧酸循环中的关键酶,该蛋白的某些突变形式(R140Q,R172S,R172K)导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高,恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。

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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年1月12日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209606

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