罕见病药物氨己烯酸片效果怎么样

罕见病药物氨己烯酸片为为γ-氨基丁酸(GABA)的类似物，能特异性地与GABA氨基转移酶结合，且不可逆转，导致脑内GABA浓度增高，从而发挥抗癫痫作用。临床上用于1.治疗其他抗癫痫药无效的癫痫，特别是部分性发作。2.还可治疗婴儿痉挛症(韦斯特综合征、West综合征)。

罕见病药物氨己烯酸片效果怎么样？

临床研究氨己烯酸片在结节性硬化症(tuberous sclerosis complex,TSC)并婴儿痉挛症(infantile spasms,IS)患儿中的治疗效果及安全性。

试验方法收集2013年2月—2015年7月TSC并IS且服用氨己烯酸(500-1750 mg/d)治疗患儿10例，对其治疗情况进行回顾性分析,观察其临床疗效及不良反应。结果本组累积应用氨己烯酸时间为1-49个月,中位数时间10个月。确诊后2例首选氨己烯酸治疗，余在其他药物治疗不满意后加用氨己烯酸。其中8例痉挛消失或接近消失,1例未好转，1例加用促肾上腺皮质激素后好转。6例1周内起效,15 d和60 d起效各1例,平均起效时间5 d。10例药物耐受性较好，不良反应轻微。

试验结论显示，氨己烯酸片治疗结节性硬化症并婴儿痉挛症具有较好的效果，起效时间快，耐受性好，可作为一线治疗药物。

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