罕见病药物氨己烯酸片效果好不好

氨己烯酸片（Vigabatrin）为y-氨基丁酸(GABA)的合成衍生物，本品通过不可逆性抑制GABA氨基转移酶而增加GABA在脑中的浓度。

氨己烯酸片（Vigabatrin）作为辅助治疗，用于治疗对其他抗癫痫药无效的患者，特别是部分性发作(主要用于控制复杂的部分性发作)患者。本品可加重失神发作或肌阵挛性发作。氨己烯酸片还可用于韦斯特(West)综合征(婴儿痉挛症)的婴儿，此症对常规抗癫痫药通常无效。作为辅助治疗药物，氨己烯酸片（Vigabatrin）可获得较好疗效。单独应用时，对新诊断出的患者治疗有效

罕见病药物氨己烯酸片效果好不好？

临床试验探讨罕见病药物氨己烯酸片（Vigabatrin）对小儿难治性癫痫的治疗效果。采用增药试验的方法，观察了该药对25例患儿的疗效及安全性。服药后2个月，总有效率68.0%，服药≥4个月者共24例，总有效率70.8%(21/24)。服用氨己烯酸后，苯巴比妥血浓度低于用于用药前水平。血清丙氨酸转氨酶水平较药服前降低.32例未见毒副作用,2例于服药后早期分别出现轻度头晕和困倦，均自行缓解；1例出现严重的躁动不安而终止治疗。观察结果表明，氨己烯酸片（Vigabatrin）用于小儿难治性癫痫的效果较好，副作用的不良反应较轻。

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