氢化可的松口服颗粒获FDA批准用于肾上腺皮质功能不全儿童

美国食品和药物管理局 （FDA） 已批准氢化可的松（hydrocortisone）口服颗粒作为 17 岁以下儿童肾上腺皮质功能不全 （AI） 的替代疗法。氢化可的松口服颗粒是第一个也是唯一一个获得FDA批准的用于治a疗肾上腺皮质功能不全的颗粒状氢化可的松制剂，专门设计用于儿童。

南加州大学凯克医学院先天性肾上腺增生（CAH）综合护理诊所联合主任和儿科教授Mitchell Geffner MD说，“氢化可的松是一个非常受欢迎的治疗选择，对于那些之前依赖成人强度的氢化可的松来治疗肾上腺皮质功能不全的儿童来说，低至0.5毫克的选择，可以为患者提供更准确和个性化的剂量。"

FDA对氢化可的松的批准得到了六项临床研究的支持，其中包括第一个也是唯一一个口服氢化可的松用于新生儿至8岁以下肾上腺皮质功能不全儿童的干预性III期研究。氢化可的松实现了皮质醇水平较基线的显著增加（P<0.0001），并发现其耐受性良好，无严重不良事件。

在氢化可的松获批之前，口服氢化可的松只有FDA批准的5mg及以上的片剂制剂。许多儿童患者需要更低的剂量和更灵活的精确滴定。氢化可的松将提供0.5毫克、1毫克、2毫克和5毫克强度的产品，使临床医生能够更灵活地根据每位患者的需求，按照剂量和用法说明进行个体化用药。

关于小儿肾上腺皮质功能不全症

小儿肾上腺皮质功能不全(AI)是一种比较罕见的疾病，其特点是不能合成和释放皮质醇，有时也不能释放醛固酮。当由于先天性肾上腺增生(CAH)发生时，还会有过多的雄性激素(导致受影响的女性有男性化的外生殖器，如果不进行适当的治疗，可能会出现青春期早熟、生长提前终止和男女身材矮小)。原发性或中枢性（二级和三级）AI患者体内缺乏适当水平的皮质醇。系统中皮质醇的减少可能导致致命的后果，如肾上腺危机。为了生存，AI患者必须每天补充缺失的皮质醇。据估计，在美国，小儿AI影响着5000到11000名儿童。

关于氢化可的松

氢化可的松是一种速释口服氢化可的松颗粒制剂，专门为满足肾上腺皮质功能不全的儿童患者的用药需求而设计。氢化可的松有四种强度：0.5毫克、1毫克、2毫克和5毫克，为临床医生提供更大的用药灵活性。可供儿童使用的掩味辅料消除了氢化可的松的苦味。氢化可的松在常温下的保质期为3年，无需冷藏。

参考资料：Eton Pharmaceuticals Announces Availability of Orphan Drug ALKINDI® SPRINKLE (hydrocortisone) in the