去纤苷治疗肝静脉闭塞病效果怎么样？

去纤苷适用为有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗，那去纤苷治疗肝静脉闭塞病效果怎么样？

去纤苷治疗肝静脉闭塞病的治疗效果：

去纤苷是首个获FDA批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物。

该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%。

该药安全性的数据基于176例患者。最常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。最常见的严重不良反应包括低血压和肺泡出血。去纤苷的获批极大地满足了移植患者继发该类罕见致命性并发症的治疗需求。

去纤苷是目前唯一一个被 FDA 批准治疗经血液或骨髓造血干细胞移植 （HSCT） 后发生肝小静脉闭塞 （VOD） 并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者。虽然源于随机对照试验的安全性数据尚不充分，但可获得的疗效数据证实了去纤苷可显著改善100天后的生存率。

相关热文推荐：肝小静脉闭塞病用药去纤苷（去纤维钠）说明书 /newsDetail/81058.html