奥巴捷(特立氟胺片)是治疗多发性硬化症(MS)的新型口服药,该药2012年9月通过了美国食品药品管理局认证,用于治疗复发型缓解型多发性硬化症,它通过对二氢乳清酸脱氢酶的可逆性抑制作用,抑制淋巴细胞增殖,从而治疗多发性硬化症,目前已有支持奥巴捷胺的有效性和安全性的有力证据。
TOWER研究是一项多中心、多国家、随机、双盲、平行组 、安 慰剂对照的三期研究 。 TOWER 研究意向治疗(ITT)人群共 1165 例,其中中国亚组 148例(12.7%)来自32个研究中心,分为安慰剂组54例、特立氟胺7 mg组51例以及特立氟胺14 mg组43例。
经泊松回归模型分析,在48例ITT人群中,调整后ARR(年复发率)分别为:安慰剂组0.63(95%CI 0.44~0.92)、特立氟胺7 mg组0.48(95%CI 0.33~0.70)和特立氟胺 14 mg 组 0.18(95%CI 0.09~0.36);这些结果显示特立氟胺14 mg组与安慰剂组相比,相对风险显著降低(71.2%,P=0.0012)。
在TOWER研究中国亚组分析中,特立氟胺对RMS患者有效且安全性和耐受性良好,与研究总体人群中的结果一致。无论是中国亚组患者还是研究总体人群,日服1次14 mg特立氟胺可达最佳获益风险比。奥巴捷是我国内地首个获批的口服DMT药物,其显著的有效性、良好的耐受性,以及便捷的口服用药方式,有望为我国众多MS患者带来新的治疗选择,以解决我国MS患者未被满足的医疗需求。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月10日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202992