去纤苷作用和副作用

去纤苷的作用：

2013年10月22日，去纤苷获欧盟批准上市，作为第一种用于成人和儿童接受造血干细胞移植的严重肝静脉闭塞病治疗。

2016年3月30日，美国食品与药品管理局（FDA）批准了去纤苷用于治疗成人及儿童肾和肺功能障碍的造血干细胞移植后继引发的肝静脉闭塞症（VOD）。

去纤苷是第一个和唯一的治疗严重肝静脉闭塞病的药物。

去纤苷是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药。

基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用，该研究纳人了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。

结果显示：42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。

去纤苷的副作用：

去纤苷在使用时会产生一些副作用，去纤苷治疗最常见的副作用(发生率 ≥10%和独立的因果关系)为低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血。

与去纤苷相关的3-4级反应发生率为7%，主要是低血压、肺及消化道出血、腹部绞痛，因副作用停止治疗的患者仅为4%。也就是说去纤苷副作用的程度通常都比较轻，患者无需过度担心。 

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