去纤苷的作用:
去纤苷是一种多脱氧核糖核普酸盐,具有一定的纤维蛋白溶解和抗血栓活性,能促使前列腺环素样物产生,并从血管组织内释放到循环中。该药用于治疗经血液或骨髓造血干细胞移植(HSCT)后肝小静脉闭塞(VOD)并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者。
该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝小静脉闭塞且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中,移植后存活100天的患者占44%,而3期试验中占38%,而扩大型试验中占45%,而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷治疗的严重肝小静脉闭塞患者的100天生存率为21%-31%。
去纤苷安全性的数据基于176例患者。最常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。最常见的严重不良反应包括低血压和肺泡出血。去纤苷的获批极大地满足了移植患者继发该类罕见致命性并发症的治疗需求。
去纤苷是目前唯一一个被 FDA 批准治疗经血液或骨髓造血干细胞移植 (HSCT) 后发生肝小静脉闭塞 (VOD) 并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者。
去纤苷的价格:
据医伴旅了解到,去纤苷已经在国外上市,国外上市的去纤苷价格大约在22000左右,由于汇率浮动价格有所不同,具体详细价格请咨询医伴旅!
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114