迈吉宁在治疗黑色素瘤这方面的疗效怎么样？

迈吉宁（曲美替尼,Mekinist）是一种有丝分裂原-激活的胞外信号调控激酶1(MEK1)和MEK2激活以及MEK1和MEK2激酶活性的可逆性抑制。MEK蛋白胞外信号-相关激酶 (ERK)通路的上游调节物，促进细胞增殖作用。BRAF V600E突变导致BRAF通路的结构性激活其中包括MEK1和MEK2。迈吉宁（曲美替尼,Mekinist）抑制BRAF V600突变-阳性黑色素瘤细胞在体外和体内生长。

2019年12月，诺华双靶组合产品泰菲乐和迈吉宁（曲美替尼,Mekinist）获批上市的首个适应症为BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤。

迈吉宁在治疗黑色素瘤这方面的疗效怎么样？

一项开放、 随机、对照的II期临床试验， 纳入162例BRAFV600E 或V600K 突变阳性的转移性黑色素瘤患者。 患者中位年龄53岁，BRAFV600E 和V600K变异阳性患者比例分别为85% 和15%。所有患者随机分为3组（ 1∶1 ∶1）， 均口服达拉非尼（ 150mg，bid）， 其中两组再同时口服曲美替尼 （ 1或2mg，qd）。主要评价指标为皮肤鳞状细胞癌发生率、 无进展生存期、 缓解情况， 次要指标为总存活期等。

结果，2mg治疗组和对照组的总缓解率分别为76%和54%（ P=0.03）， 其中， CR 分别为9%和4%， PR分别为67%和50%；中位缓解期分别为10.5和5.6个月。皮肤鳞状细胞癌发生率分别为7%和19%，PFS分别为9.4和5.8个月。