泊马度胺（泊马度胺胶囊）效果如何？

泊马度胺（泊马度胺胶囊）不管是对复发 / 难治性多发性骨髓瘤（MM），还是对骨髓增殖性肿瘤，或是对其他免疫性疾病，均能够产生明显的治疗效果。

（1）复发 / 难治性多发性骨髓瘤

CHEN等的一项荟萃分析纳入4项随机对照试验和4项前瞻性研究，共891例患者，总结和评估了泊马度胺（Pomalid）治疗MM的疗效，分析显示泊马度胺治疗后客观缓解率为35％，CR率为2％，为临床应用泊马度胺提供理论指导。另一项研究显示，泊马度胺作为单药治疗MM的客观缓解率仅为18％，但与DEX联合后提高至33％。因此，发掘以泊马度胺为基础的联合治疗对MM的治疗显得格外重要。

（2）骨髓增殖性肿瘤 

Passamonti 等分别应用5 mg/d、4 mg/d 泊马度胺口服治疗晚期 MPN，所有患者均获得疾病稳定（SD），加用100 mg/m2依托泊苷、25 mg/m2 顺铂化疗治疗后，患者中位持续缓解时间和 OS 被延长至 12.4 周、49.6 周。

（3）其他免疫性疾病

泊马度胺抗炎、抗血管机制决定其具有治疗增殖性滑膜炎可能性。Abdelrahman等 对 13 例类风湿性关节炎患者使用泊马度胺治疗 6 个月后，患者血色素水平均较治疗前明显改善，且 7 例获得缓解及以上疗效。亦有学者将泊马度胺用于成人 Still 病，全部患者治疗 1 个月后均达到症状缓解，TNF-α、CRP 降至正常范围，且随访 9 个月均未见复发。此外，鉴于泊马度胺还可抑制成纤维细胞生长因子和 VEGF 分泌，近年来亦有学者提出可将该药物用于肺纤维化和硬皮病临床治疗，但仍处于理论阶段。可以发现，泊马度胺丰富药理作用使其在各类免疫性疾病治疗中均具有一定前景。