泊马度胺可治疗哪些疾病？

泊马度胺（Pomalid）除了适用于获批的至少经过两种治疗无效 (包括来那度胺和硼替佐米 )和最后一次治疗后60d内病情恶化的多发性骨髓瘤（MM）以外，还可以用来治疗骨髓增殖性肿瘤、骨髓纤维化等疾病。

（1）复发 / 难治性多发性骨髓瘤 

一项 I 期临床研究分别以 1、3、4、5 mg/d 泊马度胺口服治疗 38 例复发 / 难治性多发性骨髓瘤（MM），持续 4 个周期（28 d×4），上述患者入组前接受过硼替佐米、雷利度胺等多种药物治疗，研究结果示，22 例患者因疾病进展或轻微缓解需联合地塞米松治疗，16 例患者获得轻微缓解或以上疗效，其部分缓解率、完全缓解率分别达到 21.1%、2.6%，中位持续缓解时间、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）分别达到 4.6 个月、4.6个月、18.3 个月。

（2）骨髓增殖性肿瘤 

Passamonti 等分别应用5 mg/d、4 mg/d 泊马度胺口服治疗晚期 MPN，所有患者均获得疾病稳定（SD），加用100 mg/㎡依托泊苷、25 mg/㎡ 顺铂化疗治疗后，患者中位持续缓解时间和 OS 被延长至 12.4 周、49.6 周。

（3）骨髓纤维化 

有学者以 0.5 mg/d 低剂量泊马度胺口服方案用于 42 例骨髓纤维化（MF）患者，结果表明，90% 以上患者用药后可不依赖输血治疗，且有 24% 患者贫血状态改善，血小板数量增加者占半数以上，但 JAK2V617F阴性患者口服泊马度胺则无明显获益。一般而言，骨髓移植是治疗 MF 根本措施，面对骨髓移植源缺乏现状，JAK2V617F阳性患者给予泊马度胺口服治疗，有望在一定程度上延长其生存期，为其寻找到合适骨髓移植源提供希望。