泊马度胺治疗多发性骨髓瘤疗效怎样？

泊马度胺是沙利度胺的类似物，是一种具有抗肿瘤活性的免疫调节剂。在体外细胞试验中，泊马度胺抑制造血肿瘤细胞增殖和诱导凋亡。那么，泊马度胺治疗多发性骨髓瘤疗效怎样？

泊马度胺的Ⅱ期临床试验主要围绕其联用地塞米松的有效性和安全性，Mayo Clinic College of Medicine关于泊马度胺的Ⅱ期临床试验显示：泊马度胺2mg/d(第1天至第28天/28d)，地塞米松40mg(第1、8、15、22天/28d)，总共60例患者，38例（63%)得到不同程度的缓解，包括3例（5%)达完全缓解(CR)，17例（28%)为非常好的部分缓解（VGPR);18例（30%)为部分缓解（PR)，其中来那度胺耐药的患者40%得到缓解，沙利度胺耐药的患者37%得到缓解，硼替佐米耐药的患者60%得到缓解;缓解的患者中74%为高危。

一项重要的3期试验评估了泊马度胺联合/不联合低剂量地塞米松治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的安全性和有效性。随访14.2个月时，中位PFS分别为4.2 vs 2.7 个月(HR=0.68; P=0.003)，总响应率(ORRs)分别为33%和18% (P=0.013)，中位响应持续时间分别为 8.3 vs 10.7个月，OS分别为16.5 vs 13.6个月。

泊马度胺的安全性和有效性在一项有221名复发或难治性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中进行了评估。该试验的目的是观察经治疗后癌症完全或部分消失的患者数(客观应答率，或ORR)。患者被随机分配接受单独泊马度胺或泊马度胺加低剂量皮质类固醇地塞米松(dexamethasone)。结果显示：接受泊马度胺单一治疗的患者7.4%达到ORR。这些患者中应答时间中位数尚未得出结论。泊马度胺加低剂量地塞米松治疗的患者中有29.2%显示ORR，应答持续时间中位数7.4个月。

泊马度胺是一种沙利度胺类似物，其主要作用机制是免疫调节、抗恶性细胞增生和抗血管生成作用。适用于先前至少已经接受过两种治疗药物，包括来那度胺和硼替佐米，对治疗没有效果和在最后一次治疗后60天内进展(复发和难治性)的患者。

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