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首页医药资讯拉帕替尼联合卡培他滨可治疗胃癌

拉帕替尼联合卡培他滨可治疗胃癌

作者
医学编辑小郑
阅读量:155
2019-03-27 10:31

拉帕替尼(泰立沙,lapatinib,Tykerb)是葛兰素史克公司(GlaxoSmithKline)研制的新型酪氨酸激酶抑制剂,适应于乳腺癌患者的治疗。

拉帕替尼

近期,一项临床试验显示,拉帕替尼与卡培他滨一起联合治疗胃癌疗效显著。临床试验纳入68例患者,包括胃癌75%和胃食管交界癌25%。

结果显示,12名患者服用拉帕替尼之后有效,31名患者出现病情稳定,16名出现病情进展。中位无进展生存和总生存分别为3.3个月和6.3个月。常见不良事件包括腹泻出现45%、食欲降低39%、恶心36%和疲劳36%。

拉帕替尼联合卡培他滨治疗的进展期胃癌有中度抗肿瘤活性,患者耐受性较好,更多胃癌药物咨询,可以联系医伴旅。

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拉帕替尼治疗期间的饮食和生活方式建议?
拉帕替尼治疗期间的饮食建议主要包括均衡饮食、避免摄入高脂肪食物、保持充足水分、避免饮酒等,拉帕替尼治疗期间生活方式的建议主要包括规律作息、适当锻炼、保持心情愉悦、注意口腔卫生、避免驾驶和操作机械等。拉帕替尼的作用机制拉帕替尼(泰立沙)为双重TKI抑制剂,可同时阻断第一型受体(EGFR),和第二型受体(HER2),通过与受体细胞内结构域的ATP结合位点结合来阻断HER1和HER2酪氨酸激酶活性,从而抑制肿瘤细胞生长。拉帕替尼的适应症拉帕替尼适用于治疗HER2过度表达且既往接受过包括蒽环类,紫杉类和曲妥珠单抗治疗的晚期或转移性乳腺癌,通常与卡培他滨联用。2007年,拉帕替尼被批准与卡培他滨联合用于蒽环类、紫杉类和曲妥珠单抗标准治疗后的晚期HER2阳性乳腺癌患者。2010年,适应症扩大到治疗患有晚期激素受体和HER2阳性乳腺癌的绝经后妇女,这些妇女需要激素治疗。拉帕替尼治疗期间的饮食建议1、均衡饮食:保持营养均衡的饮食,包括足够的蛋白质、碳水化合物、脂肪、维生素和矿物质。这有助于维持体力和支持身体的正常功能。2、避免摄入高脂肪食物:比如肥肉、奶油等,高脂肪食物可能会加重药物不良反应,如腹泻等,建议选择低脂肪、易消化的食物。3、保持充足水分:保持充足的水分摄入,特别是在出现腹泻或呕吐等副作用时。适量的水分有助于维持身体的水电解质平衡。4、避免饮酒:酒精可能会增加药物毒性,因此在服用拉帕替尼治疗期间应避免饮酒。拉帕替尼治疗期间生活方式的建议1、规律作息:养成良好的睡眠习惯,避免熬夜,早睡早起,保证充足的睡眠时间。2、适当锻炼:在身体情况允许的条件下适当进食运动锻炼,如散步或轻度有氧运动,坚持适度锻炼能够提高机体抵抗疾病的能力,改善预后,降低其他慢性病的发生概率。3、保持心情愉悦:保持心情愉快,避免情绪大幅波动,可通过冥想、瑜伽或其他放松技巧减轻压力。4、注意口腔卫生:治疗期间可能会出现口腔溃疡等口腔问题,应保持良好的口腔卫生习惯。5、避免驾驶和操作机械:如果用药后出现头晕、乏力等不良反应,应避免驾驶车辆或操作可能危险的机械。拉帕替尼的用药指南拉帕替尼的推荐推荐剂量为1250mg,相当于5片片剂,每日服用1次,每21天为1个治疗周期。总结以上建议仅供参考,具体的饮食和生活方式调整应根据患者的个体情况和医生的建议确定。在使用拉帕替尼期间,患者应遵循医生的指导,并定期进行医学监测。参考文献:Nolting M, Schneider-Merck T, Trepel M. Lapatinib. Recent Results Cancer Res. 2014;201:125-43. doi: 10.1007/978-3-642-54490-3_7. PMID: 24756789.相关热文推荐:Elacestrant治疗乳腺癌的疗效如何?
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2024-03-05 13:36
拉帕替尼治疗胃癌的效果怎么样?
拉帕替尼治疗胃癌的疗效确切,不良反应可耐受。临床治疗中,患者可使用拉帕替尼联合紫杉醇治疗胃癌,也可在医生的指导下根据患者的病情联合其他药物治疗胃癌,均能够起到较好的治疗效果。拉帕替尼治疗胃癌的作用机制拉帕替尼是一种有效的ATP竞争性抑制剂,是一种口服活性小分子,可抑制HER2和表皮生长因子受体1型酪氨酸激酶。拉帕替尼作为治疗HER2阳性进展期胃癌患者的靶向新药,临床试验初步结果不尽如人意,旁通路激活是靶向药物耐药的重要机制之一。一项实验研究了阻断HER3通路后HER2阳性胃癌细胞对拉帕替尼敏感性的影响及其分子机制,得出了以下结果:1、HER3受体通过激活下游重要信号通路节点p-Akt诱导HER2阳性胃癌细胞对拉帕替尼耐药,对Ras-MAPK通路无影响。2、前期研究发现,在HER2阳性肿瘤中,HER3受体被阻断后,HER2阳性肿瘤细胞对拉帕替尼的敏感性明显增强,PI3K-Akt信号通路被激活。拉帕替尼治疗胃癌的效果背景:曲妥珠单抗最近被批准用于治疗HER2表达的晚期胃癌,抗HER2靶向治疗已成为胃癌的一个有希望的选择。拉帕替尼是一种靶向EGFR和HER2的双重酪氨酸激酶抑制剂。本研究的目的是探索拉帕替尼对胃癌的效用,特别关注曲妥珠单抗介导的抗体依赖性细胞毒性(ADCC)。方法:评估拉帕替尼对9种胃癌细胞系细胞表面HER2积聚的影响,并分析其对曲妥珠单抗介导的ADCC的额外影响。此外,当一组胃癌细胞系用拉帕替尼治疗时,用Western blot研究HER2信号传导,用MTT试验研究增殖功能,用7ADD/Annexin-V研究凋亡诱导活性。结果:拉帕替尼在胃癌细胞系中抑制HER2信号传导和细胞增殖。拉帕替尼还诱导HER2在细胞表面的积累,导致曲妥珠单抗介导的胃癌ADCC增强。结论:拉帕替尼对胃癌细胞具有抑制活性,拉帕替尼联合曲妥珠单抗可能是胃癌患者一种有前途的治疗策略。拉帕替尼注意事项1、已有左心室射血分数(LVEF)降低的报道:开始服用本品前确认LVEF正常,并在治疗期间继续评估。2、肝毒性:拉帕替尼与肝毒性有关。治疗开始前、治疗期间每 4 至6 周以及根据临床指征监测肝功能检查。如果患者肝功能检查出现严重变化,请停止使用本品且不要重新使用拉帕替尼。3、肝功能损害:严重肝功能损害的患者应考虑减少剂量。4、腹泻:据报道,治疗期间出现腹泻,包括严重腹泻。使用止泻药治疗,如果病情严重,更换液体和电解质。5、肺炎:拉帕替尼与间质性肺病和肺炎有关。如果患者出现严重的肺部症状,请停止服用拉帕替尼。6、拉帕替尼可能会延长部分患者的QT间期,应考虑心电图 (ECG)和电解质监测。总结胃癌患者如果使用拉帕替尼治疗,应提前咨询医生,在医生的指导下用药。同时治疗期间应注意复查病情,以便医生根据患者对治疗的反应以及药物副作用调整治疗方案。如果使用拉帕替尼期间出现严重不良反应等,应及时线下就医。参考文献[1]朱丹. HER3激活诱导胃癌对拉帕替尼耐药的机制研究[D].复旦大学,2015.相关热文推荐:索马鲁肽吃后心情低落的原因以及治疗糖尿病的原理?
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2024-01-22 16:27
拉帕替尼治疗一个疗程的费用?
拉帕替尼治疗一个疗程的费用是6999.3‬元(医保报销前的费用)、1995‬元、1714.65元、2275.35‬元、3850.35‬元。该费用仅为药物费用,不包括治疗期间产生的住院费、检查费等费用。关于拉帕替尼拉帕替尼(lapatinib)已经在中国、美国、日本、欧盟成员国、法国、韩国等多个国家批准上市,批准的适应症是拉与卡培他滨联用治疗HER2过度表达且既往接受过包括蒽环类、紫杉类和曲妥珠单抗治疗的晚期或转移性乳腺癌。拉帕替尼的用法用量推荐剂量为1250mg,每天1次,相当于每天5片250mg的片剂,以21天为一个治疗疗程。拉帕替尼治疗一个疗程的剂量1250mg*21=26250mg,相当于服用105‬片。拉帕替尼的价格1、进口版: 已经纳入医保范围,250mg×70片的医保中标价格是4666.2元,平均一片的价格是66.66元。2、印度海德隆仿制版:250mg×30片的参考价格是大约是570元,平均一片的价格是19‬元。250mg×150片的参考价格是大约是2450元,平均一片的价格是16.33元。3、孟加拉耀品国际仿制版:250mg×30片的参考价格是大约是650元一盒,平均一片的价格是21.67元。4、瑞士诺华出口印度版:250mg×30片的参考价格是大约是1100元一盒,平均一片的价格是36.67元。拉帕替尼治疗一个疗程的费用1、进口版:治疗一个疗程(21天)具体的费用:105*66.66=6999.3‬元,需要购买2盒药物,费用是:4666.2*2=9332.4元,以上费用为医保报销前的费用,医保报销后的价格会便宜一些。2、印度海德隆仿制版:(1)治疗一个疗程(21天)具体的费用:105*19=‬1995‬元,需要购买3.5‬盒,也就是购买4整盒,购药费用是4*570=2280‬元。(2)治疗一个疗程(21天)具体的费用:105*16.33=1714.65元,需要购买一整盒,也就是2450元。3、孟加拉耀品国际仿制版:治疗一个疗程(21天)具体的费用:105*21.67=2275.35‬元,需要购买3.5‬盒,也就是购买4整盒,购药费用是4*650=2600‬元。4、瑞士诺华出口印度版:治疗一个疗程(21天)具体的费用:105*36.67=3850.35‬元,需要购买3.5‬盒,也就是购买4整盒,购药费用是4*1100=4400元。购药渠道1、医院或药店:拉帕替尼已经在中国上市,可以凭医生开具的处方到医院药房或者是正规的药店中购买到拉帕替尼,通常买到的是原研版的拉帕替尼。2、出国购买:如果想要购买其他版本的拉帕替尼,比如印度版,可前往印度、孟加拉等国家进行购买。3、医疗服务机构:在国内有一些正规的海外医疗服务机构提供全球找药、购药等服务,能够获取很多种版本的拉帕替尼,版本比较全面,而且价额实惠,通过邮寄药物的方式就能够拿到拉帕替尼。相关热文推荐:维奈克拉(venetoclax)治疗一个月费用是多少?
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2024-01-04 17:11
拉帕替尼维持治疗对于乳腺癌效果好吗?
拉帕替尼维持治疗对于乳腺癌效果较好。拉帕替尼是一种口服的双靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂,临床试验的结果显示了其对于ErbB2过度表达的晚期乳腺癌有较好的疗效,并且可能减少脑转移的发生率,耐受性较好。 拉帕替尼维持治疗剂量 拉帕替尼的维持治疗的剂量需根据患者的具体情况而定,具体如下: 1、HER2阳性转移性乳腺癌:推荐的拉帕替尼剂量为1250g,每天口服一次,持续1-21天,联合卡培他滨2000mg/m2/天(分2次口服,间隔约12小时),在1-14天重复一个21天的周期。拉帕替尼应在饭前或饭后至少一小时服用。本品的剂量应为每日一次(一次服用5片)。不建议分割每日剂量。卡培他滨应随食物服用或饭后30分钟内服用。如果错过了一天的剂量,患者不应在第二天加倍剂量。治疗应持续到疾病恶化或出现不可接受的毒性。 2、激素受体阳性、HER2阳性转移性乳腺癌:拉帕替尼推荐剂量为1500mg,每日口服一次,与来曲唑联合用药。与本品合用时,来曲唑的推荐剂量为2.5mg,每日一次。 拉帕替尼维持治疗的效果 目的:探索新辅助化疗+双靶(帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗)联合拉帕替尼治疗HER2阳性局部晚期乳腺癌的临床疗效。 方法:选取96例单病灶HER2阳性局部乳腺癌患者,根据是否联合拉帕替尼治疗,将其分为联合组与对照组。联合组50例给予新辅助化疗+双靶联合拉帕替尼的综合治疗,对照组46例给予新辅助化疗+双靶治疗,比较两组患者的治疗效果。 结果:治疗后,两组患者癌胚抗原(CEA)、糖类抗原15-3(CA15-3)、糖类抗原125(CA125)均较治疗前下降(均P<0.05),其中联合组各指标下降水平优于对照组(均P<0.05)。治疗后,两组患者IgA、IgG、IgM、CD3+、CD4+、CD4+/CD8+、NK细胞水平均高于治疗前,CD8+低于治疗前,其中联合组各指标优于对照组(均P<0.05)。治疗后,联合组总有效率为88.00%,对照组为69.56%,联合组优于对照组(P<0.05)。两组不良反应发生率比较差异无统计学意义(P>0.05)。随访1年,联合组生活质量各项评分均高于对照组(均P<0.05)。 由此得出结论,拉帕替尼辅助治疗局部晚期乳腺癌疗效显著。  拉帕替尼作用机理 拉帕替尼是表皮生长因子受体(EGFR [ErbB1])和人表皮受体2型(HER2 [ErB2])受体的细胞内酪氨酸激酶结构域的4-苯胺基隆激酶抑制剂(估计 Kiapp 值分别为3nM和13nM),解离半衰期大于或等于 300 分钟。在体外和各种动物模型中,拉帕替尼抑制 ErbB 驱动的肿瘤细胞生长。 在体外研究中,当在测试的4-肿瘤细胞系中联合使用拉帕替尼和5-FU(卡培他滨的活性代谢物)时,证明了相加效应。在曲妥珠单抗条件细胞系中评价了拉帕替尼的生长抑制作用。 拉帕替尼保留了针对乳腺癌细胞系的显著活性,所述乳腺癌细胞系被选择用于在体外含有曲妥珠单抗的培养基中长期生长。这些体外发现表明这两种药物之间没有交叉耐药性。共表达 HER2 的激素受体阳性乳腺癌细胞(具有 ER[雌激素受体]和/或 PgR[孕酮受体])往往对既定的内分泌疗法有耐药性。类似地,最初缺乏 EGFR 或HER2 的激素受体阳性乳腺癌细胞在肿瘤对内分泌治疗产生耐药性时上调这些受体蛋白。 拉帕替尼注意事项 1、腹泻:在使用拉帕替尼治疗期间,出现了腹泻的报告。腹泻可能很严重,腹泻通常发生在使用本品治疗的早期,几乎一半的腹泻患者在 6 天内首次出现腹泻,这通常持续4到5天。本品引起的腹泻通常为低度腹泻,NCI CT CAE 3级和4级严重腹泻的发生率分别低于10%和1%。 建议患者在第一次大便未成形后立即用止泻药(如洛派丁胺)治疗腹泻。严重的腹泻病例可能需要口服或静脉注射电解质和液体,使用氟峰诺酮类等抗生素(特别是如果腹泻持续超过 24 小时,有发烧或3或4级中性粒细胞减少症),以及中断或停止使用本品治疗。 2、间质性病/肺炎:在单药治疗或与其他化疗药物联合使用时,拉帕替尼与间质性肺病和肺炎相关。应监测患者是否出现提示间质性肺病或肺炎的肺部症状。对于出现间质性肺病/肺炎肺部症状且症状等级大于或等于3级的患者,应停用拉帕替尼。 3、QT延长:浓度依赖性QT间期延长与拉帕替尼相关。在使用拉帕替尼治疗期间,监测出现或可能出现QIc延长的患者。这些疾病包括低钾血症或低镁血症患者、先天性长QT 综合征患者、服用抗心律失常药物或其他已知有 QT 间期延长/尖端扭转型室性心动过速(TdP)风险的药物的患者以及累积高剂量慈环类药物治疗的患者,服用本品前纠正低钾血症或低镁血症。 总结 拉帕替尼对于乳腺癌的效果较好,但是治疗期间拉帕替尼也会引起一些不良反应,若患者有需要,建议在医生的指导下正确用药,以免用药不当危害身体健康。
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2023-11-08 14:50
最新药讯
芦曲泊帕升血小板的作用机制和注意事项解析
导读:芦曲泊帕(Lusutrombopag)是一种口服小分子血小板生成素(TPO)受体激动剂,主要用于治疗慢性肝病(CLD)伴血小板减少症的成人患者。这篇文章主要讲了芦曲泊帕的作用机制、药物优势、注意事项和饮食生活习惯等内容。作用机制1、TPO受体激活:芦曲泊帕通过作用于人血小板生成素(TPO)受体的跨膜区,与内源性TPO相同的方式激活信号转导途径。2、促进血小板生成:激活TPO受体后,芦曲泊帕促进巨核细胞的增殖和分化,从而增加血小板的生成。3、提高血小板计数:芦曲泊帕能够提高慢性肝病相关血小板减少症患者的血小板计数,对于计划接受手术(包括诊断性操作)的患者,这有助于减少手术中的出血风险。4、口服生物利用度高:芦曲泊帕具有创新的末端长碳链结构,这使得其口服生物利用度高,药效更稳定。5、降低门静脉血栓风险:芦曲泊帕没有肝毒性警示基团,对肝肾功能影响小,无中和抗体风险,更低的门静脉血栓风险。药物优势1、相比其他小分子TPO受体激动剂芦曲泊帕主要通过CYP4酶(4A11)代谢,药物间相互作用的潜在风险非常低。2、芦曲泊帕不受食物影响,不必与食物同服。3、芦曲泊帕提供更长的手术窗口期,服药后第9-15天可进行手术操作。4、芦曲泊帕无血栓风险,降低出血风险。注意事项在治疗开始前及术前两天内应监测血小板计数。孕妇和哺乳期妇女禁止使用芦曲泊帕,因为药物可能对胎儿或哺乳婴儿产生负面影响。肝功能不佳的患者慎用芦曲泊帕,医生可能会根据肝功能情况调整剂量和服用时间。与阿伐曲泊帕相比,芦曲泊帕可以提前1天进行手术并增加3天的手术窗口期。在使用芦曲泊帕之前,患者应告知医生自己正在使用的其他药物,包括处方药、非处方药、草药和补品等,以避免可能的药物相互作用。饮食与生活习惯虽然芦曲泊帕可以与食物一同服用或空腹服用,但为了避免胃部不适,建议饭后服用。此外,患者应避免饮酒和大量摄入含有咖啡因的食物和饮料,以降低可能的副作用和药物相互作用的风险。芦曲泊帕是一种有效的治疗血小板减少症的药物,但患者在使用时必须严格遵循医生的建议和指导,以确保药物的安全和有效。患者应保持健康的生活方式,以促进身体的康复。
已帮助人数3人
2024-04-25 14:29
美替拉酮的作用功效及用药指南说明
导读:美替拉酮也被称为甲吡酮或Metyrapone,是一种用于诊断和治疗肾上腺皮质功能亢进的药物。美替拉酮在中国的上市情况较为有限,其主要用途为临床诊断而非治疗,且在使用时需要遵循医生的处方和指导。这篇文章主要讲了美替拉酮的作用功效、用药指南、注意事项和禁忌等内容。作用功效1、抑制肾上腺皮质激素合成:美替拉酮通过抑制肾上腺皮质中的11β-羟化酶,减少皮质醇的合成,从而降低血液中的皮质醇水平。2、诊断库欣综合征:美替拉酮常用于诊断不同类型的库欣综合征,通过测量血液中的皮质醇和促肾上腺皮质激素(ACTH)水平来确定病因。3、治疗柯兴综合征:除了诊断用途外,美替拉酮也可用于治疗由于肾上腺皮质功能亢进引起的柯兴综合征,包括垂体性、肾上腺性和异位性柯兴综合征。4、降低血液中的皮质醇水平:美替拉酮能有效降低血液中的皮质醇水平,改善柯兴综合征患者的症状和预后。5、ACTH分泌异常疾病的诊断:利用美替拉酮的药理作用来诊断ACTH分泌异常所引起的疾病。服药指南对于成人,ACTH试验的剂量通常是每4小时口服750mg,共6次;儿童剂量为口服15mg/kg,最小量每4小时250mg,共6次。顽固性水肿治疗时,与糖皮质激素合用,常用量为3g/天,分次服用。库欣综合征治疗剂量为250mg~6g/天。注意事项试验期间应避免使用可能干扰美替拉酮试验的药物,如抗抑郁药、抗甲状腺药、抗精神病药、巴比妥类药、皮质激素及影响下丘脑-垂体轴药物(雌、孕激素)。甲状腺功能紊乱或肝硬化可能影响对美替拉酮的反应。过量服用本品时易诱发肾上腺皮质功能不全,中毒时会产生高钾血症、低氯血症或低钠血症。禁忌对美替拉酮过敏者、肾上腺皮质功能不全者禁用。垂体功能不全者、肾功能不全者慎用。孕妇对本品试验的应答反应较差,胎儿可对酶阻滞产生垂体应答反应。在使用美替拉酮时,患者应严格遵循医生的指导,不可自行调整剂量或改变用药方式。患者还应密切关注身体状况,如有任何不适或异常反应,应及时就医。
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2024-04-25 14:27
二氮嗪的功效和安全性
导读:二氮嗪是一种非利尿剂苯并噻二嗪衍生物,可激活ATP敏感的钾通道,它在化学上与噻嗪类利尿剂相关,但不抑制碳酸酐酶,并且不具有氯尿或利尿钠活性。二氮嗪因其抑制胰岛素释放的能力而常用于治疗高胰岛素血症性低血糖。二氮嗪还具有降血压活性并降低小动脉平滑肌和血管阻力。二氮嗪的功效1、高血压危象的急救:二氮嗪能松弛血管平滑肌,降低周围血管阻力,使血压急剧下降,适用于高血压危象的急救。2、升血糖作用:二氮嗪能够抑制胰脏β细胞分泌胰岛素,从而增加血糖浓度,用于治疗幼儿特发性低血糖症或由于胰岛细胞瘤引起的严重低血糖。作用机制二氮嗪是一种苯并噻二嗪衍生物,具有抗高血压和高血糖活性。二氮嗪增加血管平滑肌膜对钾离子的通透性,从而稳定膜动作电位,防止血管平滑肌收缩,这导致外周血管舒张并降低外周血管阻力。二氮嗪还通过与胰岛β细胞的ATP敏感钾通道相互作用来抑制胰岛素释放。二氮嗪的安全性二氮嗪可能引起的不良反应包括水钠潴留、水肿、充血性心力衰竭、静脉炎、血糖升高、血尿酸升高、一时性脑或心肌缺血、头痛、恶心、失眠、便秘、听觉异常、皮疹、神志丧失或抽搐等。在使用二氮嗪时,应严格按照医生的指导进行,并注意观察患者的反应和可能出现的不良反应,以确保用药的安全性和有效性。如果出现呼吸困难的迹象,如鼻孔张开、胸部运动异常、呼吸急促等,应立即到医院就诊。用法用量对于成人和儿童,开始服用剂量为5mg/kg,每24小时平均分成2或3个等量的剂量给患者服用,并确定患者的反应,此后可以增加剂量,直到症状和血糖水平反应满意为止。在治疗初期定期测定血糖是必要的。一般维持剂量为3-8mg/kg/天,平均分2次或3次给药。禁忌症妊娠和哺乳期妇女禁用二氮嗪。此外,对于脑血管、冠状动脉供血不足、心肌梗塞、主动脉夹层动脉瘤的高血压患者,以及对噻嗪、磺胺过敏者慎用。
已帮助人数5人
2024-04-25 10:32
盐酸沙丙蝶呤颗粒的疗效分析
导读:苯丙酮尿症(PKU)是一种由苯丙氨酸羟化酶(PAH)缺乏引起的氨基酸代谢遗传性疾病,盐酸沙丙蝶呤是四氢生物蝶呤的合成形式,四氢生物蝶呤是多环芳烃的辅助因子。一定比例的突变型 PAH 酶在药理学剂量的沙丙蝶呤存在下表现出增强的活性,对于一些患有轻度 PKU 的患者,盐酸沙丙蝶呤可以有效降低血浆苯丙氨酸水平。作用机制盐酸沙丙蝶呤颗粒是一种高纯度的化学合成形式的天然四氢生物蝶呤(简称 BH 4),天然存在于人体内。它用于通过维持适当的苯丙氨酸水平来治疗非典型高苯丙氨酸血症(简称HPA)和BH 4反应性HPA患者。盐酸沙丙蝶呤颗粒的疗效在最初的 III 期临床试验中,89名对盐酸沙丙蝶呤颗粒有反应的苯丙酮尿症患者被随机分配接受盐酸沙丙蝶呤颗粒10mg/kg/天或安慰剂。治疗6周后,安慰剂组的水平没有变化,盐酸沙丙蝶呤颗粒治疗组的Phe水平平均下降236μmol/l-607μmol/l。值得注意的是,即使在这组已经接受了反应性测试并被证明是盐酸沙丙蝶呤颗粒反应者的患者中,盐酸沙丙蝶呤颗粒治疗6周后,只有44%的人 Phe水平降低≥30%,而17%的人在治疗6周后Phe水平实际上有所增加。来自安慰剂对照研究的80名患者继续参加一项开放标签剂量滴定研究,在这项研究中,每天5、10和20mg/kg治疗2周后,缓解率(Phe 再次降低≥30%)分别为25%、46%、55%。在10周的治疗期间,反应得以维持。安全性尽管存在一些不良反应,但盐酸沙丙蝶呤颗粒在临床试验中表现出一定的安全性和耐受性。盐酸沙丙蝶呤颗粒可引起结巴、不高兴、肌肉萎缩、肌阵挛、呕吐、流涎过多、血小板数增加、斜视、眼运动障碍、多尿等不良反应。
已帮助人数5人
2024-04-25 10:32
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