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坦罗莫司哪里有卖呢?

作者
医学编辑小翟
阅读量:101
2020-07-27 11:01

坦罗莫司是一种mTOR(雷帕霉素靶蛋白)的抑制剂。坦罗莫司与一种细胞内蛋白(FKBP-12)结合,而蛋白-药物复合物抑制控制细胞分裂的mTOR的活性。mTOR活性的抑制作用导致在被处理肿瘤细胞中一种G1生长停滞。当mTOR被抑制,其磷酸化p70S6k和S6核糖体蛋白能力,在PI3激酶/AKT通路中mTOR的下游被阻断。在用肾细胞癌细胞株体外研究,西罗莫司脂化物抑制mTOR的活性和导致缺氧诱导因子HIF-1和HIF-2α,和血管内皮生长因子水平减低。

INTORSECT研究共纳入了来自112个中心的511例肾细胞癌患者,这些患者在接受一线舒尼替尼治疗后疾病出现进展,美国东部肿瘤协作组(ECOG)体能状态评分为0或1分。坦罗莫司和索拉非尼组中位无进展生存期分别为4.28和3.91个月,中位总生存期分别为12.27和16.64个月。基于上述结果,研究者发现坦罗莫司疗效主要体现在主要终点无进展生存或次要终点总生存方面。

那么坦罗莫司哪里有卖的呢?

坦罗莫司哪里有卖呢?

目前市面上患者购买较多的是美国辉瑞研发的在土耳其售卖的坦罗莫司,价格相对比较便宜,售价在16500元左右,因汇率浮动价格可能会略有不同。

如果患者方便出国的话可以凭借医生处方在国外药房购买,这样的话比较放心药品来源的真实性,但另一方面出国条件比较苛刻,不太适合一般家庭的患者。

普通患者可以通过海外医疗机构购买坦罗莫司,医伴旅是一家正规的海外医疗服务机构,与国外多家医院、药房等合作,能够协助患者买到正品的坦罗莫司,药品直邮到家,也不用担心买到无效药品。

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坦西莫司对肾癌患者的好处有哪些?
坦西莫司对肾癌患者的好处主要包括延长生存期、抑制肿瘤生长、延缓疾病进展、提高生活质量、耐受性良好等,总体对肾癌具有较好的疗效。坦西莫司可能会引起一些副作用,比如感染、恶心、水肿、高血压等,因此需要在医疗专业人员的指导下使用坦西莫司治疗。坦西莫司的适应症坦西莫司也叫做坦罗莫司(Temsirolimus),主要用于治疗肾细胞癌(RCC)、套细胞淋巴瘤。坦西莫司由Wyeth Pharmaceuticals开发,商品名为 Torisel,于2007年5月下旬获得美国FDA批准,并于2007年11月获得欧洲药品管理局(EMEA)批准上市。坦西莫司对肾癌患者的好处1、延长生存期:坦西莫司与其他化疗药物联合使用或单独使用,都可以延长晚期肾癌患者的生存期,包括无进展生存期(PFS)和总生存期,延长的时间具有个体差异性。2、抑制肿瘤生长:坦西莫司能够抑制mTOR通路,可以减缓或抑制肿瘤细胞的生长和分裂,减少肿瘤的扩散和转移。3、延缓疾病进展:坦西莫司可以减缓癌症的进展,提供更多的无疾病进展时间。4、提高生活质量:坦西莫司治疗可以减少或减轻癌症的相关症状,如疼痛和出血,改善患者的生活质量。5、耐受性良好:坦西莫司的耐受性相对较好,尽管可能会有一些副作用,但通常可以通过调整剂量或使用支持性治疗进行管理。坦西莫司治疗肾癌的疗效在先前未经治疗的晚期肾细胞癌患者中进行了一项 3 期、多中心、三臂、随机、开放标签研究,目的是比较接受 IFN-α 治疗的患者与接受坦西莫司或坦西莫司加IFN-α治疗的患者的总生存期 (OS)、无进展生存期 (PFS)、客观缓解率 (ORR) 和安全性。坦西莫司组的中位治疗持续时间为17周,IFN组的中位治疗持续时间为8周。与IFN-α相比,坦西莫司25mg组的OS有统计学上的显着改善。坦西莫司组的中位总生存期为10.9个月,IFN组为7.3个月。坦西莫司组的中位无进展生存期为5.5个月,IFN组为3.1个月。坦西莫司的用药指南坦西莫司必须在具有抗癌药物使用经验的医生的监督下使用。坦西莫司可作为浓缩物和溶剂制成,用于静脉输注(滴注),以持续30-60分钟的输注形式给药。对于肾细胞癌,坦西莫司的推荐剂量为25mg,每周一次。对于患有严重肝脏问题且血液中血小板水平较高的患者,建议剂量为10mg。对于套细胞淋巴瘤,推荐剂量为175mg,每周一次,持续三周,然后每周75mg。每次使用坦西莫司前30分钟左右,患者会接受抗组胺注射,以防止过敏反应。应继续使用坦西莫司治疗,直至药物不再起作用或引起不可接受的副作用,一些副作用可以通过中断治疗或减少剂量来控制。总结坦西莫司的效果可能因个体差异而异,在使用坦西莫司治疗期间,患者应遵循医生的指导,并定期进行医学监测以评估治疗效果和潜在的副作用。相关热文推荐:坦西莫司对肾癌患者的好处有哪些?
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2024-03-11 16:50
坦罗莫司是什么药?
坦罗莫司由辉瑞公司开发,2007年5月FDA通过快速审批通道批准替西罗莫司注射剂用于晚期肾细胞癌( RCC)患者的治疗,是第一个被美国FDA 批准用于肿瘤治疗的mTOR抑制剂﹐被FDA指定为孤儿药。坦罗莫司的作用坦罗莫司(Temsirolimus)是一种靶向药物,属于mTOR抑制剂,主要用于治疗一些特定类型的癌症,如肾细胞癌等。坦罗莫司通过与结合蛋白形成的复合物结合mTOR的结构域,从而阻断mTOR信号通路的活化。mTOR是细胞内的一个重要信号传导通路,参与调控细胞生长、增殖、代谢等多种生理过程。通过抑制mTOR信号通路,坦罗莫司可以干扰肿瘤细胞的增殖、转化和生长,从而抑制肿瘤的发展。此外,坦罗莫司还可以影响肿瘤血管生成的过程,通过抑制血管生长因子(VEGF)的表达和分泌,减少肿瘤对血液供应的依赖,从而抑制肿瘤的生长和扩散。总的来说,坦罗莫司通过干预mTOR信号通路,以及影响肿瘤细胞增殖、转化和肿瘤血管生成等过程,发挥着抗肿瘤作用。在使用坦罗莫司或其他靶向mTOR的药物时,应遵医嘱使用,以获得最佳疗效并减少可能的副作用。坦罗莫司的治疗效果一项多中心随机对照Ⅲ期临床试验研究证实了替西罗莫司在转移性肾癌患者中的疗效和安全性[1],该研究将未经治疗且MSKCC分级为高危的626例转移性肾癌患者随机分为3组,分别为单药替西罗莫司治疗组、IFN-α治疗组、替西罗莫司联合IFN-α治疗组。结果显示3组中位总生存时间分别为10.9、7.3、8.4个月,替西罗莫司治疗组较IFN-α组总生存时间明显延长,但两药联合组并未得到预期的结果,反而使副作用明显增加;该研究的亚组分析显示替西罗莫司同样可以改善非透明细胞肾癌患者的生存,甚至能获得比透明细胞癌患者更长的无进展生存期(7 vs.5.5个月)。坦罗莫司的用法用量坦罗莫司治疗晚期肾细胞癌的推荐剂量为25 mg,每周静脉输注一次,每次30-60分钟。治疗应持续到疾病进展或出现不可接受的毒性。坦罗莫司的不良反应坦罗莫司最常见的不良反应(发生率≥30%)是皮疹、乏力、粘膜炎、恶心、水肿和厌食。最常见的实验室异常(发生率多30%)为贫血、高血糖、高脂血症、高甘油三酯血症、碱性磷酸酶升高、血清肌酐升高、淋巴细胞减少、低磷血症、血小板减少、AST升高和白细胞减少。总结坦罗莫司(temsirolimus)是一种特异性哺乳动物雷帕霉素/(西罗莫司)靶蛋白(tmTOR)抑制剂,总之,坦罗莫司已被美国FDA及EMBA 批准用于预后差的肾癌的一线治疗。在国立综合癌症网络(NC-CN)指南中,推荐坦罗莫司为复发或无法切除的IV期MSKCC评分较差的转移性肾癌患者的一线治疗。参考文献[1]王翰林,龙程,黄夏梦等.mTOR靶点莫司类药物在肿瘤中作用的研究进展[J].中国医院药学杂志,2020,40(22):2382-2388.DOI:10.13286/j.1001-5213.2020.22.19.热文推荐:进口的帕唑帕尼多少钱一瓶?
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2024-03-08 17:21
坦西莫司和依维莫司一样吗?
坦西莫司和依维莫司不一样,两者虽然都能治疗肾细胞癌,但治疗范围、治疗人群、副作用、治疗效果等有所不同,是两种不同的药物。治疗范围不同坦西莫司和依维莫司都是西罗莫司的衍生物,但两者的适应症有所不同。坦西莫司用于治疗肾细胞癌(RCC)。而依维莫司的适应症比较多,具体如下:1、肾细胞癌:依维莫司用于治疗其他药物治疗无效的晚期肾细胞癌。2、胰腺癌等:依维莫司还用于治疗某种已经接受过至少一种其他药物依维莫司(Afinitor)还用于治疗癌症类型的胰腺癌、黑色素、肠癌或肺癌,这些治疗癌症已经扩散或进展而无法通过手术治疗。3、其他疾病:依维莫司还用于治疗结节性淋巴瘤患者的肾肿瘤。依维莫司还用于治疗重症TSC成人和1岁及以上儿童的室管膜下巨细胞星形细胞瘤。依维莫司与其他药物一起使用,可预防某些接受肾移植的干细胞移植后的排斥反应。功效不同1、坦西莫司:在一项国际三组III期研究中,对626名未经治疗的预后不良患者进行了坦西莫司、干扰素-α以及两种药物的联合用药的比较。与干扰素-α组(7.3个月)和联合组(8.4个月)相比,坦西莫司组(10.9个月)的中位总生存期显着改善。2、依维莫司:通过抑制VEGF介导的血管生成,依维莫司能够限制肿瘤的血液供应,从而阻碍肿瘤的生长和扩散。依维莫司还能够影响细胞周期,通过调节细胞周期进程,抑制肿瘤细胞的增殖。副作用不同坦西莫司的不良反应有输注反应、疲劳、皮疹、粘膜炎、血红蛋白减少、淋巴细胞减少、甘油三酯增加、血糖升高、磷减少等。依维莫司的不良反应有腹泻、便秘、口干、难以入睡或保持睡眠状态、鼻血、皮肤干燥、粉刺、指甲问题、脱发、关节疼痛、焦虑等。给药方式不同坦西莫司为静脉输注给药,而依维莫司为口服给药。治疗效果不同1、坦西莫司:干扰素α广泛用于治疗转移性肾细胞癌,但疗效和耐受性有限。坦西莫司是哺乳动物雷帕霉素激酶靶标的特异性抑制剂,可能使患有这种疾病的患者受益。方法:在这项多中心、3期试验中,随机分配626名先前未经治疗、预后不良的转移性肾细胞癌患者每周接受25毫克坦西莫司静脉注射,皮下注射300万单位干扰素α(增加至1800万单位)每周3次,或每周3次15mg坦西莫司加600万单位干扰素α的联合治疗。主要终点是坦西莫司组和联合治疗组与干扰素组比较的总生存期。结果:单独接受坦西莫司治疗的患者比单独接受干扰素治疗的患者具有更长的总生存期和无进展生存期。联合治疗组的总生存率与干扰素组没有显着差异。干扰素组、坦西莫司组和联合治疗组的中位总生存时间分别为7.3、10.9和8.4个月。结论:与干扰素α相比,坦西莫司改善了转移性肾细胞癌和不良预后患者的总生存期。2、依维莫司:根据一项III期关键试验的结果,依维莫司被批准用于晚期RCC患者的二线和三线治疗,该试验证明在先前的治疗失败后,与安慰剂相比,中位无进展生存期约2个月。其中至少一种是抗VEGFR酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。该药物在一线环境中的作用已在II期试验中进行了研究,即使与贝伐单抗联合使用,也没有显着的临床益处。依维莫司在非透明细胞肾细胞癌中的活性得到了两项随机II期试验的支持,这些试验证实了依维莫司在二线环境中的益处,但在一线条件下没有。最近,两项随机III期试验证明,与TKI卡博替尼和免疫检查点抑制剂纳武单抗相比,依维莫司在二线治疗中的效果较差。此外,最近的一项II期研究表明,与单药依维莫司相比,二线联合治疗依维莫司加乐伐替尼在无进展生存期和总生存期方面具有显着优势。根据临床前数据,mTOR级联的主要下游效应子S6RP及其磷酸化形式可能是依维莫司反应的良好预测生物标志物。该药物的安全性良好,与二线索拉非尼或阿西替尼相比具有良好的成本效益,且未发现对治疗患者的生活质量产生显着影响。结论:依维莫司仍然代表了对先前VEGFR-TKI治疗线进展的RCC的当前治疗标准。总结坦西莫司和依维莫司是两种不同的药物,虽然都能用于肾细胞癌的治疗,但两者在用法、疗效、副作用、用途等方面存在一定差异。建议患者在医生的指导下根据自身情况选择合适的药物治疗,切勿盲目用药。相关热文推荐:索拉非尼治疗肝癌的效果及副作用?参考文献1、Negrier S、Escudier B、Lasset C 等。重组人白细胞介素 2、重组人干扰素 α-2a 或两者用于治疗转移性肾细胞癌。新英格兰医学杂志 1998;338:1272 - 12782、Escudier B、Porta C、Schmidinger M 等人。肾细胞癌:ESMO 诊断、治疗和随访临床实践指南。安·安科尔. 2014年;25(补编 3):iii49–iii56。
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2024-02-22 14:38
坦西莫司可以和依维莫司联用治疗肾细胞癌吗?
坦西莫司和依维莫司现在是肾细胞癌参考治疗的一部分。坦西莫司可以和依维莫司联用,两者可联合用于治疗肾细胞癌,能够提高患者的客观缓解率,缓解腰痛、血尿等不适症状,提高生活质量,延长寿命。肾细胞癌肾细胞癌(RCC)占所有肾恶性肿瘤的90%以上,并且主要影响男性人群。肥胖和吸烟与包括肾细胞癌在内的几种全身性癌症的发病机制有关。mTOR是细胞代谢和生长的主要调节因子,在许多病理过程中被激活,如肿瘤形成、胰岛素抵抗和血管生成。mTOR抑制剂目前被用作RCC的药物治疗,以抑制细胞增殖、生长、存活和细胞周期。坦西莫司和依维莫司是目前用于治疗肾细胞癌的两种mTOR抑制剂。靶向PI3K/AKT/mTOR信号通路的药物可能是RCC的最佳治疗选择之一。坦西莫司与依维莫司坦西莫司的酯替西罗莫司选择性抑制雷帕霉素的激酶哺乳动物靶标(mTOR ),从而阻断细胞周期调节蛋白的翻译,并防止血管生成生长因子的过度表达,临床用于治疗晚期肾细胞癌。依维莫司是mTOR(雷帕霉素的哺乳动物靶标)丝氨酸/苏氨酸激酶信号转导途径的口服蛋白激酶抑制剂。EMA已批准依维莫司治疗舒尼替尼或索拉非尼治疗失败后的晚期RCC成年患者。国家综合癌症网络(NCCN)指南建议使用哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mTOR)抑制剂,如坦西莫司和依维莫司,分别作为晚期或转移性肾细胞癌(mRCC)的一线和二线治疗。坦西莫司与依维莫司联用效果坦西莫司与依维莫司都属于mTOR抑制剂,两者具有相似的作用机制,联合使用治疗肾细胞癌能够提高治疗效果。依维莫司减少了效应调节性T细胞,但也减少了产生IL-2的CD4+T细胞,增加了功能失调的CD8+T细胞。相反,替西罗莫司减少程序性细胞死亡蛋白1+CD8+T细胞和eMDSCs,但增加干扰素γ和肿瘤坏死因子α双生产者,同时减少功能障碍的CD8+ T细胞。在一些临床研究中,坦西莫司和依维莫司联合使用可提高肾细胞癌的治疗效果。例如,在治疗晚期肾细胞癌的一项研究中,患者在接受坦西莫司和依维莫司联合治疗后,客观应答率为12.6%,而对照组仅为1.7%。坦西莫司与依维莫司疗效一项研究共有90名患者接受了任一种依维莫司(n=5966%)或坦西莫司(n=3134%),在一线VEGFR-TKI治疗期间进展。两组患者和疾病特征相似。中位PFS无差异,但依维莫司的OS优于坦西莫司(24.2个月对12.1个月)。结论:结果支持现有的指南,支持在既往全身治疗后,依维莫司作为补救治疗优于坦西莫司。mTOR信号途径(雷帕霉素的哺乳动物靶标)是细胞生理学和恶性行为中的主要途径,涉及细胞生长、细胞增殖、细胞代谢、蛋白质合成和血管生成。坦西莫司在一项针对转移性肾细胞癌风险特征差的患者的随机III期试验中显示,与使用α干扰素获得的结果相比,总生存期显著增加。依维莫司在一项针对VEGFR酪氨酸激酶抑制剂治疗失败的转移性肾细胞癌患者的随机III期试验中显示,与安慰剂VEGFR相比,无进展生存期显著延长。相关热文推荐:卢比替定适应症,功效作用,用法用量,副作用及注意事项?
已帮助人数152人
2024-01-10 15:20
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瑞普替尼的机制和注意事项
导读:瑞普替尼(Augtyro)是一种针对ROS1、TRK和ALK的酪氨酸激酶抑制剂,通过与活性激酶构象有效结合,避免来自各种临床耐药突变的空间干扰,从而抑制肿瘤细胞的增殖。美国食品和药物管理局已经批准新一代酪氨酸激酶抑制剂瑞普替尼用于治疗局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌。作用机制瑞普替尼具有低分子量大环结构,能够高选择性地靶向ROS1、TRKA-C和ALK,并且对这些靶点具有很高的效力。它能够显著增强对颅内肿瘤的活性,尤其对ROS1阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)患者表现出良好的疗效。用法用量瑞普替尼的推荐剂量为160mg,每日口服一次,连续服用14天,然后增至160mg,每日两次,持续服用直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。注意事项1、中枢神经系统不良反应:瑞普替尼可导致头晕、共济失调和认知障碍等中枢神经系统不良反应。2、肝脏毒性:治疗期间可能出现丙氨酸转氨酶(ALT)和天冬氨酸转氨酶(AST)升高。3、肌痛与肌酸磷酸激酶升高:瑞普替尼可能引起肌痛,伴或不伴肌酸磷酸激酶(CPK)升高。4、高尿酸血症:可能引起高尿酸血症,需定期监测血清尿酸水平。5、骨骼骨折:瑞普替尼可能增加骨骼骨折的风险。6、胚胎毒性:瑞普替尼可能对胎儿造成伤害,建议有生育能力的女性和男性在治疗期间采取有效的避孕措施。7、间质性肺病或非感染性肺炎:用药期间注意监测患者是否出现提示新发或恶化的间质性肺病或非感染性肺炎的肺部症状,疑似患者立即停用,确诊后需要永久停用瑞普替尼。常见副作用及处理措施最常见的不良反应 为头晕、味觉障碍、周围神经病变、便秘、呼吸困难、共济失调、疲乏、认知障碍和肌无力。在治疗过程中可能会感到头晕,建议避免饮用大量含咖啡因的饮料,包括咖啡、茶和苏打水,避免突然移动,例如小心地从躺着的位置坐起来。如果站起来时感到头晕,请扶住椅子或桌子以保持平衡,然后缓慢地站起来。
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2024-05-07 15:11
阿普昔腾坦用药注意事项及用药指南
导读:阿普昔腾坦(Aprocitentan)是具有新颖的作用机制,对难以控制的高血压患者降低血压具有显着且持续的作用。在使用阿普昔腾坦时,患者应遵循医生的指导,并注意监测和报告任何不良反应。如果对用药有任何疑问,应及时咨询医生或药师。用药注意事项1、胚胎-胎儿毒性:阿普昔腾坦对胚胎和胎儿有毒性,因此孕妇禁止使用此药。育龄女性在使用前应排除怀孕,并在整个治疗期间及停药后一个月内使用有效的避孕方法。2、肝毒性:治疗开始前应检测肝功能,包括血清转氨酶和总胆红素水平。治疗期间应定期复查肝功能,并注意监测肝功能受损相关的临床表现。3、液体潴留:液体潴留和外周水肿是ERAs的已知影响,老年和慢性肾病患者使用时应特别注意。如果出现临床症状明显的体液潴留,应进行适当治疗,并考虑停用阿普昔腾坦。4、血红蛋白减少:阿普昔腾坦可能导致血红蛋白浓度下降,建议在治疗前和治疗期间定期测量血红蛋白。5、精子数量减少:阿普昔腾坦可能会对精子发生产生不利影响,建议男性注意对生育能力的潜在影响。6、药物相互作用:阿普昔腾坦能抑制CYP3A4和CYP2C家族的所有成员,同时是CYP3A4的诱导剂。因此,与CYP3A4底物或BCRP底物的药物同时使用时,应考虑潜在的相互作用。用药指南阿普昔腾坦的推荐剂量为12.5mg,口服,每日一次。患者应整片吞服,可以与食物同服或不同服。如果漏服一剂,应跳过漏服的剂量,在正常时间服用下一剂,不要在同一天内服用两剂。如果服用过量,应根据需要采取标准的支持措施。由于阿普昔腾坦与蛋白质高度结合,透析可能无效。有效性和安全性阿普昔腾坦的有效性和安全性已在730名收缩压≥140mmHg成人的3期PRECISION研究中得到证实,这些成人至少服用了3种抗高血压药物。阿普昔腾坦(每天12.5mg)在4周时的降低血压方面具有良好的耐受性,并且在统计学上优于安慰剂,并且在40周时具有持续的效果。
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2024-05-07 14:53
肺动脉高压药物利奥西呱片的购买方式和治疗效果简介
导读:利奥西呱,也称为Adempas或Riociguat,主要用于治疗肺动脉高压(PAH)和慢性血栓栓塞性肺动脉高压(CTEPH)。患者在使用利奥西呱时应遵循医生的指导,并进行定期的医疗评估和监测,以确保药物的安全性和有效性。这篇文章主要讲了利奥西呱的作用机制、治疗效果、用药禁忌、购买方式等内容。作用机制利奥西呱是一种可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)的刺激剂,作用于心肺系统中的酶和对一氧化氮(NO)受体。当NO结合至sGC,酶催化信号分子环磷酸鸟苷(cGMP)的合成,cGMP在影响血管张力、增殖、纤维化和炎症调节过程中细胞内起重要作用。肺动脉高压伴随内皮功能障碍,一氧化氮的合成受损和NO-sGC-cGMP通路的刺激不足。利奥西呱通过双重作用模式刺激NO-sGC-cGMP通路和导致cGMP生成增加与随后血管扩张。治疗效果利奥西呱能改善PAH患者的运动能力和次要疗效终点,如肺血管阻力、NT-proBNP水平、世界卫生组织功能分级、临床恶化时间和Borg呼吸困难评分。在CHEST-1研究中,利奥西呱显著改善了慢性血栓栓塞性肺动脉高压患者的运动能力和肺血管阻力。有研究显示,慢性血栓栓塞性肺动脉高压患者长期使用利奥西呱具有良好的耐受性,并且研究人员发现了两个与治疗相关的预后因素。用药禁忌利奥西呱禁用于妊娠期。重度肝功能损害、重度肾功能损害(肌酐清除率<30mL/min)患者禁用。哺乳期女性在用药期间应停止哺乳。它不得用于收缩压低于95mmHg的患者,且在治疗期间需要戒烟。购买方式医院药房:许多医院内设有药房,可以提供医生开具的处方药物。零售药店:患者可以拿着医生开具的处方到附近的药店购买利奥西呱。在线药店:一些在线药店也提供处方药物的销售服务,但请确保选择信誉良好的在线药店,以保证药品的真实性和质量。医保购买:如果利奥西呱已经纳入国家医保目录,患者可以使用医保在定点医疗机构或药店购买。海外医疗服务机构:国内专业的海外医疗服务机构也可以帮助患者获取药物,能保证是正品,性价比更高,而且邮寄到家。利奥西呱作为一种治疗PAH和CTEPH的药物,在临床上显示出一定的疗效,但其使用需要在医生的指导下进行,并且要密切监测患者的反应和潜在不良反应。
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2024-05-07 14:47
黏多糖贮积症Ⅰ型药物拉罗尼酶的作用功效和使用禁忌详解
导读:拉罗尼酶(laronidase)是一种人工DNA重组的人α-L-艾杜糖醛酸酶(α-L-iduronidase),它属于糖蛋白类别。这种酶被用于治疗罕见遗传性疾病黏多糖贮积症I型(MPS I)患者的长期酶替代治疗,以应对疾病的非神经系统表现。这篇文章主要讲了拉罗尼酶的上市背景、作用功效、使用禁忌等内容。上市背景拉罗尼酶在2003年经FDA批准在美国上市,成为全球首个用于罕见遗传性疾病黏多糖贮积症I型的治疗药物,并适用于患有Hurler和Hurler-Scheie形式的MPS I型患者以及具有中度至重度症状的Scheie形式的患者。此外,它还被用于治疗赫尔利综合征、粘脂沉积症I型和脂肪软骨营养障碍等。在中国,国家药品监督管理局于2020年6月通过优先审评审批程序批准了拉罗尼酶浓溶液上市,用于确诊为黏多糖贮积症Ⅰ型患者的长期酶替代治疗。作用功效1、改善非神经系统表现:拉罗尼酶主要用于治疗MPS I的非神经系统表现,包括面容异常、骨骼畸形、肝脾增大、心脏病变、角膜混浊等。2、降低尿GAG水平:在临床研究中,拉罗尼酶能快速并持续降低尿GAG水平,这是评估疗效的一个重要生物标志物。3、提供多器官系统临床效益:改善致残率和死亡率,并显著提高患者的生活质量,包括残疾指数和疼痛指数、睡眠质量、视力和听力等。4、稳定或逆转临床症状:长期治疗可以稳定或逆转MPS I的临床症状,如肺功能、6分钟步行能力、关节活动度、左室肥厚、肝脾肿大等。5、改善呼吸功能和行走能力:临床研究表明,拉罗尼酶能改善用力肺活量(FVC)和6分钟步行试验(6MWT)的表现。6、减少肝脏体积:治疗可以迅速且持续减少肝脏体积,使患者达到正常肝脏体积。7、对心脏的影响:治疗52周后,5岁以下患者的左室质量平均下降,表明对心脏结构有积极影响。8、围手术期使用:在造血干细胞移植(HSCT)围手术期使用拉罗尼酶可以改善致残率和死亡率以及认知结局。使用禁忌对拉罗尼酶或任何辅料过敏的患者禁用。患有急性发热性或呼吸系统疾病的患者,在输注拉罗尼酶时可能面临更大的输注反应风险。妊娠期间不得使用本品,因为关于孕妇使用本品的数据尚不充分。建议在本品治疗期间停止哺乳。本品不得与氯喹或普鲁卡因同时给药,由于可能存在干扰细胞内拉罗尼酶摄取的风险。
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2024-05-07 14:44
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