晚期肾癌一直是患者和医疗工作者研究的一个问题,而且多吉美(索拉菲尼)已经作为肾癌的一线药物收到了好多患者的关注,不过,多吉美确实也获得了我国食品药品监督管理局的批准,给患者带来了福音。
肾癌的发生和发展过程离不开多种可直接或间接促进肿瘤细胞增殖基因的参与,因此,切断这些细胞调控途径即可抑制肿瘤细胞的增殖。索拉非尼是第一种口服多激酶抑制剂,其不仅能阻断血管内皮生长因子(VEGF)和血小板源生长因子受体(PDGF)通路,还可阻断Raf通路,因此可同时起到抗血管生成和抗肿瘤细胞增殖的双重作用。
为验证索拉非尼治疗晚期肾癌的疗效,Escudier等进行了肾癌治疗全球评价试验(TARGET)。这是迄今为止肾癌研究史上规模最大的双盲安慰剂对照Ⅲ期临床研究。
结果显示,索拉非尼组和安慰剂组参试患者的中位疾病无进展生存时间(PFS)分别为24周和12周(HR=0.44,P<0.000001)。随机分组6个月后,索拉非尼组和安慰剂组患者的临床受益(包括对治疗有完全反应、有部分反应或病情稳定)率分别为84%和55%,而出现疾病进展的比率则分别为12%和37%。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年8月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021923