骨髓纤维化(MF)是一种骨髓造血干细胞异常克隆所致的、以骨髓中出现网状纤维和胶原纤维为特征的血液恶性肿瘤,包括PMF,以及继发于PV和ET的PPV-MF和PET-MF。在鲁索替尼出现以前,MF没有有效治疗药物,只能等待疾病进展进而对症处理。芦可替尼是一种强效JAK1/2抑制剂,可针对MF发病机制,下调JAK-STAT信号通路,达到靶向治疗骨髓纤维化的目的。
那么,鲁索替尼上市没呢?
鲁索替尼为诺华和Incyte共同开发的JAK2抑制剂,已经上市了,分别于2011年和2014年被FDA批准用于骨髓纤维化和红细胞增多症的治疗,是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化药物。
鲁索替尼保留美国的权益,商品名为Jakafi;而诺华拥有欧洲、日本和中国的权益。
鲁索替尼分别于2012年8月、2014年7月和2017年3月被EMA、PMDA和CFDA批准,于欧洲、日本和中国上市。
鲁索替尼用法用量
对血小板计数大于200/μL患者,鲁索替尼的开始剂量是鲁索替尼20 mg,口服,每天2次;而对血小板计数在100/μL和200/μL之间患者鲁索替尼15 mg,每天2次。
鲁索替尼不良反应
鲁索替尼最常见血液学不良反应(发生率 > 20%)是血小板计数减低和贫血。鲁索替尼最常见非血液学不良反应(发生率 >10%)是瘀斑,眩晕和头痛。
鲁索替尼注意事项
1、可能发生血小板计数减低,贫血和中性粒细胞减少。用减低鲁索替尼剂量,或中断鲁索替尼或输血处理。
2、评估患者感染的体征和症状和及时开始适当治疗。开始用鲁索替尼治疗前严重感染应已解决。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192