泊马度胺是一种口服免疫调节药物,通过对耐药性骨髓瘤细胞的靶向作用,泊马度胺能够抑制细胞的生长、诱导细胞凋亡,同时增强机体自身对肿瘤的免疫反应。
那么,泊马度胺主要治什么呢?
泊马度胺的适应症:泊马度胺于2013年2月8日被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于至少经过两种治疗无效(包括来那度胺和硼替佐米)和最后一次治疗后60天内病情恶化的多发性骨髓瘤患者。
一项纳入682名RRMM患者的研究中,大多数患者同时对来那度胺和硼替佐米难治(80.2%)。中位随访为16.8个月;中位治疗持续时间为4.9个月。
与泊马度胺治疗相关的3/4级治疗突发性不良反应为血液学毒性(中性粒细胞减少49.7% ,贫血33% ,和血小板减少症24.1% )。常见的3/4级非血液学毒性事件为肺炎(10.9%)和疲乏(5.9%)。3/4级静脉血栓栓塞和周围神经病变比较少见(各占1.6%)。ORR为32.6%,中位DOR为7.4个月。
中位无进展生存期(PFS)和生存期(OS)分别为4.6个月和11.9个月。截止目前,该研究是规模入组人数较多的泊马度胺和低剂量地塞米松治疗RRMM的评估试验,进一步证实了泊马度胺与地塞米松联合方案可带来显著意义的临床获益,并且通常易耐受。
特殊人群的使用泊马度胺需要注意:
(1)哺乳母亲:终止药物或哺乳考虑药物对母亲的重要性。
(2)肾损伤:需要透析的重度肾损伤患者服用泊马度胺应减量至少50%,在透析后或透析后第二天用药。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年5月4日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209956
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