凡德他尼Vandetanib是一种口服强效小分子TKI,其选择性作用于RET,也能竞争性抑制VEGF受体2及具有轻度抑制表皮生长因子受体作用,是首个在美国及欧洲被批准用于成人不可切除、局部进展或转移性MTC的靶向药物。
那凡德他尼治疗甲状腺癌的效果怎样?
Wells等报道了一项研究凡德他尼vandetanib治疗局部进展或远处转移性MTC疗效的随机双盲III期临床试验(ZETA)的结果,中位随访期24个月情况下,治疗组(231例)较安慰剂组(100例)获得明显延长的中位PFS(30.5个月及19.3个月)。
同时,一项双盲,安慰剂作对照研究,将无法切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者,随机分配至凡德他尼组(每天口服300mg,N=231)与安慰剂组(N = 100)。
实验人群58%为男性,94%为白人,中位年龄为50岁。此项实验的主要目的是,证明与安慰剂相比,凡德他尼Caprelsa能改善PFS(无进展生存率)。其他研究终点包括OS(总生存率)和ORR(总客观缓解率)。
PFS实验分析结果显示,随机接受凡德他尼Caprelsa治疗的患者,其PFS在统计学上显著改善(HR=0.35,95%可信区间,CI=0.24-0.53,P<0.0001)。两组的中位PFS为:22.6个月 VS 16.4个月。两组的ORR为44%,而随机接受安慰剂治疗的患者ORR为1%。
从上述研究数据来看,凡德他尼Caprelsa治疗甲状腺癌的效果是非常不错的。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月7日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=022405