米哚妥林是治疗什么病的？

2017年4月28日，美国食品药品管理局（FDA）批准了米哚妥林（Midostaurin）上市，用于治疗FLT3+的急性髓系白血病（AML）。米哚妥林是25年来 AML首款新药，也是第一款与化疗联用治疗AML的靶向药物。

米哚妥林是多种激酶抑制剂，能抑制包括FLT3、PKC，C-FOS，MAPK，PDGFR，CDK1，KIT，VEGF等多种激酶活性。

那么，米哚妥林是治疗什么病的？

米哚妥林RYDAPT适应症：

新诊断出患有某种类型的急性髓性白血病（AML），并与某些化疗药物联合使用；

您的医生将进行测试以确保RYDAPT适合您。

具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、系统性肥大细胞增多症并伴有相关血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）。

目前尚不清楚米哚妥林RYDAPT对儿童是否安全有效。

米哚妥林（Midostaurin）是一种靶向药物，也是酪氨酸激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。而且也能够有选择性地抑制激活性突变KIT基因，通过这一靶向药物治疗，参与研究的约六成严重患者病情得到明显好转。

这项发表在美国《新英格兰医学杂志》上的研究显示，米哚妥林（Midostaurin）能遏制器质性病变和肥大细胞的浸润性增生，患者寿命能由此平均延长28.7个月。但药物同时会产生恶心呕吐、血象变化等副作用。