米哚妥林的治疗效果好不好？

美国FDA于2017年4月28日公佈，诺华新药米哚妥林（midostaurin）正式获批，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。

米哚妥林（midostaurin）作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用米哚妥林（midostaurin）联合化疗进行治疗。

那么，米哚妥林的治疗效果好不好？

米哚妥林（midostaurin）用于AML的安全性及有效性在一项代号为RATIFY的随机试验中得到了研究与验证。该试验中，受试者为717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者。研究人员将其随机分成两组进行对照治疗。

结果发现，接受米哚妥林（midostaurin）联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个月，具有统计学意义的显著改善。

米哚妥林midostaurin是抑制多种受体酪氨酸激酶的小分子，其在表达ITD和TKD突变体FLT3受体或过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞中诱导凋亡。米哚妥林midostaurin还表现出抑制KIT信号，细胞增殖和组胺释放并诱导肥大细胞凋亡的能力。