曼托坦疗效好吗？

尽管曼托坦是唯一被批准用于治疗肾上腺皮质癌（ACC）的药物，但单药治疗晚期疾病的数据仍然很少。曼托坦，化学名为1-(2-氯苯基)-1-(4-氯苯基)-2,2-二氯乙烷，由 Bristol-Myers Squibb 研发，2004年HRA Pharma公司获欧盟专卖药品委员会获准将曼托坦用于治疗肾上腺皮质癌或皮质功能亢进诱发的库欣综合征。本品能选择性地使肾上腺皮质束状带及网状带细胞萎缩、坏死，但不影响球状带，故醛固酮分泌不受影响。今天咱们就来了解一下曼托坦疗效好吗？

肾上腺皮质癌（ACC）是一种预后差且罕见的恶性肿瘤。对于不可切除或无法完整切除的III期肾上腺皮质癌患者以及IV期患者来说，以曼托坦为主的化疗为主要治疗方案。一项临床研究显示，曼托坦联合顺铂的总有效率达到48.6%，总的肿瘤无进展时间为9.1个月，总生存时间为28.5个月；在该方案治疗有效的患者中，肿瘤无进展时间达到了18.2个月，总生存时间将近4年（47.7个月），其中，有19.4%的患者其无进展时间超过2年，近10%的患者无进展时间超过5年；有48.6%的患者其总生存时间超过2年，14%的患者总生存时间超过5年，较其它方案的治疗效果有显著提高。 

同时，一项临床试验，评估了曼托坦在晚期ACC中的疗效，并确定预后因素。研究人员共纳入127例晚期ACC患者，用曼托坦单药治疗。评估无进展生存期和总体生存期（PFS，OS）。研究结果显示，26名患者（20.5％）出现客观反应，其中3名患者完全缓解。总体而言，中位PFS为4.1个月（范围1.0-73），中位OS为18.5个月（范围1.3-220）。多变量分析显示两个主要预后因素：低肿瘤负荷（<10个肿瘤病变）：进展和死亡的风险比（HR）分别为0.51和0.59；曼托坦在迟发晚期复发时开始：HR分别为0.35和0.34。因此，初次诊断后，67％的低肿瘤负荷和曼托坦起始≥360天的患者获得临床益处（稳定疾病> 180天）。达到曼托坦水平> 14 mg / l的患者OS显着更加。试验中，超过20％的患者经历了长达1年的疾病控制。总体而言，迟发诊断晚期疾病和低肿瘤负荷的患者可能特别受益于曼托坦单药治疗。

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