赛立替尼可治疗什么病症呢？

赛立替尼在2014年被加速批准用于克唑替尼用药后疾病进展或对克唑替尼耐药的ALK阳性转移性非小细胞肺癌。一线治疗ALK阳性非小细胞肺癌合并脑转移的适应症在2017年1月被FDA授予了突破性疗法认定，并授予一线治疗ALK阳性非小细胞肺癌优先审评指定。

本次赛立替尼一线适应症获批是基于一项开标、随机、国际多中心的临床III期研究ASCEND-4的研究数据。总共入组患者数为376例，这些患者被随机分配，其中接受赛立替尼治疗的有189名（59例伴有脑转移），187例接受化疗（62名伴有脑转移）。赛立替尼剂量为750 mg/天，化疗剂量为培美曲塞500 mg/m2+顺铂75 mg/m2或卡铂AUC5-6，治疗4个周期后继续施用培美曲塞。

该项研究证实ALK阳性非小细胞肺癌病患接受一线赛立替尼治疗，中位无进展生存期达到了16.6个月（95%置信区间[CI]：12.6，27.2），而标准一线治疗的培美曲塞/铂化疗该数据仅为8.1个月（95% CI: 5.8, 11.1）；相较对照组，赛立替尼组PFS获得了45%的风险降低（[HR] = 0.55 [95% CI: 0.42, 0.73; one-sided p 值 <0.0001]）。伴有脑转移的患者，其颅内完全缓解率（OIRR）为57% (95% CI: 37, 76; n = 28)，相较化疗组的22% (95% CI: 9, 42; n = 27)；接受赛立替尼治疗的患者，全身完全缓解率（ORR）为73% (95% CI: 66, 79; n = 187)。没有脑转移的患者，赛立替尼组中位PFS为26.3个月 (95% CI: 15.4, 27.7)，化疗组为8.3个月 (95% CI: 6.0, 13.7)，(HR= 0.48 [95% CI: 0.33, 0.69])；伴有脑转移的患者，赛立替尼组中位PFS为10.7个月(95% CI: 8.1, 16.4)，化疗组为6.7个月(95% CI: 4.1, 10.6)，(hr = 0.70 [95% CI: 0.44, 1.12])。