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帕纳替尼治疗白血病疗效怎么样呢?

作者
郭药师
阅读量:642
2025-01-21 15:08:43

帕纳替尼是一种三代TKI。在大型PACE试验中,帕纳替尼治疗多重耐药慢性粒细胞白血病和Ph+急性淋巴细胞白血病有效,慢性期疾病的主要终点——主要细胞遗传学缓解发生于60%的患者,其中80%达到长期持久缓解。

帕纳替尼治疗白血病疗效怎么样呢?

帕纳替尼的临床数据:267名CP-CML患者,试验结果为:55%的患者达到了MCyR,46%的患者达到了CCyR,39%的患者达到了MMR。亚组分析中,T315I突变组70%的患者达到了MCyR,66%的患者达到了CCyR,58%的患者达到了MMR。ICLUSIG是目前全球唯一的针对T315I突变型的TKI。Ph+ALL临床数据,83名AP-CML患者,62名BP-CML患者,32名Ph+ALL患者,Ph+ALL组41%的患者达到了MaHR,34%的患者达到了CHR。

在CML和Ph+ ALL加速和母细胞相,通过经历白细胞计数正常化或无白血病证据(重大血液学反应或MaHR)患者数确定Iclusig的有效性。结果显示:有CML加速相患者52% 经历MaHR中位时间9.5个月;有母细胞相CML患者31%实现MaHR中位时间4.7个月;和有Ph+ALL患者41%实现MaHR中位时间3.2个月。

在一项二期临床研究中,接受帕纳替尼治疗的慢性期CML患者,主要细胞遗传学总反应率为56%(其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%),主要分子学总反应率34%(其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%)。在加速期CML、急变期CML和费城染色体阳性(Ph+)ALL患者中,主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。从以上研究数据可以看出,帕纳替尼对于TKI耐药的难治及复发性的患者,有着良好的疗效,特别是对具有T315I突变的患者,更是一种重要的治疗选择方案,帕纳替尼通过阻断促进癌细胞发展的某些蛋白,可克服其它EKI的耐药及T315I突变情况。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469

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普纳替尼(Ponatinib)
药品别称
帕纳替尼、普纳替尼、iclusig、Ponatinib
适应人群
慢性髓性白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的成人患者[ 详情 ]
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