目前艾曲波帕已经获得全球100多个国家批注,其中,也包括中国在内,那么,艾曲波帕的适应症有哪些?
1、艾曲波帕最初于2008年11月20日获得美国食品和药物管理局的批准,用于治疗对皮质类固醇,免疫球蛋白疗法或脾切除术反应不足的慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜的血小板减少症。
2、2015年8月24日,FDA批准艾曲波帕(Eltrombopag )用于治疗1岁及以上的特发性血小板减少症的小儿血小板减少症,这些患者对皮质类固醇,免疫球蛋白或脾切除术的反应不足。
3、艾曲波帕于2014年2月获得了FDA 突破性治疗的指定,该药物用于再生障碍性贫血的免疫抑制未能成功。
在2017年。艾曲波帕的适应症标签被美国FDA进一步扩大,新增一线治疗2岁及以上儿童和成人重度再生障碍性贫血(SAA)。此项适应症的获批,使艾曲波帕成为美国市场十多年来首个用于初诊SAA患者的首个新药。
此次批准,是基于诺华对美国心肺血液研究所(NHLBI)赞助并根据一项合作研究与发展协议(CRADA)开展的临床研究的分析数据。分析结果显示,在IST初治SAA患者中,艾曲波帕联合标准IST一线治疗6个月,有79%的患者病情获得缓解,其中完全缓解率为44%,这一数据比标准IST单独治疗的历史完全缓解数据高出27%。
此外,分析还显示,接受艾曲波帕联合马抗胸腺细胞球蛋白(h-ATG)和环孢霉素(CsA)治疗6个月之后继续接受CsA维持治疗的患者中,中位缓解持续时间达到了24.3个月。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月09日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207027