米哚妥林治疗白血病的疗效如何？

米哚妥林rydapt在2017年获美国FDA获批上市，成为FLT3阳性急性骨髓性白血病成人患者的一线治疗方案。但是目前米哚妥林rydapt在国内还未上市，新药在国内上市需要经过申请、临床试验等一系列的程序，通常都需要三至五年，虽然现在国内已加快了癌症、罕见病用药等新药的上市步伐，但估计仍需要一段时间的等待。权威机构认证的新药，香港会很快的引进，对于病情已确诊，苦于所需的药品在国内还没有上市的患者，香港和澳门是一个选择。

米哚妥林在临床试验中治疗效果如何？

医伴旅带您了解一下米哚妥林的三期临床试验。三期临床试验共有717名急性骨髓性白血病初诊患者参与，随机分成两组接受了米哚妥林联合化疗的治疗方案，或是接受了阿糖胞苷+柔红霉素的化疗方案。试验结果显示，对比单纯化疗方案，米哚妥林联合化疗能更有效的控制病情的进展，并显著改善了总生存期。试验发现，接受了米哚妥林联合化疗的FLT3阳性患者中位无进展生存期为8.2个月，而化疗组只有3个月，获得统计学意义上的显著提高。接受米哚妥林联合化疗的患者，拥有更长的总生存期，把死亡的风险降低了23%。三期试验结果表明，对于FLT3阳性突变的患者，米哚妥林联合治疗方案的疗效要远优标准化疗。

一项单臂、开放标签、多中心试验评估了米哚妥林作为单药在ASM、SM- AHN和MCL(统称为高级SM)患者中的疗效。患者在28天的周期内接受米哚妥林每次100 mg，每日两次，直到病情进展或出现无法耐受的毒性反应。在116名接受治疗的患者中，研究指导委员会确定了89名可评估患者。患者中位年龄64岁；64%为男性；几乎所有患者(97%)均为白种人；在这些患者中，36%曾接受过SM治疗；82%的患者在基线检测到KIT D816V突变；患者的平均治疗时间为11个月，17%的患者正在接受治疗。本次试验主要观察终点为CR（完全缓解）+ICR（不完全缓解）。