鲁索替尼,商品名Jakafi,由诺华研发,由于是孤儿药物,价格也是居高不下,那我们就一起看一下,鲁索替尼仿制药!
鲁索替尼目前还没有仿制药,虽然印度有鲁索替尼,但也是诺华进口到印度的原研药,价格就比国内低了不少!
鲁索替尼是首个也是唯一一个可以治疗骨髓纤维化和真性红细胞增多症的药物,什么是原发性骨髓纤维化症、真性红细胞增多症呢,我们来了解一下:
原发性骨髓纤维化症(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病(MPD),骨髓纤维化(MF)简称髓纤。也是一种非常罕见的疾病。而且发病原因未明。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常出现干抽,脾常明显肿大,并具有不同程度的骨质硬化。
原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗。包括输血。血小板增多可以给与羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。
鲁索替尼用于该症的效果是基于COMFORT-1和COMFORT-2试验的结果,2011年11月美国食品和药物管理局(FDA)批准该药用于治疗骨髓纤维化。
真性红细胞增多症:真性红细胞增多症(PV)是一种造血干细胞的克隆性慢性骨髓增殖性疾病。PV起病隐袭,进展缓慢,通常经历以下两个进展阶段:①增殖期或红细胞增多期 常有红细胞增多;②红细胞增多后期 表现为全血细胞减少、髓外造血、肝脾肿大、脾亢和骨髓纤维化。出血和血栓是PV的两个主要临床表现,少数患者可进展为急性白血病。
美国 FDA 于2014年12 月 4 日批准鲁索替尼用于治疗真性红细胞增多症患者。