普纳替尼对白血病患者有效吗？

普纳替尼由美国阿瑞雅德制药公司（ARIAD）生产，2012年2月获美国食品药品管理局(FDA) 特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。

普纳替尼剂型和规格每片15mg和45mg，普纳替尼推荐剂量：45mg，口服每天1次，有或无食物均可，直至出现疾病进展或不耐受的毒副作用。对于伴有危险因素的患者，30mg开始的初始剂量可能是更安全和有效的剂量。

患者服用普纳替尼应根据标准临床指南对患者进行监测。如果在3个月（90天）内没有发生完整的血液学反应，需要调整剂量或中断给药。

普纳替尼对白血病患者有效吗？

在2013年10月底，共有约640例通过美国商业渠道而获得普纳替尼治疗的病例。从那时起，普纳替尼已可通过应急与单个病人研究性新药申请途径获得，这些申请由FDA逐案复核及批准。直至今天，FDA已经批准350例研究性新药用药申请，其中包括大约260例已经接受普纳替尼治疗的患者，以及另外90例已经通过该机制获取药物申请的患者。Ariad制药公司高级副总裁兼首席医师、医学博士Frank Haluska说：“我们致力于继续与FDA进行富有成效的合作，并帮助患者和他们的医生在修订产品标签的情况下，做出普纳替尼最合理使用的明智决策。”普纳替尼的商业份额将一月中旬恢复。在此期间，患者会继续通过研究性新药机制获取药物接受治疗。在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。